미국 식품의약국, 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 관해 유지 치료를 위한 Bristol Myers Squibb의 CC-486 신청에 대해 우선 심사 수락

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 급성 골수성 백혈병(AML) 유지 요법 치료제 후보물질 CC-486에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 신약 허가 신청(NDA)이 접수되었습니다. FDA는 CC-486에 대해 우선 심사(Priority Review)를 부여했으며, 처방의약품 사용자 부담금법(PDUFA)에 따른 목표 처리 기한을 2020년 9월 3일로 설정했습니다. 이번 NDA 제출은 3상 임상시험인 QUAZAR® AML-001 연구 결과를 기반으로 합니다. 해당 연구는 CC-486을 투여받은 환자들이 위약 투여군 대비 전체 생존율(Overall Survival)이 개선되는 1차 평가 변수를 충족했습니다. CC-486은 현재 어떠한 용도로도 승인되지 않은 연구용 치료제입니다. 이 약물은 DNA와 RNA에 통합되는 경구용 저메틸화제(hypomethylating agent)로, 주요 작용 기전은 DNA 저메틸화와 함께 골수 내 비정상 혈액 세포에 대한 직접적인 세포 독성으로 여겨집니다. 저메틸화는 분화 및 증식에 중요한 유전자의 정상 기능을 회복시킬 수 있습니다. 경구 투여 방식은 각 치료 주기 동안 약물 노출을 연장하여 치료 효과를 지속시킬 수 있습니다. QUAZAR AML-001 연구는 조혈모세포 이식이 불가능한 환자들을 대상으로 진행된 3상, 국제, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 연구입니다. 이 연구는 강력한 유도 화학 요법(병용 또는 비병용 공고 치료 포함) 후 첫 완전 관해(CR) 또는 불완전 혈구 수치 회복을 동반한 완전 관해(CRi)를 달성한 AML 환자에서 CC-486을 AML 유지 요법으로 평가했습니다. 연구의 1차 평가 변수는 전체 생존율이었으며, 재발 없는 생존율(RFS), 안전성 및 내약성, 의료 자원 이용률, 환자 보고 결과 등이 주요 2차 평가 변수로 포함되었습니다. 총 472명의 환자가 등록되었으며, 1:1 무작위 배정을 통해 28일 주기 중 14일 동안 매일 경구로 CC-486 300mg 또는 위약을 투여받고 최상의 지지 요법을 병행했습니다. 환자들은 용납할 수 없는 독성 또는 질병 진행 시까지 치료를 지속했습니다. 급성 골수성 백혈병(AML)은 가장 흔한 급성 백혈병 유형으로, 골수에서 시작하여 빠르게 혈액으로 퍼집니다. AML에서는 비정상 백혈구의 빠른 증식이 정상 혈액 세포 생성을 방해하여 건강한 백혈구, 적혈구, 혈소판 감소를 초래할 수 있습니다. AML은 복잡하고 다양한 질병으로 여러 유전적 돌연변이와 관련이 있으며, 치료하지 않으면 빠르게 악화되어 사망에 이를 수 있습니다. AML은 높은 재발률을 특징으로 하며, 초기 치료 반응 후에도 질병이 다시 나타날 가능성이 높아 유지 요법에 대한 미충족 의료 수요가 존재합니다. 올해 미국에서는 약 21,450건의 신규 AML 환자가 발생할 것으로 예상되며, 이는 전체 암 발생의 1.2%를 차지합니다. 이로 인한 사망자는 약 10,920명으로 추정되며, 현재 미국에는 약 61,048명의 AML 환자가 생존해 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 환자를 최우선으로 생각하며, 암 연구를 통해 환자의 삶의 질 향상, 장기 생존율 증대, 그리고 완치를 목표로 하고 있습니다. 종양학 및 면역항암 분야의 깊은 과학적 경험을 바탕으로, 환자 개개인의 필요에 맞춘 새로운 치료법을 개발하기 위해 노력하고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 심각한 질병을 겪는 환자들이 어려움을 극복하도록 돕는 혁신적인 의약품을 발견, 개발 및 제공하는 것을 사명으로 하는 글로벌 바이오 제약 기업입니다.