Bristol Myers Squibb, 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자 대상 3상 IDHENTIFY 임상시험 업데이트 제공

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb), IDHIFA 임상 3상 결과 발표 [서울=뉴스핌] 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE:BMY)은 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(R/R AML) 환자를 대상으로 IDHIFA®(enasidenib)와 최적의 지지 요법(BSC) 병용 요법의 효과를 평가한 임상 3상 IDHENTIFY 연구에서 일차 평가 변수인 전체 생존율(OS)을 충족하지 못했다고 오늘 발표했습니다. 이번 연구는 IDH2 돌연변이가 있는 R/R AML 환자를 대상으로 IDHIFA와 BSC 병용 요법을 기존 치료법(BSC 단독, 아자시티딘+BSC, 저용량 시타라빈+BSC 또는 중간 용량 시타라빈+BSC)과 비교했습니다. IDHIFA의 안전성 프로파일은 기존 보고와 일관된 것으로 나타났습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 IDHENTIFY 연구 데이터에 대한 전반적인 평가를 완료하고, 향후 의료 학회에서 상세 결과를 발표하기 위해 연구진과 협력할 예정입니다. 노아 버코위츠(Noah Berkowitz) 박사, 브리스톨 마이어스 스큅 혈액학 글로벌 임상 개발 부문 수석 부사장은 "IDHENTIFY 연구 결과에 실망했지만, IDH2 돌연변이가 있는 R/R AML 환자의 치료 옵션으로서 IDHIFA의 확립된 역할에 대해 여전히 확신하고 있으며, 연구에 참여해주신 모든 분들께 감사드린다"고 말했습니다. 그는 "AML은 치료가 가장 어려운 혈액암 중 하나이며, 우리는 이 공격적인 질병으로 고통받는 환자들을 위한 연구를 지속하고 표준 치료를 개선하기 위해 최선을 다하고 있다"고 덧붙였습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 2017년 8월, 미국 식품의약국(FDA) 승인 검사를 통해 IDH2 돌연변이가 확인된 성인 R/R AML 환자 치료를 위한 IDHIFA에 대한 미국 내 정식 승인을 받았습니다. IDHIFA는 IDH2 돌연변이를 가진 R/R AML 환자 중 최대 19%를 차지하는 환자들에게 최초이자 유일하게 FDA 승인을 받은 치료제입니다. IDHIFA는 호주와 캐나다에서도 승인되었습니다. IDHENTIFY (NCT02577406) 연구는 IDH2 돌연변이가 양성인 60세 이상 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 AG-221(IDHIFA)과 기존 치료법(CCR)의 효능 및 안전성을 비교하는 국제 다기관 공개 무작위 3상 임상시험입니다. 기존 치료법에는 BSC 단독 28일 연속 주기, 아자시티딘 피하 주사(SC)와 BSC, 저용량 시타라빈 SC와 BSC, 또는 중간 용량 시타라빈 정맥 주사와 BSC가 포함됩니다. 본 연구의 일차 평가 변수는 전체 생존율이었으며, 주요 이차 평가 변수에는 전체 반응률, 무사건 생존율, 반응 기간, 반응까지의 시간 등이 포함되었습니다. 급성 골수성 백혈병(AML)은 가장 흔한 급성 백혈병 유형입니다. AML은 골수에서 시작하여 빠르게 혈액으로 퍼집니다. 