Enhertu와 pertuzumab, HER2 양성 전이성 유방암 환자의 1차 치료제로 미국 우선 심사 대상 지정

아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 항암제 'Enhertu'(엔허투)가 미국에서 HER2 양성 전이성 유방암 1차 치료제로 우선 심사(Priority Review) 대상으로 선정되었습니다. 이는 기존 표준 치료법 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 44% 감소시키고, 무진행 생존기간(PFS) 중앙값을 3년 이상으로 연장시킨 DESTINY-Breast09 임상 3상 시험 결과를 기반으로 합니다. 이번 우선 심사 대상 선정은 엔허투 기반 치료법이 HER2 양성 전이성 유방암 1차 치료 영역으로 진입하여 새로운 표준 치료법으로 자리매김할 수 있는 가능성을 시사합니다. 미국 식품의약국(FDA)은 혁신적인 신약 후보 물질에 대해 우선 심사 지정을 부여하며, 이는 기존 치료 옵션 대비 안전성 또는 유효성 측면에서 상당한 개선을 제공하거나 심각한 질환을 예방할 수 있는 약물에 해당합니다. FDA의 최종 규제 결정 시점은 2026년 1분기 중으로 예상됩니다. 앞서 엔허투는 동일한 적응증에 대해 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로도 지정된 바 있습니다. BTD는 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력이 있는 신약의 개발 및 규제 심사를 가속화하는 제도입니다. HER2 양성 전이성 유방암은 HER2 단백질의 과발현 또는 증폭에 의해 발생하는 공격적인 질환으로, 전체 전이성 유방암 환자의 15~20%를 차지합니다. 미국에서는 매년 약 1만 명의 환자가 1차 치료를 받는 것으로 추산됩니다. 아스트라제네카 종양학 및 혈액학 연구개발 부문 수석 부사장인 Susan Galbraith는 "DESTINY-Breast09 임상시험 결과, 엔허투와 퍼투주맙 병용 요법으로 1차 치료를 받은 HER2 양성 전이성 유방암 환자들은 무진행 생존기간에서 40개월 이상의 새로운 이정표를 세웠으며, 영상 검사상 질병이 없는 환자 비율도 거의 두 배 증가했습니다. 이는 10년 이상 만에 처음으로 1차 치료 영역에서 나타난 중요한 발전이며, 강력한 반응이 필수적인 이 설정에서 환자들의 예후 개선에 크게 기여할 것으로 기대됩니다."라고 밝혔습니다. 다이이찌산쿄 글로벌 연구개발 총괄인 Ken Takeshita는 "엔허투와 퍼투주맙 병용 요법은 HER2 양성 전이성 유방암 환자들의 질병 진행을 현재 표준 치료법인 약 2년 대비 3년 이상 지연시켰습니다. 이번 우선 심사 대상 선정으로 엔허투를 전이성 치료 경로의 더 이른 단계에서 잠재적인 새로운 1차 치료 옵션으로 환자들에게 제공할 수 있게 되기를 기대합니다."라고 덧붙였습니다. 이번 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)은 FDA의 실시간 항암 치료제 검토(RTOR) 프로그램을 통해 심사되고 있습니다. RTOR 프로그램은 안전하고 효과적인 암 치료제를 가능한 한 조기에 환자들에게 제공하기 위한 FDA의 이니셔티브로, FDA가 전체 신청서 제출 전에 신청서의 일부 구성 요소를 검토할 수 있도록 합니다. sBLA는 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 특별 속보 구두 발표 세션으로 공개된 DESTINY-Breast09 임상 3상 시험 데이터를 기반으로 합니다. 이 임상시험에서 엔허투와 퍼투주맙 병용 요법은 HER2 양성 전이성 유방암 환자의 1차 치료에서 기존 표준 치료법인 THP(탁산, 트라스투주맙, 퍼투주맙) 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 44% 감소시켰습니다(위험비 0.56; 95% 신뢰구간 0.44-0.71; p<0.00001). 엔허투와 퍼투주맙 병용 요법의 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 40.7개월로, THP의 26.9개월 대비 유의미하게 길었습니다. 이러한 PFS 개선 효과는 하위 그룹 전반에 걸쳐 일관되게 나타났습니다. 확정적 객관적 반응률(ORR)은 엔허투와 퍼투주맙 병용 요법에서 85.1%로, THP의 78.6%보다 높았습니다. 완전 관해(CR) 비율 역시 엔허투와 퍼투주맙 병용 요법에서 58건으로, THP의 33건보다 많았습니다. DESTINY-Breast09 임상시험에서 엔허투와 퍼투주맙 병용 요법의 안전성 프로파일은 각 단일 요법의 알려진 안전성 프로파일과 일관되었으며, 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. 엔허투는 다이이찌산쿄가 개발하고 아스트라제네카와 공동 개발 및 상용화하는 표적 항암제입니다. 엔허투는 이미 DESTINY-Breast03 임상 3상 시험 결과를 바탕으로 HER2 양성 유방암 2차 치료제로 85개국 이상에서 승인받은 바 있습니다.