Avenue Therapeutics, Pompe Disease 치료제 ATX-04에 대한 전 세계 독점 라이선스 계약 체결

Avenue Therapeutics, 듀크대와 ATX-04 라이선스 계약 체결… 폼페병 치료제 개발 가속화 Avenue Therapeutics, Inc. (OTC: ATXI)가 듀크대학교와 희귀 신경 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 전문 제약 기업으로서, 폼페병 치료를 위한 ATX-04 (클렌부테롤) 관련 특허 및 노하우에 대한 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했습니다. ATX-04는 선택적 β2-아드레날린 작용제로, 근육 기능 개선 및 효소 대체 요법(ERT) 반응 향상에 대한 인간 대상 임상 데이터가 확보된 약물입니다. 폼페병은 유전성 희귀 질환으로, 산성 α-글루코시다아제(GAA) 효소 결핍으로 인해 점진적인 골격근 및 호흡근 약화를 유발합니다. 이 질환은 심각한 영아 발병부터 점진적인 근육 약화 및 호흡 부전을 특징으로 하는 후기 발병까지 다양한 임상 스펙트럼을 보이며, 현재 사용 가능한 효소 대체 요법에도 불구하고 상당한 이환율을 동반합니다. 클렌부테롤은 미국 외 지역에서 호흡기 질환 치료제로 규제 승인을 받은 경구 투여용 선택적 β2-아드레날린 작용제입니다. 이 약물은 단백질 합성 증가 및 근섬유 크기 확대를 통해 골격근에 대한 잘 확립된 동화 작용 효과를 가지고 있습니다. 또한, 폼페병에서 결핍되는 효소인 GAA의 리소좀 생합성 및 세포 내 수송을 강화하여 근육 조직 내 글리코겐 축적을 감소시키는 것으로 알려져 있습니다. 듀크대학교에서 폼페병 환자를 대상으로 진행된 임상 연구에서, ATX-04는 여러 임상적 및 생물학적으로 관련된 영역에서 의미 있는 개선을 보였습니다. ATX-04 치료는 기능적 능력을 반영하는 6분 보행 거리 개선과 최대 흡기압을 포함한 호흡근 강화 증가로 이어졌습니다. 또한, 조직 검사를 통해 평가된 근육 글리코겐 부담 감소, GAA 활성 증가 및 세포 내 수송 개선, 질병 관련 유전자 발현의 광범위한 정상화와도 관련이 있었습니다. 만성적인 용량 조절 투여 시 전반적으로 내약성이 양호했습니다. 이러한 결과들은 ATX-04가 효소 대체 요법의 기전적 강화제로 사용될 가능성을 지지합니다. Avenue Therapeutics의 Alexandra MacLean 최고경영자(CEO)는 "ATX-04는 듀크대학교에서 생성된 강력한 인간 임상 데이터를 바탕으로 폼페병 환자에게 기능적, 생화학적, 분자적 이점을 입증한 유리한 위험 프로필을 가진 자산"이라며, "이번 라이선스 계약을 통해 표준 치료법인 효소 대체 요법을 받는 환자들의 결과를 의미 있게 향상시킬 잠재력을 가진 차별화된 기전 기반 치료제를 발전시킬 수 있게 되었다"고 말했습니다. Avenue Therapeutics는 기존의 다른 지역에서 확보된 인간 안전성 및 유효성 데이터를 활용하여 ATX-04의 후기 임상 개발 프로그램을 진행할 계획이며, 초기에는 효소 대체 요법의 보조 요법으로 폼페병 치료에 집중하고 향후 관련 적응증으로 확장할 가능성을 모색할 것입니다. 라이선스 계약 조건에 따라 듀크대학교는 폼페병 치료를 위한 ATX-04 (클렌부테롤) 및 기타 지정된 신경근육 질환으로 확장될 가능성이 있는 관련 특허 및 노하우에 대한 Avenue Therapeutics의 전 세계 독점 개발 및 상용화 라이선스를 부여했습니다. Avenue Therapeutics는 또한 폼페병에 대한 임시 의약품 신청(IND) 및 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정 등 듀크대학교의 기존 ATX-04 임상 및 규제 자산을 인수하게 됩니다. 듀크대학교는 계약금과 잠재적인 개발, 규제 및 상업적 마일스톤 지급, 순매출 로열티를 받게 됩니다. Avenue Therapeutics, Inc. (OTC: ATXI)는 희귀 및 신경 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 전문 제약 기업입니다. 플로리다주 마이애미에 본사를 두고 있으며, Fortress Biotech, Inc. (Nasdaq: FBIO)에 의해 설립되었습니다.