정상적인 혈액 세포 발달과 달리, AML에서는 골수 내 비정상 백혈구의 빠른 증식이 정상 혈액 세포 생성을 방해하여 건강한 백혈구, 적혈구 및 혈소판 감소를 초래할 수 있습니다. AML은 이소시트레이트 탈수소효소-2(IDH2) 돌연변이와 같은 다양한 유전적 돌연변이와 관련된 복잡하고 다양한 질병이며, 치료하지 않으면 일반적으로 빠르게 악화되어 사망에 이를 수 있습니다. IDH2 돌연변이는 AML 사례의 최대 19%에서 발견됩니다. AML은 재발률이 높아 초기 치료 반응 후 질병이 다시 발생할 가능성이 있으며, 이는 표적 치료 옵션에 대한 미충족 수요를 시사합니다. 전 세계 AML 발생률은 35만 건 이상으로 추정됩니다. 미국에서는 올해 약 21,450건의 신규 AML 사례가 발생하고 약 10,920명이 이 질병으로 사망할 것으로 예상됩니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 환자를 최우선으로 생각하며, 암 연구를 통해 환자의 삶의 질 향상, 장기 생존율 증대, 그리고 완치를 목표로 하고 있습니다. 깊이 있는 과학적 경험, 최첨단 기술 및 발견 플랫폼을 활용하여 혁신적인 치료법을 발굴, 개발 및 제공하고 있습니다. 혈액학 및 면역항암 분야에서의 혁신적인 연구와 유산을 바탕으로, 많은 암 환자들의 생존 기대치를 변화시켜 왔으며, 현재 여러 질병에 대한 등록 단계의 키메릭 항원 수용체(CAR) T세포 치료제와 세포 및 유전자 치료 표적, 기술을 확장하는 초기 단계 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 또한, 단백질 항상성 플랫폼을 통해 주요 생물학적 경로를 표적으로 하는 암 치료제를 개발 중이며, 이는 다발성 골수종에 대한 승인된 치료제와 초기 및 중기 개발 단계의 유망한 화합물들의 기반이 되고 있습니다. 종양, 미세 환경 및 면역 체계 간의 상호 작용을 해결하기 위해 다양한 면역 체계 경로를 표적으로 삼아 진행 상황을 더욱 발전시키고 더 많은 환자들이 치료에 반응하도록 돕고 있습니다. 이러한 접근 방식의 결합은 암 치료를 위한 잠재적인 새로운 옵션을 제공하고 면역 치료에 대한 저항이라는 증가하는 문제를 해결하는 데 중요합니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 내부 혁신뿐만 아니라 학계, 정부, 옹호 단체 및 생명공학 기업과의 협력을 통해 혁신적인 의약품의 가능성을 환자들에게 현실로 만들기 위해 노력하고 있습니다. IDHIFA(enasidenib)는 미국 식품의약국(FDA) 승인 검사를 통해 IDH2 돌연변이가 확인된 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료를 위해 FDA의 승인을 받았습니다. IDHIFA는 호주와 캐나다에서도 승인되었습니다. 중요 안전 정보: 박스 경고: 분화 증후군 IDHIFA 치료를 받은 환자에게서 분화 증후군 증상이 나타날 수 있으며, 치료하지 않을 경우 치명적일 수 있습니다. 증상으로는 발열, 호흡 곤란, 급성 호흡 곤란 증후군, 폐 침윤, 흉막 또는 심낭 삼출, 급격한 체중 증가 또는 말초 부종, 림프절병증, 골통, 간, 신장 또는 다발성 장기 기능 장애 등이 포함될 수 있습니다. 분화 증후군이 의심될 경우, 증상 호전 시까지 코르티코스테로이드 요법 및 혈역학적 모니터링을 시작해야 합니다. 경고 및 주의사항 분화 증후군: 박스 경고 참조. AG221-C-001 임상 2상 시험에서 IDHIFA 치료를 받은 환자의 14%에서 분화 증후군이 발생했으며, 이는 치료하지 않을 경우 생명을 위협하거나 치명적일 수 있습니다. 