Novartis의 ianalumab, 면역 혈소판 감소증 환자에서 단 4회 월 1회 투여로 질병 조절 유의미하게 연장

노바티스, 면역 혈소판 감소증 치료제 '이아날루맙' 임상 3상서 긍정적 결과 발표 이아날루맙과 엘트로보파그 병용 요법, ITP 질병 조절 효과 45% 향상 및 치료 기간 2.8배 연장 확인 [2025년 12월 9일, 바젤] 노바티스(Novartis)는 스테로이드 치료 경험이 있는 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자를 대상으로 이아날루맙(ianalumab)과 엘트로보파그(eltrombopag) 병용 요법의 효과를 평가한 임상 3상 VAYHIT2 연구에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이번 연구 결과에 따르면, 이아날루맙(9mg/kg)과 엘트로보파그 병용 요법은 1차 평가 변수인 치료 실패까지의 시간(Time to Treatment Failure, TTF)을 기준으로 ITP 질병 조절 효과를 45% 향상시켰습니다. 이는 환자들이 안전한 혈소판 수치를 유지하는 기간을 평가하는 지표입니다. 구체적으로 이아날루맙과 엘트로보파그 병용 요법을 받은 환자들의 중앙값 TTF는 13.0개월로, 위약과 엘트로보파그 병용 요법을 받은 환자들의 4.7개월에 비해 2.8배 더 길었습니다. 또한, 이아날루맙과 엘트로보파그 병용 요법을 받은 환자들의 62%가 6개월 시점에서 지속적인 혈소판 수치 개선을 달성한 반면, 위약군에서는 39%만이 이를 달성하여 주요 2차 평가 변수를 충족했습니다. Hanny Al-Samkari 박사(매사추세츠 종합병원 혈액학/종양학과 교수)는 "ITP 치료는 역사적으로 혈소판 수치를 높이는 데 초점을 맞춰왔으며, 이는 종종 만성적인 치료를 필요로 합니다. 이로 인해 많은 환자들이 장기간 치료를 받으며 지속적인 질병 부담과 피로와 같은 증상에 직면하게 됩니다."라며, "VAYHIT2 연구 결과는 환자들이 치료 중단 기간에도 질병 조절이 개선됨을 보여주어 ITP 환자들에게 희망적인 진전을 시사합니다."라고 말했습니다. 이아날루맙은 월 1회 정맥 주사로 총 4회 투여되는 방식으로, ITP 치료에서 만성적인 치료의 필요성을 줄이고 지속적인 질병 조절을 제공할 잠재력을 가지고 있습니다. Mark Rutstein 박사(노바티스 항암 개발 총괄)는 "B세포는 ITP에서 혈소판 파괴와 출혈 위험 증가를 유발하는 자가면역 반응을 일으킵니다. 이아날루맙의 새로운 이중 작용 메커니즘은 B세포를 제거하는 동시에 B세포 기능 및 생존 신호를 차단하는 것을 목표로 합니다."라며, "VAYHIT2 연구 결과는 4회 단기 투여로 지속적인 질병 조절을 제공할 수 있는 이아날루맙의 잠재력을 강조하며, 환자들이 지속적인 치료 없이 질병 안정성을 달성할 가능성을 제시합니다."라고 덧붙였습니다. VAYHIT2 연구에서는 두 가지 용량의 이아날루맙이 평가되었으며, 이아날루맙 9mg/kg은 1차 및 주요 2차 평가 변수 모두에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였고, 이아날루맙 3mg/kg은 1차 평가 변수에서 통계적으로 유의미한 개선과 주요 2차 평가 변수에서 수치적 개선을 나타냈습니다. 이아날루맙은 내약성이 우수했으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았고 부작용 프로파일은 이전 연구와 일관되었습니다. 두통과 주입 관련 반응이 가장 흔한 이상 반응이었으며, 중성구감소증은 이아날루맙 그룹에서 위약군보다 더 자주 발생했지만 대부분 치료나 용량 중단 없이 회복되었습니다. 치료 중 발생한 이상 반응으로 인해 영구적인 치료 중단으로 이어진 경우는 없었습니다. 노바티스는 VAYHIT2 연구 결과와 현재 진행 중인 1차 치료 ITP 연구인 VAYHIT1 연구 결과를 종합하여 2027년에 규제 당국에 제출할 계획입니다. 이아날루맙은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있습니다. 이아날루맙은 Sjogren's 증후군, 전신 홍반 루푸스(SLE) 등 다양한 B세포 매개 자가면역 질환 치료 가능성을 가진 새로운 완전 인간 단클론 항체입니다. 이 항체는 B세포를 제거하고 B세포의 생존 신호를 차단하는 이중 작용 메커니즘을 가지고 있습니다. 임상 시험에서 이아날루맙은 Sjogren's 증후군, 전신 홍반 루푸스, 면역 혈소판 감소증에서 유망한 효능과 양호한 안전성 프로파일을 보여주었습니다. 이아날루맙은 노바티스가 2024년에 인수한 MorphoSys AG와의 초기 협력을 통해 개발되었습니다. 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP)은 면역 체계가 혈소판을 실수로 공격하고 파괴하는 드문 자가면역 질환으로, 혈액 응고에 필수적인 혈소판의 부족으로 인해 장기간 출혈, 쉬운 멍, 만성 피로 등의 증상을 유발할 수 있습니다. 현재 치료법은 안전한 혈소판 수치를 유지하고 출혈 합병증을 예방하는 데 중점을 두지만, 많은 환자들이 장기간 치료에도 불구하고 질병 조절에 어려움을 겪고 있습니다. 만성 치료의 부담과 재발의 예측 불가능성은 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있으며, 장기 치료 부담을 줄이면서 지속적인 반응을 제공하는 치료법에 대한 필요성이 제기되고 있습니다.