Novartis, inclisiran 관련 미국 FDA로부터 보완요구서 수령

노바티스, 이상지질혈증 치료제 inclisiran 신약 허가 지연…FDA 시설 점검 문제 미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 이상지질혈증 치료제 inclisiran의 신약 허가 신청(NDA)에 대해 완전 응답 서한(CRL)을 발행했습니다. 이는 오는 12월 23일 예정된 처방의약품 사용자 부담금법(PDUFA) 기한 내 승인이 어렵다는 의미입니다. FDA는 이번 결정이 약효나 안전성과 관련된 우려 때문이 아니라, 해당 의약품 제조를 담당하는 유럽 소재 제3자 시설의 점검 관련 조건이 아직 해결되지 않았기 때문이라고 밝혔습니다. 현재까지 해당 시설에 대한 현장 점검은 이루어지지 않았습니다. 노바티스는 FDA 및 제3자 제조 시설과 협력하여 inclisiran의 검토를 신속히 완료하고, 미국 환자들에게 이 잠재적인 최초의 siRNA 치료제를 최대한 빨리 제공하기 위해 노력할 것이라고 강조했습니다. 존 차이(John Tsai) 노바티스 글로벌 신약 개발 총괄 겸 최고 의학 책임자는 "노바티스는 inclisiran의 규제 제출 자료에 대해 확신하고 있으며, 여기에는 약효와 안전성에 대한 강력한 증거가 포함되어 있다"며 "FDA 및 제3자 제조 파트너와 만나 피드백과 향후 단계를 논의할 것을 기대한다"고 말했습니다. 그는 또한 "이 잠재적인 최초의 콜레스테롤 저하 siRNA 치료제를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하기 위해 최선을 다하고 있다"고 덧붙였습니다. 앞서 유럽위원회(EC)는 지난 12월 11일, inclisiran(제품명: Leqvio®)에 대한 유럽 내 판매 허가를 승인한 바 있습니다. Inclisiran은 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추는 최초이자 유일한 소간섭 RNA(siRNA) 치료제로, RNA 간섭(RNAi) 작용 기전을 통해 죽상동맥경화성 심혈관 질환(ASCVD) 환자의 예후 개선에 기여할 수 있습니다. 스타틴 치료에 내약성이 있는 성인 환자 중 LDL-C 수치가 높은 환자들에게 사용될 수 있습니다. Inclisiran은 1년에 두 번 투여하며, 스타틴 치료와 병용하여 효과적이고 지속적인 LDL-C 감소를 제공합니다. 기존 치료제와는 다르게 간에서 표적 단백질 생성을 억제하여 LDL-C의 간 흡수를 증가시키고 혈류에서 제거하는 방식으로 작용합니다. 투여는 초기 투여 후 3개월 시점에 다시 한 번, 이후에는 6개월마다 이루어집니다. 세 건의 임상 시험에서 inclisiran을 복용한 환자들은 각 6개월 투여 간격 동안 LDL-C 감소 효과를 유지했습니다. Inclisiran은 피하 주사 형태로 투여되며, 환자의 의료 루틴에 원활하게 통합될 것으로 예상됩니다. 임상 3상 시험에서 inclisiran은 내약성이 우수했습니다. 가장 흔하게 보고된 이상 반응(inclisiran 투여 환자의 3% 이상에서 위약보다 빈번하게 발생)으로는 주사 부위 반응, 관절통, 요로 감염, 설사, 기관지염, 사지 통증, 호흡 곤란 등이 있었습니다. 이 중 주사 부위 반응이 가장 빈번했으나, 대부분 경미했으며 심각하거나 지속적인 경우는 없었습니다. 노바티스는 RNAi 치료 분야의 선두주자인 Alnylam Pharmaceuticals와의 라이선스 및 협력 계약을 통해 inclisiran의 개발, 제조 및 상업화에 대한 전 세계적 권리를 확보했습니다. 노바티스는 심장, 신장 및 대사 질환 분야에서 혁신적인 치료제를 개발하며 삶의 질 향상에 기여하고 있습니다. Entresto®(sacubitril/valsartan)와 같은 필수 치료제 외에도 심혈관, 대사 및 신장 질환을 표적으로 하는 잠재적인 최초의 혁신 신약 파이프라인을 확장하고 있습니다.