분화 증후군은 동반된 고백혈구증가증 유무와 관계없이 IDHIFA 시작 후 1일에서 최대 5개월까지 관찰되었습니다. IDHIFA 치료를 받은 환자에서 관찰된 증상으로는 호흡 곤란 및/또는 저산소증으로 인한 급성 호흡 곤란 및 보조 산소 공급 필요, 폐 침윤 및 흉막 삼출, 신장 기능 장애, 발열, 림프절병증, 골통, 급격한 체중 증가를 동반한 말초 부종, 심낭 삼출 등이 있습니다. 간, 신장 및 다발성 장기 기능 장애도 관찰되었습니다. 분화 증후군이 의심될 경우, 증상 호전 시까지 전신 코르티코스테로이드 및 혈역학적 모니터링을 시작해야 합니다. 코르티코스테로이드의 조기 중단은 증상 재발을 유발할 수 있습니다. 기관 삽관 또는 인공호흡기 지원이 필요한 심각한 폐 증상 및/또는 신장 기능 장애가 코르티코스테로이드 시작 후 48시간 이상 지속될 경우, 증상이 더 이상 심각하지 않을 때까지 IDHIFA 투여를 중단해야 합니다. 폐 및/또는 신장 증상을 동반한 환자의 경우, 면밀한 관찰 및 모니터링을 위해 입원이 권장됩니다. 배아-태아 독성: 동물 배아-태아 독성 연구에 따르면, IDHIFA는 임산부에게 투여될 경우 배아-태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. 가임기 여성 및 가임기 여성 파트너가 있는 남성에게는 IDHIFA 치료 중 및 마지막 투여 후 최소 2개월 동안 효과적인 피임법을 사용하도록 권고합니다. IDHIFA를 투여받는 동안 임신한 여성, 임신하게 된 환자 또는 임신한 여성 파트너가 있는 남성 환자에게는 태아에 대한 잠재적 위험을 알려야 합니다. 이상 반응 가장 흔한 이상 반응(≥20%)으로는 총 빌리루빈 증가(81%), 칼슘 감소(74%), 메스꺼움(50%), 설사(43%), 칼륨 감소(41%), 구토(34%), 식욕 부진(34%), 인 감소(27%) 등이 포함되었습니다. 가장 빈번하게 보고된 ≥3등급 이상 반응(≥5%)으로는 총 빌리루빈 증가(15%), 칼륨 감소(15%), 인 감소(8%), 칼슘 감소(8%), 설사(8%), 분화 증후군(7%), 비감염성 백혈구 증가증(6%), 종양 용해 증후군(6%), 메스꺼움(5%) 등이 포함되었습니다. 심각한 이상 반응은 환자의 77.1%에서 보고되었습니다. 가장 빈번한 심각한 이상 반응(≥2%)으로는 백혈구 증가증(10%), 설사(6%), 메스꺼움(5%), 구토(3%), 식욕 부진(3%), 종양 용해 증후군(5%), 분화 증후군(8%) 등이 있었습니다. 심각한 것으로 분류된 분화 증후군 사건에는 발열, 급성 신부전, 저산소증, 호흡 부전, 다발성 장기 부전이 포함되었습니다. 수유 대부분의 약물은 모유로 배출될 수 있으며, 수유 중인 영아에게 이상 반응이 나타날 가능성이 있으므로, IDHIFA 치료 중 및 마지막 투여 후 최소 2개월 동안은 수유를 하지 않도록 권고합니다. 전체 처방 정보(박스 경고 포함)를 참조하십시오. 브리스톨 마이어스 스큅은 심각한 질병을 앓고 있는 환자들이 이겨낼 수 있도록 혁신적인 의약품을 발굴, 개발 및 제공하는 것을 사명으로 하는 글로벌 바이오 제약 기업입니다. 브리스톨 마이어스 스큅에 대한 자세한 내용은 BMS.com을 방문하거나 LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook 및 Instagram에서 팔로우하십시오. Celgene 및 Juno Therapeutics는 Bristol-Myers Squibb Company의 완전 자회사입니다. 미국 외 일부 국가에서는 현지 법규에 따라 Celgene 및 Juno Therapeutics를 Celgene, a Bristol-Myer로 지칭합니다.