미국 식품의약국, Bristol Myers Squibb의 Pomalyst® (pomalidomide)를 AIDS 관련 및 HIV 음성 카포시 육종 치료제로 승인

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 항암제 포말리스트(Pomalyst®)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AIDS 관련 카포시 육종 환자 치료제로 승인받았습니다. 이번 승인은 20년 이상 만에 처음으로 등장한 경구용 신규 치료 옵션이라는 점에서 주목받고 있습니다. 포말리스트는 고활성 항레트로바이러스 요법(HAART)에 내성을 보이거나 HIV 음성인 카포시 육종 환자에게 사용될 수 있습니다. 다만, HIV 양성 환자의 경우 기존 HAART 치료를 의사의 권고에 따라 지속해야 합니다. 이번 승인은 1/2상 공개, 단일군 임상시험(12-C-0047)에서 관찰된 전체 반응률(overall response rates)을 기반으로 가속 승인(accelerated approval), 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy designation), 희귀의약품 지정(Orphan Drug designation)을 받았습니다. 향후 확증 임상시험을 통해 임상적 이점이 검증될 경우 지속적인 승인이 이루어질 수 있습니다. 카포시 육종은 주로 피부 병변으로 나타나는 희귀 암으로, 폐, 림프절, 소화기관 등 신체 여러 부위에서 발생할 수 있습니다. 미국에서는 연간 약 100만 명당 6건의 발병률을 보이며, 주로 면역력이 저하된 환자에게 영향을 미칩니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 헤마톨로지 글로벌 메디컬 어페어 부사장인 다이앤 맥도웰(Diane McDowell) 박사는 "카포시 육종 환자들은 지난 20년간 질병 관리에 선택지가 매우 제한적이었다"며, "이번 포말리스트의 승인을 통해 환자들에게 절실히 필요한 경구용 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"고 밝혔습니다. 포말리스트는 임신 중인 여성에게 태아에게 해를 끼칠 수 있어 금기이며, 임신 가능성이 있는 여성은 치료 시작 전 두 번의 임신 테스트를 받아야 합니다. 또한, 심부정맥 혈전증, 폐색전증, 심근경색, 뇌졸중 등의 위험이 있어 혈전 예방 조치가 권장됩니다. 포말리스트는 엄격한 유통 프로그램인 포말리스트 REMS®를 통해서만 공급됩니다. 국립암센터(NCI) HIV 및 AIDS 악성 종양 분과장인 로버트 야르초안(Robert Yarchoan) 박사는 "포말리스트는 HIV 상태와 관계없이 카포시 육종 환자에게 긍정적인 결과를 보여주었다"며, "또한, 일반적으로 카포시 육종 치료에 사용되는 세포 독성 화학 요법제와는 다른 작용 기전을 가진 경구용 치료제라는 점에서 의미가 있다"고 설명했습니다. 이번 임상시험에는 총 28명의 환자(HIV 양성 18명, HIV 음성 10명)가 참여했으며, 28일 주기 중 21일 동안 매일 5mg의 포말리스트를 투여받았습니다. 모든 HIV 양성 환자는 병용 HAART 치료를 지속했습니다. 시험에 참여한 환자들은 매일 아스피린 81mg의 혈전 예방 요법을 받았습니다. 전체 반응률(ORR)은 71%로 나타났으며, 이 중 14%는 완전 반응(CR), 57%는 부분 반응(PR)을 보였습니다. 반응 지속 기간 중앙값은 12.1개월이었으며, 반응을 보인 환자의 절반(50%)은 12개월 이상 반응을 유지했습니다. 가장 흔하게 보고된 이상 반응으로는 호중구 감소증, 백혈구 감소증, 크레아티닌 또는 혈당 상승, 발진, 변비, 피로, 헤모글로빈, 혈소판, 인산염, 알부민, 칼슘 감소, ALT 상승, 메스꺼움, 설사 등이 있었습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 포말리스트의 이번 승인을 통해 카포시 육종 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공하며, 희귀 질환 분야에서의 입지를 강화할 것으로 기대됩니다.