Novartis Fabhalta® (iptacopan), IgA 신증(IgAN) 환자에서 신장 기능 저하 속도 늦추며 3상 주요 평가 지표 충족... APPLAUSE-IgAN 최종 분석에서 위약 대비 추정 사구체 여과율(eGFR) 기울기에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선 입증

노바티스, IgA 신증 치료제 Fabhalta(iptacopan) 임상 3상 최종 결과 발표 - 2년간 eGFR 기울기 감소 속도 위약 대비 유의미하게 늦춰 - 신장 기능 저하 지연 가능성 확인, 2026년 FDA 정식 승인 신청 목표 [서울=뉴스핌] 노바티스(Novartis)는 IgA 신증(IgAN) 성인 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 APPLAUSE-IgAN 연구의 최종 분석 결과를 발표했습니다. 이번 연구에서 Fabhalta® (iptacopan)는 2년간의 추적 관찰 기간 동안 위약 대비 추정 사구체 여과율(eGFR) 기울기 감소 속도를 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있게 늦추는 것으로 나타났습니다. eGFR은 신장 기능을 나타내는 핵심 지표이며, IgAN은 진행성 자가면역 신장 질환으로 많은 환자에서 신부전으로 이어질 수 있습니다. Fabhalta는 IgAN 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 보체 억제제로, 질병 진행을 늦출 잠재력을 가지고 있습니다. Fabhalta는 2024년 미국에서 단백뇨 감소를 위한 가속 승인을 받았으며, 이번 데이터는 2026년 미국 식품의약국(FDA)의 정식 승인 신청을 뒷받침할 것으로 기대됩니다. 노바티스의 Ruchira Glaser 개발 유닛 헤드(심혈관, 신장 및 대사)는 "IgAN과 같은 진행성 질환은 궁극적으로 신장 건강을 개선할 수 있는 치료법에 대한 시급한 요구가 있습니다. 많은 IgAN 환자들은 질병 진행에 대한 두려움과 불안감을 흔히 경험합니다"라며, "오늘 발표된 Fabhalta의 긍정적인 임상 3상 APPLAUSE-IgAN 결과는 eGFR 감소 속도를 늦추는 것을 보여주며, 이는 Fabhalta가 장기적인 신장 기능을 보존하는 표적 치료제로서의 증거를 더하고 있습니다. 이 질환으로 고통받는 사람들에게 희망을 줄 것입니다"라고 말했습니다. 노바티스는 이번 데이터를 바탕으로 2026년 Fabhalta의 규제 기관 제출을 진행할 계획입니다. 또한, 노바티스는 Vanrafia® (atrasentan) 및 개발 중인 zigakibart를 포함한 IgAN 포트폴리오를 지속적으로 발전시키고 있습니다. IgAN은 전 세계적으로 매년 약 2,500만 명에게 새로 진단되는 진행성 자가면역 신장 질환입니다. IgAN은 사구체 염증, 단백뇨, 그리고 점진적인 eGFR 감소를 유발하여 심각한 장애를 초래합니다. 지속적인 단백뇨를 보이는 환자의 최대 50%는 진단 후 10~20년 내에 신부전으로 진행되어, 장기적인 질병 관리의 일환으로 투석이나 신장 이식이 필요할 수 있습니다. 또한, IgAN 환자들은 정신적, 사회적, 경제적 어려움에 직면하는 경우가 많습니다. 지지 요법은 질병의 근본 원인을 해결하지 못하고 질병 진행을 늦추는 데 자주 실패하므로, IgAN에 대한 보다 표적화된 치료법의 필요성이 강조됩니다. APPLAUSE-IgAN 연구에서 Fabhalta는 이전에 보고된 데이터와 일치하는 양호한 내약성과 안전성 프로파일을 보였습니다. APPLAUSE-IgAN 최종 분석의 전체 데이터는 향후 의학 학회에서 발표될 예정입니다. Fabhalta® (iptacopan) 개요 Fabhalta (iptacopan)는 경구용 보체 경로 B인자 억제제입니다. 