Novartis ianalumab 3상 임상시험, ITP에서 주요 평가 지표 충족 - 치료 실패 시간 통계적으로 유의미한 개선 입증Ianalumab, 스테로이드 치료 경험이 있는 원발성 면역 혈소판 감소증 환자에서 치료 중 및 치료 후 안전한 혈소판 수치 기간 연장1,2 환자…

노바티스, 면역 혈소판 감소증 치료제 '이아날루맙' 임상 3상서 긍정적 결과 발표 [서울=뉴스핌] 노바티스(Novartis)는 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 VAYHIT2 연구에서 이아날루맙(ianalumab)이 치료 실패까지의 시간을 유의미하게 연장시키고 지속적인 혈소판 수치 개선율을 높였다는 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 이번 연구는 스테로이드 치료 경험이 있는 ITP 환자를 대상으로 이아날루맙과 엘트로보파그(eltrombopag) 병용 요법의 효과와 안전성을 평가했습니다. 결과에 따르면, 이아날루맙 병용 투여군은 위약 병용 투여군 대비 치료 실패까지의 시간(Time to Treatment Failure, TTF)을 유의미하게 연장했습니다. TTF는 치료 기간 동안 환자가 안전한 혈소판 수치를 유지하는 기간을 평가하는 주요 평가 지표입니다. 또한, 이아날루맙 투여군은 연구의 핵심 이차 평가 지표인 6개월 시점에서의 지속적인 혈소판 수치 개선율에서도 유의미하게 높은 비율을 보였습니다. 이아날루맙의 안전성 프로파일은 기존 임상 연구에서 관찰된 결과와 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았습니다. 애덤 커커(Adam Cuker) 박사(펜실베이니아 대학교 의학 교수)는 "현재 ITP 치료법은 일반적으로 혈소판 수치를 높이는 데 효과적이지만, 많은 환자들이 안전한 수치를 유지하기 위해 평생 치료가 필요하며 이는 상당한 치료 부담을 야기한다"며, "VAYHIT2 연구 결과는 이아날루맙이 질병 조절 기간을 연장하고 지속적인 치료의 필요성을 줄일 수 있음을 시사한다는 점에서 고무적"이라고 말했습니다. ITP는 혈소판 수가 낮아 출혈, 타박상, 만성 피로의 위험이 증가하는 희귀 자가면역 질환입니다. 많은 ITP 환자들이 장기적인 질병 조절을 달성하지 못하고 여러 치료법을 전전하고 있어, 새로운 작용 기전을 가진 치료 옵션에 대한 필요성이 제기되고 있습니다. 슈리람 아라디예(Shreeram Aradhye) 박사(노바티스 개발 및 최고 의료 책임자)는 "많은 ITP 환자들에게 만성적인 치료는 규칙적인 복용, 용량 조절, 부작용 등으로 인해 일상생활에 지장을 줄 수 있다"며, "이번 임상 3상 연구의 긍정적인 탑라인 결과는 이아날루맙이 승인될 경우, 월 1회 단기 치료로 장기적인 질병 조절 효과를 제공하고 치료 중단 기간을 연장할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 덧붙였습니다. 이번 연구 결과는 향후 예정된 학회에서 발표될 예정이며, 현재 진행 중인 1차 치료 ITP 임상 시험인 VAYHIT1의 결과와 함께 2027년 규제 당국 제출 자료에 포함될 것으로 예상됩니다. 이아날루맙은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았습니다. 최근 노바티스는 성인 활동성 쇼그렌 증후군 환자를 대상으로 한 이아날루맙의 긍정적인 탑라인 결과도 발표한 바 있습니다. 이아날루맙은 쇼그렌 증후군, 면역 혈소판 감소증(ITP), 전신 홍반 루푸스(SLE), 루푸스 신염(LN), 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 피부 경화증(dcSSc) 등 다양한 B세포 매개 자가면역 질환 치료 가능성을 평가받고 있는 새로운 단일클론항체입니다. 이 약물은 항체 의존성 세포 독성(ADCC)을 통한 B세포 고갈과 BAFF-R 매개 신호 차단을 통해 B세포 기능 및 생존을 억제하는 이중 작용 기전을 가지고 있습니다. 임상 시험에서 이아날루맙은 쇼그렌 증후군, 전신 홍반 루푸스, 면역 혈소판 감소증에서 유망한 효능과 양호한 안전성 프로파일을 보였습니다. 이아날루맙은 노바티스가 2024년 인수한 MorphoSys AG와의 초기 협력을 통해 개발되었습니다. 면역 혈소판 감소증(ITP)은 면역 체계가 혈액 응고에 필수적인 혈소판을 실수로 공격하여 파괴하는 희귀 자가면역 질환입니다. 이로 인해 장기간 출혈, 쉬운 타박상, 만성 피로 등의 증상이 나타나 일상생활에 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 현재 치료법은 안전한 혈소판 수치를 유지하고 출혈 합병증을 예방하는 데 초점을 맞추고 있으며, 지속적인 사용이 필요할 수 있습니다. 만성 치료의 부담과 재발의 예측 불가능성은 삶의 질을 크게 저하시킬 수 있어, 장기적인 치료 부담을 줄이면서 지속적인 반응을 제공하는 치료법에 대한 필요성이 존재합니다. VAYHIT2 연구는 스테로이드 1차 치료에 실패한 성인 ITP 환자(혈소판 수치 <30 G/L)를 대상으로 이아날루맙과 엘트로보파그 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가한 다기관, 무작위, 이중 눈가림 임상 3상 연구입니다. 환자들은 엘트로보파그와 함께 이아날루맙 3mg/kg, 이아날루맙 9mg/kg 또는 위약을 월 1회 정맥 주사로 투여받았습니다. 주요 평가 지표는 치료 실패까지의 시간이었으며, 핵심 이차 평가 지표는 6개월 시점에서의 안정적인 혈소판 수치 반응률이었습니다.