Fortress Biotech와 Cyprium Therapeutics, CUTX-101 NDA 재제출 FDA 수락 발표

포트리스 바이오테크(Fortress Biotech, Inc., Nasdaq: FBIO)와 자회사 큐프리움 테라퓨틱스(Cyprium Therapeutics, Inc.)는 희귀 소아 질환인 멘케스병(Menkes disease) 치료제 후보물질 CUTX-101 (구리 히스티디네이트)에 대한 신약 허가 신청(NDA) 재심사 계획이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인되었다고 15일 발표했습니다. 이번 재심사는 Class 1으로 분류되었으며, 이에 따라 새로운 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 목표 처리 기한은 2026년 1월 14일로 설정되었습니다. CUTX-101의 개발 및 상업화 책임은 2023년 12월, 자이더스 라이프사이언스(Zydus Lifesciences, Ltd.)의 전액 출자 자회사인 센틴엘 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics, Inc.)로 이관되었습니다. 센틴엘은 2025년 9월 30일 FDA로부터 제조 시설의 cGMP(우수 의약품 제조 및 품질 관리 기준) 준수 관련 지적 사항을 담은 완료 응답 서신(CRL)을 받은 후, 2025년 11월 14일 수정된 NDA를 재제출했습니다. 해당 CRL은 CUTX-101의 효능 및 안전성 데이터에 대한 결함이나 승인 관련 우려 사항을 언급하지 않았으며, 조기 치료를 받은 멘케스병 환자의 전반적인 생존율을 유의미하게 개선하는 것으로 나타났습니다. 센틴엘과의 계약에 따라, CUTX-101이 승인될 경우 센틴엘은 큐프리움에 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처(PRV)를 이전하게 됩니다. 또한 큐프리움은 CUTX-101 순매출에 대한 로열티와 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤을 센틴엘로부터 지급받을 수 있습니다. CUTX-101 NDA는 당초 FDA로부터 우선 검토 대상으로 지정되었으며, 조기 치료를 받은 멘케스병 환자의 전반적인 생존율을 유의미하게 개선하는 긍정적인 임상 효능 결과 데이터를 바탕으로 하고 있습니다. 멘케스병은 구리 운반체 ATP7A 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 X 염색체 열성 소아 질환입니다. 최근 유전체 기반 조사에 따르면, 멘케스병의 최소 출생 유병률은 남성 출생 34,810명당 1명이며, 잠재적으로는 8,664명당 1명까지 높을 수 있습니다. 이 질환은 희소하고 탈색된 머리카락("곱슬머리"), 결합 조직 문제, 발작, 근육 저긴장증, 성장 부진, 신경 발달 지연과 같은 심각한 신경학적 증상을 특징으로 합니다. 치료받지 않은 멘케스병 환자의 사망률은 매우 높아, 많은 환자가 2~3세 사이에 사망합니다. ATP7A 돌연변이의 경미한 형태는 후두부 각 증후군(Occipital Horn Syndrome) 및 ATP7A 관련 원위부 운동 신경병증(ATP7A-related Distal Motor Neuropathy)을 포함한 다른 질환과 관련이 있습니다. 현재 멘케스병 및 그 변형 질환에 대한 FDA 승인 치료제는 없습니다. 큐프리움 테라퓨틱스(Cyprium Therapeutics, Inc.)는 멘케스병 및 관련 구리 대사 장애 치료를 위한 혁신적인 치료법 개발에 주력하고 있습니다. 2017년 3월, 큐프리움은 국립보건원(NIH) 산하의 에니스 케네디 슈라이버 국립 아동 건강 및 인간 개발 연구소(NICHD)와 협력 연구 개발 계약을 체결하고 멘케스병 치료를 위한 CUTX-101(구리 히스티디네이트 주사제)의 임상 개발을 추진했습니다. CUTX-101은 현재 FDA의 검토를 받고 있는 investigational drug입니다. 2023년, 큐프리움은 CUTX-101에 대한 독점적 권리를 센틴엘 테라퓨틱스에 이전하고 FDA 관련 서류를 양도했습니다. 큐프리움과 NICHD는 또한 멘케스병 환자에게 결함이 있는 구리 운반체의 정상적인 복사본을 전달하기 위한 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제인 AAV-ATP7A의 개발 및 상업화를 위한 전 세계 독점 라이선스 계약을 맺고 있으며, 이는 CUTX-101과 병용될 예정입니다. AAV-ATP7A 유전자 치료제는 현재 전임상 개발 단계에 있으며 FDA 희귀의약품 지정을 받았습니다. 큐프리움은 포트리스 바이오테크(Fortress Biotech, Inc., Nasdaq: FBIO)의 설립자이자 대주주 자회사입니다. 포트리스 바이오테크(Fortress Biotech, Inc.)는 제품 수익, 지분 보유, 배당 및 로열티 수입을 통해 주주들에게 장기적인 가치를 제공하기 위해 자산을 인수하고 발전시키는 데 주력하는 혁신적인 바이오 제약 회사입니다. 포트리스는 8개의 시판 중인 처방 의약품과 자체 개발, 대주주 자회사 및 파트너사, 그리고 상당한 소수 지분을 보유한 파트너사 및 자회사에서 개발 중인 다수의 프로그램을 보유하고 있습니다. 포트리스의 포트폴리오는 종양학, 피부과, 희귀 질환 등 다양한 치료 영역을 대상으로 상업화 및 개발되고 있습니다. 포트리스의 모델은 상당한 바이오 제약 산업 전문성과 네트워크를 활용하여 제품 기회 포트폴리오를 확장하고 발전시키는 데 중점을 두고 있습니다. 포트리스는 아스트라제네카, 시티 오브 호프, 네이션와이드 칠드런스 병원, 컬럼비아 대학교, 다나 파버 암 센터, 센틴엘 테라퓨틱스 등 세계 유수의 학술 연구 기관 및 바이오 제약 회사와 파트너십을 구축하여 각 기회를 최대한 활용하고 있습니다.