노바티스에서 개발한 Fabhalta는 2023년 12월 미국 FDA와 2024년 5월 유럽 집행위원회(EC)로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자 치료제로 승인받았습니다. 또한, Fabhalta는 2024년 8월 미국에서, 2025년 9월 중국에서 질병 진행 위험이 높은(일반적으로 UPCR ≥1.5 g/g) 원발성 IgA 신증(IgAN) 성인 환자의 단백뇨 감소를 위해 가속 승인을 받았습니다. 2025년에는 미국 FDA와 EC, 그리고 중국 및 일본에서 C3 사구체병증(C3G) 성인 환자 치료제로 승인받아 이 질환에 대한 최초의 치료제가 되었습니다. Fabhalta는 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체 신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(LN)을 포함한 광범위한 희귀 신장 질환에 대한 연구가 진행 중입니다. 이러한 연구는 이러한 적응증에 대한 안전성 및 유효성 프로파일을 평가하고 잠재적인 규제 제출을 지원하기 위해 진행 중입니다. APPLAUSE-IgAN 연구 개요 APPLAUSE-IgAN (NCT04578834)은 477명의 성인 원발성 IgAN 환자를 대상으로 이틀에 한 번 경구 투여하는 Fabhalta (200mg)의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군 연구입니다. 환자들은 최대 내약 용량의 레닌-안지오텐신 시스템(RAS) 억제제 요법(SGLT2i 병용 또는 비병용)을 기반으로 Fabhalta 또는 위약군에 무작위 배정되었습니다. 연구의 두 가지 주요 평가 변수는 9개월 시점의 단백뇨 감소(UPCR 측정)와 24개월 동안의 연간 총 eGFR 기울기였습니다. 최종 분석에서는 스테로이드/면역억제제 또는 기타 신규 승인 약물 투여 없이 UPCR <1 g/g에 도달한 참가자 비율, 복합 신부전 평가 변수(기저 대비 지속적인 eGFR ≥30% 감소 또는 지속적인 eGFR <15 mL/min/1.73 m² 또는 유지 투석 또는 신장 이식 또는 신부전으로 인한 사망)의 첫 발생까지의 시간, 그리고 만성 질환 치료 기능 평가-피로 설문지를 이용한 피로도 변화 등이 평가되었습니다. 주요 연구 집단은 기저 시점에 eGFR ≥30 mL/min/1.73 m² 및 UPCR ≥1 g/g인 환자를 포함했습니다. 또한, 중증 신장 손상 환자(기저 시점 eGFR 20–30 mL/min/1.73 m²)의 소규모 코호트도 추가 정보를 제공하기 위해 등록되었으나 주요 유효성 분석에는 포함되지 않았습니다. 신장 질환에 대한 노바티스의 노력 이식 분야에서 시작된 40년의 역사를 바탕으로 노바티스는 신장 건강 분야의 혁신을 촉진하고 치료를 변화시키는 것을 목표로 하고 있습니다. 특히 충족되지 않은 의료 수요가 큰 신장 질환에 집중하고 있습니다. 과거에는 이러한 질환에 대한 연구 및 자금 지원이 상대적으로 적어, 종종 상당한 신체적, 정서적, 재정적 부담을 동반하는 말기 질환 관리나 반응적 치료에 초점을 맞추는 경향이 있었습니다. 노바티스의 포트폴리오는 질병의 근본 원인을 표적으로 하여 신장 건강을 보호하고 투석 및/또는 이식을 지연하거나 예방하는 것을 목표로 합니다. 노바티스는 환자, 옹호자, 임상의 및 정책 입안자와 협력하여 인식을 높이고, 진단을 가속화하며, 환자들이 더 빨리 적절한 치료를 받을 수 있도록 지원함으로써 환자들이 직장, 학교 또는 사랑하는 사람들과 함께 삶을 살아갈 수 있도록 돕는 것을 목표로 합니다.