Novartis Fabhalta®, PNH 신규 환자군에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 헤모글로빈 개선 효과 보여

노바티스, 희귀 혈액 질환 치료제 Fabhalta(iptacopan) 임상 3상 하위 연구에서 긍정적 결과 발표 노바티스(Novartis)는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 하위 연구인 APPULSE-PNH에서 경구용 단일 요법제 Fabhalta®(iptacopan)가 임상적으로 유의미한 개선 효과를 보였다고 12일 발표했습니다. 이번 연구는 기존 항-C5 치료제(eculizumab 또는 ravulizumab)에서 Fabhalta로 전환한 PNH 환자들을 대상으로 진행되었습니다. 연구 결과, Fabhalta 치료 24주 후 환자들의 평균 혈색소(Hb) 수치는 2.01g/dL 상승했으며, 대부분의 환자가 정상 또는 정상에 가까운 혈색소 수치를 달성했습니다. 이는 이전 임상 시험에 등록된 환자들보다 높은 기저 혈색소 수치를 가진 환자군에서 얻어진 결과로, Fabhalta의 임상적 근거를 확장했다는 점에서 의미가 있습니다. 특히 주목할 점은 Fabhalta 치료를 받은 환자 중 수혈이 필요한 환자가 단 한 명도 없었으며, 돌발성 용혈(breakthrough hemolysis, BTH)이나 주요 혈관 부작용을 경험한 환자도 없었다는 것입니다. 또한, 환자들은 연구 84일차에 평균 4.88점, 168일차에는 평균 4.29점의 피로도 개선 효과를 보고했습니다(FACIT-Fatigue 점수 기준). Austin Kulasekararaj, Kings College Hospital의 컨설턴트 혈액학자는 "현재 PNH 환자 중 일부는 eculizumab 또는 ravulizumab으로도 충족되지 않는 미충족 수요를 가지고 있습니다. APPULSE-PNH의 긍정적인 결과는 Fabhalta가 이전 연구보다 높은 기저 혈색소 수치를 가진 환자들에게 임상적으로 유의미한 혈색소 개선을 제공할 수 있으며, 경구용 단일 요법제로서 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있음을 다시 한번 확인시켜 줍니다."라고 말했습니다. APPULSE-PNH 연구에 참여한 환자들의 92.7%는 12g/dL 이상의 혈색소 수치를 달성하며 정상 또는 정상에 가까운 수치를 유지했습니다. 피로도 역시 연구 168일차까지 일반 인구 집단과 유사한 수준으로 개선되었습니다. 또한, Fabhalta 치료를 통해 혈관 내 용혈을 효과적으로 조절하고 혈관 외 용혈을 해결했으며, 젖산탈수소효소(LDH) 수치 및 절대 망상적혈구 수치 감소를 통해 이를 입증했습니다. Shreeram Aradhye, M.D., 노바티스 개발 및 최고 의료 책임자는 "노바티스는 PNH 환자와 그들을 지원하는 사람들의 삶을 변화시키고 크게 개선할 수 있는 연구 및 혁신을 발전시키는 데 전념하고 있습니다. APPULSE-PNH의 새로운 데이터와 APPLY-PNH 및 APPOINT-PNH 임상 3상 연장 연구의 결과는 Fabhalta의 효능과 안전성 프로파일을 강화하며 환자들에게 실질적인 혜택을 제공합니다. Fabhalta는 현재 PNH 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 경구용 단일 요법제입니다."라고 덧붙였습니다. APPULSE-PNH 연구와 더불어 APPLY-PNH 및 APPOINT-PNH 임상 3상 연구에 참여했던 환자들의 장기 데이터도 유럽 혈액학회(EHA) 2025에서 발표될 예정입니다. Fabhalta는 이전 보고된 데이터와 일관되게 새로운 안전성 신호 없이 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 드물고 만성적이며 심각한 보체 매개 혈액 질환으로, 적혈구가 조기에 파괴되어 빈혈, 혈전증, 피로 등 다양한 증상을 유발합니다. 전 세계적으로 백만 명당 약 10-20명이 PNH를 앓고 있으며, 주로 30-40대에 진단됩니다. 기존 항-C5 치료제는 정맥 주사로 투여되며, 치료 시간과 방문 부담이 크고, 많은 환자들이 여전히 빈혈을 겪거나 수혈에 의존하고 있습니다. Fabhalta는 대안 보체 경로의 B인자를 억제하는 경구용 치료제로, 2023년 12월 미국 식품의약국(FDA) 및 2024년 5월 유럽 집행위원회(EC)의 승인을 받아 PNH 성인 환자 치료에 사용되고 있습니다. 또한, 단백뇨 감소를 위한 원발성 IgA 신증(IgAN) 성인 환자 치료에도 사용되고 있으며, 최근에는 C3 사구체신염(C3G) 치료제로도 승인받아 해당 질환에 대한 최초이자 유일한 치료제로 자리매김했습니다. 노바티스는 Fabhalta를 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(LN) 등 다양한 희귀 신장 질환에 대한 연구를 진행 중입니다.