유럽의약품청, Bristol Myers Squibb의 CAR T세포 치료제 Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) 신청 승인

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)이 개발 중인 CAR-T 세포 치료제 'liso-cel'(lisocabtagene maraleucel)이 유럽 시장 진출에 한 걸음 더 다가섰습니다. 유럽의약품청(EMA)이 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL), 여포성 림프종 3B기(FL3B) 성인 환자 치료를 위한 liso-cel의 판매 허가 신청(MAA)을 공식적으로 접수하고 심사에 착수했다고 밝혔습니다. 이번 EMA의 신청서 접수(Validation)는 제출 서류가 완전함을 확인하고 중앙 집중식 심사 절차를 개시한다는 의미를 갖습니다. 이는 유럽 내 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 중요한 단계입니다. liso-cel의 판매 허가 신청은 현재 3차 이상의 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 진행된 가장 큰 규모의 임상 시험인 TRANSCEND NHL 001 연구와 TRANSCEND WORLD 연구의 추가 데이터를 기반으로 합니다. 이들 연구는 다양한 조직형과 고위험군 환자, 그리고 외래 환경에서 liso-cel을 투여받은 환자들을 포함하여 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자들의 치료 결과를 평가했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 세포 치료 개발 부문 수석 부사장인 Stanley Frankel 박사는 "거대 B세포 림프종 진단 환자의 30% 이상이 초기 치료 후 재발하며, 두 번 이상의 이전 치료를 받은 환자의 경우 기대 생존 기간이 약 6개월에 불과하다는 점을 고려할 때, 새로운 치료법에 대한 수요가 절실합니다."라며, "EMA의 이번 신청서 접수는 liso-cel을 유럽 환자들에게 제공하기 위한 결정적인 진전입니다."라고 강조했습니다. 앞서 EMA는 liso-cel에 대해 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 치료를 위한 PRIME 제도(신속 심사 제도) 접근을 허용했으며, 최근에는 신속 심사(Accelerated Assessment) 지위를 부여하여 인간의약품위원회(CHMP)의 심사 기간을 최대 150일로 단축했습니다. 현재 liso-cel은 임상 시험 중인 치료제로, 아직 어느 국가에서도 승인되지 않았습니다. TRANSCEND NHL 001은 거대 B세포 림프종, 고등급 B세포 림프종(HGL), 원발성 종격동 B세포 림프종, 3B기 여포성 림프종을 포함한 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 liso-cel의 안전성, 항종양 활성 및 약동학을 평가하기 위한 개방형, 다기관, 주요 1상 임상 시험입니다. 외투세포 림프종은 별도의 코호트에서 조사되고 있습니다. 주요 평가 지표에는 치료 관련 이상 반응, 용량 제한 독성 및 객관적 반응률이 포함되었으며, 주요 이차 평가 지표에는 완전 반응률, 반응 기간 및 무진행 생존 기간이 포함되었습니다. TRANSCEND 프로그램은 여러 적응증과 치료 라인에서 liso-cel을 평가하는 광범위한 임상 프로그램입니다. TRANSCEND WORLD는 공격성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 liso-cel의 효능과 안전성을 평가하기 위한 단일군, 다중 코호트, 다기관, 2상 임상 시험입니다. 주요 평가 지표는 전체 반응률(ORR)이었으며, 이차 평가 지표에는 안전성, 완전 반응률, 사건 발생까지의 생존 기간, 무진행 생존 기간, 전체 생존 기간, 반응 기간, 약동학 및 건강 관련 삶의 질이 포함되었습니다. 이 연구는 유럽과 일본에서 진행되었습니다. 거대 B세포 림프종(DLBCL)은 가장 흔한 형태의 비호지킨 림프종(NHL)으로, 진단되는 모든 NHL 사례의 3분의 1을 차지하는 빠르게 진행되는 공격적인 질환입니다. 환자의 3분의 2 이상이 2차 치료 후 반응하지 않거나 재발하는 것으로 알려져 있습니다. 초기 치료에 재발하거나 반응하지 않는 환자의 경우, 지속적인 관해를 제공하는 표준 치료 옵션이 제한적이며 중앙 생존 기간은 약 6개월에 불과하여 새로운 치료법에 대한 절실한 필요성이 존재합니다. liso-cel은 정상적인 B세포 발달 과정에서 발현되고 B세포의 악성 전환 후에도 유지되는 표면 당단백질인 CD19를 표적으로 하도록 설계된 연구용 키메릭 항원 수용체(CAR) T세포 치료제입니다. liso-cel은 항원 특이성을 위한 항-CD19 단일 사슬 가변 단편(scFv) 표적 도메인, 막 관통 도메인, T세포 증식 및 지속성 증가를 가설로 하는 4-1BB 공동 자극 도메인, 그리고 T세포 활성화 도메인인 CD3-제타를 포함하는 CAR 구조를 통해 CD19 발현 세포를 표적으로 합니다. liso-cel의 정의된 CAR 양성 생존 T세포 구성(CD8 및 CD4 구성 요소 포함)은 CAR T 제품의 변동성을 줄일 수 있으나, 정의된 구성의 임상적 중요성은 아직 알려지지 않았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 환자를 최우선으로 여기며, 암 연구를 통해 환자의 삶의 질 향상, 장기 생존율 증대, 그리고 완치를 가능하게 하는 것을 목표로 합니다. 회사는 깊이 있는 과학적 경험, 최첨단 기술 및 발굴 플랫폼을 활용하여 환자를 위한 혁신적인 치료법을 발굴, 개발 및 제공하고 있습니다. 혈액학 및 면역항암 분야에서의 혁신적인 연구 성과를 바탕으로 다수의 암종에서 환자의 생존 기대치를 변화시켜 온 브리스톨 마이어스 스큅은 다양한 치료법에 걸쳐 심도 있고 다각적인 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 면역 세포 치료 분야에서는 다수의 질환에 대한 등록 단계 CAR-T 세포 치료제와 함께, 세포 및 유전자 치료 표적과 기술을 확장하는 초기 단계 파이프라인을 보유하고 있습니다. 또한, 단백질 항상성 플랫폼을 활용하여 주요 생물학적 경로를 표적으로 하는 암 치료제를 개발 중이며, 이는 다발성 골수종에 대한 승인된 치료제와 초기 및 중기 개발 단계의 유망한 화합물들의 기반이 되고 있습니다. 과학자들은 종양, 미세 환경 및 면역계 간의 상호작용을 해결하기 위해 다양한 면역 체계 경로를 표적으로 삼아 진행된 발전을 더욱 확장하고 더 많은 환자들이 치료에 반응하도록 돕고 있습니다. 이러한 접근법들의 결합은 잠재적인 새로운 치료 옵션을 제공하고 면역 요법에 대한 내성이라는 증가하는 문제를 해결하는 데 핵심적입니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 내부적으로 혁신을 추구하는 동시에 학계, 정부, 옹호 단체 및 생명공학 기업과의 협력을 통해 혁신적인 의약품의 가능성을 환자들에게 현실로 만들기 위해 노력하고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 심각한 질병을 앓고 있는 환자들이 어려움을 극복하도록 돕는 혁신적인 의약품을 발굴, 개발 및 제공하는 것을 사명으로 하는 글로벌 바이오 제약 기업입니다. 브리스톨 마이어스 스큅에 대한 자세한 정보는 BMS.com에서 확인할 수 있으며, LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook 및 Instagram에서도 팔로우할 수 있습니다.