Sarepta, MDA 학회서 유전자 치료 및 엑손 스키핑 장기/안전성 데이터 발표

Sarepta Therapeutics, 희귀질환 정밀 유전자 치료 선도 기업, MDA 학회서 최신 연구 결과 발표 Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT)가 오는 3월 8일부터 11일까지 플로리다 올랜도에서 개최되는 근육영양장애협회(MDA) 임상 및 과학 학회에서 최신 연구 결과를 발표한다고 밝혔습니다. 이번 학회에서 Sarepta는 현재 시판 중인 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제 및 엑손 스키핑(exon-skipping) 치료제를 포함한 희귀 신경근육 질환 포트폴리오 전반에 걸친 새로운 연구 결과와 진행 중인 데이터를 공개할 예정입니다. 주요 발표 내용으로는, 뒤센 근이영양증 환자를 대상으로 한 delandistrogene moxeparvovec 유전자 치료제의 3상 EMBARK 연구(1부)에서 투여 후 최대 3년까지의 기능적 결과 및 안전성을 다루는 최신 구두 발표가 포함됩니다. 또한, 같은 EMBARK 연구에서 2년간의 추적 관찰을 통해 얻어진 보호자 보고 인상에 대한 발표도 예정되어 있어, 임상의 보고 및 수행 능력 기반 결과 외에 치료 효과에 대한 보완적인 관점을 제공할 것으로 기대됩니다. 더불어, 최대 7.5년의 환자 추적 관찰 데이터를 포함하는 여러 delandistrogene moxeparvovec 임상 연구의 안전성 분석 결과도 발표되며, 여기에는 투여 후 첫 60일 이내에 가장 흔하게 발생한 치료 관련 이상 사례에 대한 통합 데이터가 포함됩니다. Sarepta는 또한 엑손 스키핑 치료제 부문에서도 데이터를 발표합니다. 여기에는 golodirsen 및 casimersen에 대한 3상 ESSENCE 연구 결과가 포함됩니다. 더불어, 엑손 스키핑 치료제를 받은 환자들의 생존율을 탐구하는 새로운 실제 데이터 분석과, 임상 현장에서 관찰된 장기 안전성 및 보행 능력 상실에 대한 4상 EVOLVE 연구의 중간 실제 데이터도 발표될 예정입니다. Sarepta의 연구개발 및 기술 운영 부문 사장인 Louise Rodino-Klapac 박사는 "MDA 학회에서 우리는 디스트로핀 복원이 근본적인 치료법이며 시간이 지남에 따라 뒤센 근이영양증 진행을 늦출 수 있다는 것을 강화하는 데이터를 공유할 것"이라며, "임상 및 실제 환경에서의 치료 경험에 대한 데이터 기반 관점을 제시하고자 한다. 여기에는 장기 기능적 결과, 통합 안전성 학습, 그리고 EMBARK 연구에서 치료받은 환자군에서 치료 효과에 대한 보완적인 통찰력을 제공하는 보호자 보고 관점이 포함된다. 우리의 목표는 임상의와 가족들이 자신감을 가지고 치료 결정을 내리는 데 필요한 정보를 갖도록 하는 것"이라고 말했습니다. Sarepta의 주요 발표 일정은 다음과 같습니다. Sarepta 구두 발표: 480LB: 뒤센 근이영양증에서의 Delandistrogene Moxeparvovec: 투여 후 최대 3년까지의 EMBARK 기능적 결과 및 안전성 (최신 발표) 동부 표준시 오전 10시 30분 – 오후 1시 30분 Sarepta 포스터 발표 (*앵콜 발표): 22 S: 뒤센 근이영양증에서 Golodirsen 및 Casimersen과 위약 비교 효능 및 안전성 (ESSENCE): 3상 탑라인 결과 25 S: 2025년 EVOLVE 연구 중간 분석: 일상적인 임상 실습에서 Eteplirsen, Golodirsen 또는 Casimersen 평가를 위한 장기 관찰 연구 71 S: 뒤센 근이영양증 환자들의 생존율 평가를 위한 Eteplirsen, Golodirsen 및 Casimersen의 실제 타겟 시험 에뮬레이션 77 S: 뒤센 근이영양증 환자에서 Delandistrogene Moxeparvovec에 대한 보호자 전반적 인상: EMBARK 2년 추적 관찰 결과 56 S: Delandistrogene Moxeparvovec 아데노 관련 바이러스 약동학 및 안전성 영향에 대한 모델 기반 평가* 478LB: 뒤센 근이영양증 1상부터 3상 임상 시험까지의 Delandistrogene Moxeparvovec 통합 안전성 분석 (최신 발표) 272 T: 웨스턴 블롯 분석을 이용한 뒤센 근이영양증 환자의 디스트로핀 발현 정량화 (근육 함량 조정) 319 T: LGMD2D/R3 환자에서 Patidistrogene Bexoparvovec 치료 후 SGCA 발현 및 안전성: 1b상 연구 결과 전체 MDA 2026 프로그램은 https://www.mdaconference.org 에서 확인할 수 있습니다. Sarepta의 초록 및 발표 자료는 MDA의 보도 제한 해제 이후 Sarepta.com의 'Events & Presentations' 섹션에서 이용 가능합니다. Sarepta Therapeutics 소개 Sarepta는 생명을 파괴하고 미래를 단축시키는 희귀 질환을 위한 정밀 유전자 치료제를 개발하는 데 전념하고 있습니다. Sarepta는 뒤센 근이영양증 분야에서 선도적인 위치를 차지하고 있으며, 근육, 중추 신경계 및 심장 질환 전반에 걸쳐 강력한 프로그램 포트폴리오를 구축하고 있습니다. 자세한 내용은 www.sarepta.com 을 방문하거나 LinkedIn, X, Instagram 및 Facebook에서 Sarepta를 팔로우하십시오.