Vanda Pharmaceuticals, 일반화 농포성 건선 치료제 Imsidolimab의 생물학적 제제 허가 신청서 접수 FDA 승인 발표

반다 파마슈티컬스, 희귀 피부 질환 치료제 imsidolimab FDA 승인 신청 접수 반다 파마슈티컬스(Vanda Pharmaceuticals Inc., Nasdaq: VNDA)는 희귀 만성 난치성 자가염증성 피부 질환인 전신 농포성 건선(Generalized Pustular Psoriasis, GPP) 치료제 후보물질 imsidolimab에 대한 생물학적 제제 허가 신청(Biologics License Application, BLA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 수리되었다고 발표했습니다. FDA의 목표 처리 예정일은 2026년 12월 12일입니다. GPP는 갑작스러운 전신 농포 발진, 홍반, 발열 및 피로와 같은 전신 증상을 특징으로 하는 희귀하고 생명을 위협하는 질환입니다. GPP의 병태생리는 유전적 특성(OMIM #614204)을 통해 점차 이해되고 있으며, 주요 분자 병인은 인터루킨-36(IL-36) 경로의 과도한 활성 때문인 것으로 알려져 있습니다. 원인 단일 유전자 결함이 확인된 GPP 사례의 대다수는 IL-36 수용체 길항제(IL-36Ra)를 암호화하는 IL36RN 유전자의 다양한 유전적 변이에 의해 발생합니다. Imsidolimab은 IL-36 수용체 신호 전달을 억제하는 완전 인간화 IgG4 단일클론항체로, IL-36 신호 전달이 불균형한 GPP에서 치료 효과를 발휘할 것으로 기대됩니다. 만약 승인된다면, imsidolimab은 이 희귀하고 생명을 위협하는 질환에서 상당한 미충족 의료 수요를 해결하고 기존 치료법 대비 잠재적인 이점을 제공할 수 있을 것입니다. Imsidolimab은 미국, 프랑스, 스페인, 폴란드, 터키, 말레이시아, 태국, 조지아, 튀니지, 대만, 모로코 등에서 진행된 글로벌 임상 연구를 통해 평가되었습니다. 주요 유효성 연구인 GEMINI-1 및 GEMINI-2에서 imsidolimab 단회 정맥 주사는 신속한 질병 소멸을 유도했습니다. 연구 결과, 4주차에 환자의 53%가 위약군 13% 대비 피부가 깨끗하거나 거의 깨끗한 상태(GPPPGA 0/1)에 도달했습니다. 약 2년간의 유지 기간 동안 월별 투여를 통해 유효성이 유지되었으며, 활성 치료군에서는 재발이 발생하지 않았습니다. Imsidolimab은 유리한 안전성 프로파일을 보였으며, 기존 치료법 대비 상당한 이점이 될 수 있는 낮은 항약물항체(anti-drug antibody) 발생률을 나타냈습니다. GPP는 지역별로 유병률 추정치가 약 백만 명당 2~124건으로 다양하게 나타나는 희귀 질환입니다. 반다 파마슈티컬스의 Mihael H. Polymeropoulos 사장 겸 CEO는 "Imsidolimab의 BLA 신청 접수는 GPP로 고통받는 환자들에게 이 혁신적인 치료제를 제공하기 위한 우리의 노력에 있어 중요한 이정표"라며, "Imsidolimab은 희귀 질환 분야에서의 우리의 전문성과 항염증 포트폴리오를 기반으로 합니다. Imsidolimab은 잘 알려진 유전적 원인을 가진 질환을 표적으로 하는 정밀 의학 접근 방식으로, 완전 인간화 단일클론항체를 통해 IL-36 수용체를 차단합니다. 우리는 FDA의 잠재적 승인을 기대하며, 우리의 상업적 인프라를 활용하여 이 debilitating한 질환을 치료할 수 있기를 바랍니다."라고 말했습니다. 반다는 희귀 질환 옹호자들이 전신 농포성 건선과 같은 희귀 질환에 대한 혁신과 치료 접근성을 증진하기 위해 연대하는 국회의사당 희귀질환 주간(2026년 2월 24~26일)에 맞춰 FDA의 imsidolimab 검토 승인이라는 중요한 이정표를 기념합니다. 만약 imsidolimab이 승인된다면, 이는 최근 12개월 동안 반다의 세 번째 신약 승인이 될 것이며, 앞서 NEREUS™(tradipitant)와 BYSANTI™(milsaperidone)가 승인된 바 있습니다. Imsidolimab은 IL-36 수용체 신호 전달을 억제하는 완전 인간화 IgG4 단일클론항체로, 희귀 희귀 질환 적응증인 GPP에 대해 개발 중입니다. Imsidolimab의 규제 및 특허 독점권은 2030년대 후반까지 연장될 것으로 예상됩니다. 반다는 AnaptysBio(Nasdaq: ANAB)로부터 imsidolimab의 개발 및 상업화에 대한 전 세계 독점 라이선스를 보유하고 있습니다. 반다 파마슈티컬스는 높은 미충족 의료 수요를 해결하고 환자들의 삶을 개선하기 위한 혁신적인 치료법 개발 및 상업화에 주력하는 선도적인 글로벌 바이오 제약 기업입니다. 반다 파마슈티컬스에 대한 자세한 내용은 www.vandapharma.com에서 확인할 수 있습니다.