사이키델릭 바이오텍, 3상 진입 박차: CNS 치료제 개발 5개 기업

**환각제 기반 신약, 우울증·불안 치료제 시장 문 두드린다…헬루스 파마 등 5개사 주목** 환각제 기반 신약이 치료 저항성 우울증 및 불안 장애 치료 분야에서 규제 승인에 한 걸음 더 다가가고 있습니다. 주요 임상 시험이 후기 단계로 진입하면서, 과거 반문화적 이미지에서 벗어나 주류 제약 시장의 유력 후보로 자리매김하고 있습니다. 이러한 변화의 중심에는 헬루스 파마(Helus Pharma, NASDAQ: HELP)를 포함한 5개 바이오테크 기업이 있습니다. 미국 우울증 센터 네트워크(U.S. National Network of Depression Centers)의 합의문이 저명한 의학 저널 The Lancet에 게재되며, 환각제 치료법의 일상적인 임상 적용 가능성을 시사했습니다. 이는 학계에서도 관련 임상 시험 결과에 대한 기대감을 높이고 있음을 보여줍니다. 임상 인프라가 확장됨에 따라 투자 역시 이 분야로 흘러들고 있습니다. **헬루스 파마(Helus Pharma, NASDAQ: HELP): 혁신적 세로토닌 작용제 개발 박차** 헬루스 파마는 우울증 및 불안 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 제약사입니다. 이 회사는 세로토닌 경로를 활성화하여 신경가소성을 촉진하는 것으로 알려진 합성 분자인 새로운 세로토닌 작용제 개발에 집중하고 있습니다. 2019년 Cybin으로 설립된 이 회사는 2026년 1월, 'Heal-Us'로 발음되는 헬루스 파마로 사명을 변경하고 NASDAQ에 HELP 티커로 상장했습니다. 이는 회사가 상업화 준비가 된 제약 운영으로 전환하고 있음을 반영합니다. 헬루스 파마는 350건 이상의 특허 출원과 100건 이상의 특허 등록을 보유하고 있으며, 이는 주요 파이프라인에 대해 최소 2041년까지 보호를 제공합니다. 회사는 캐나다, 미국, 영국, 아일랜드 등에서 사업을 운영하고 있습니다. 최근 Nature Medicine에 발표된 중등도-중증 주요 우울 장애 환자를 대상으로 한 SPL026의 무작위 위약 대조 2a상 임상 시험 결과는 주목할 만합니다. 영국 내 3개 임상 시험 기관에서 34명의 참가자를 모집한 이 연구는 주요 평가 지표를 충족했습니다. 21.5mg 단회 투여군에서 위약 대비 평균 MADRS 점수 차이가 -7.35점(p=0.023)으로 나타났으며, 효과는 1주일 이내에 발현되었습니다(p=0.002). 2주차 반응률은 35%로 위약군(12%) 대비 높았으며, 관해율 역시 29%로 위약군(12%)을 상회했습니다. 효과는 최대 3개월까지 지속되었으며, 일부 참가자는 최대 6개월까지 개선세를 유지했습니다. 치료 관련 중대한 이상 반응은 보고되지 않았습니다. 헬루스 파마의 Michael Cola CEO는 "이번 결과는 단기 작용 세로토닌 조절에 대한 임상적 개념 증명(proof-of-concept)을 제공하며, HLP004와 같은 당사의 새로운 세로토닌 작용제 분자들이 더 높은 일관성과 상업적 실현 가능성으로 의미 있는 결과를 제공할 수 있다는 확신을 더욱 강화합니다"라고 밝혔습니다. SPL026 임상 인사이트를 바탕으로 개발된 자체 근육주사 제형인 HLP004는 현재 범불안장애를 대상으로 2상 임상 시험이 진행 중이며, 회사는 이번 분기 내 해당 연구의 최상위 데이터를 기대하고 있습니다. 회사의 주요 자산인 HLP003은 FDA 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받은 자체 경구용 제형으로, 주요 우울 장애의 보조 치료를 위한 두 건의 주요 3상 임상 시험이 진행 중입니다. HLP003에 대한 2상 임상 시험 결과에 따르면, 단 두 번의 16mg 투여 후 12개월 시점에서 100%의 반응률과 71%의 관해율을 보였으며, MADRS 점수는 약 23점 감소했습니다. 주요 3상 임상 시험인 APPROACH 연구의 최상위 데이터는 2026년 4분기, 보완적인 EMBRACE 3상 임상 시험 및 EXTEND 장기 연장 연구는 계속 진행될 예정입니다. 헬루스 파마는 2025년 12월 31일 기준 1억 9,510만 달러의 현금을 보유하고 있어, 다수의 임상 파이프라인을 지속적으로 발전시킬 수 있는 재정적 기반을 갖추고 있습니다. **기타 산업 동향** * **아타이벡틀리(AtaiBeckley, NASDAQ: ATAI):** 2026년 1월, J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에 앞서 2026년 파이프라인 전략을 발표했습니다. 치료 저항성 우울증 치료를 위한 메부포테닌 벤조에이트 비강 스프레이인 주요 후보 물질 BPL-003이 2b상 임상 시험에서 주요 및 모든 핵심 이차 평가 지표를 충족했습니다. 회사는 1분기 내 3상 임상 시험 가이드라인을 발표하고 상반기 중 시험을 개시할 예정이며, 2029년까지 운영을 지원할 재정 자원을 확보하고 있습니다. 아타이벡틀리의 Srinivas Rao 공동 창립자 겸 CEO는 "지난해 아타이 라이프 사이언스와 벡틀리 사이텍의 전략적 통합과 최근 미국으로의 본사 이전 이후, 우리는 상당한 모멘텀과 치료가 어려운 정신 건강 질환을 앓고 있는 사람들에게 아타이벡틀리가 제공할 수 있는 영향에 대한 명확한 비전을 가지고 2026년을 시작합니다"라고 말했습니다. 회사의 광범위한 파이프라인에는 치료 저항성 우울증을 위한 DMT 구강 필름 VLS-01(2026년 하반기 2상 데이터 예상)과 사회 불안 장애를 위한 경구용 R-MDMA 제제 EMP-01(이번 분기 2a상 결과 예상)이 포함됩니다. 아타이벡틀리는 아타이 라이프 사이언스와 벡틀리 사이텍의 합병을 통해 형성된 후 12월 NASDAQ 생명공학 지수에 편입되었습니다. 12월에 부여된 R-MDMA 화합물에 대한 새로운 특허는 2043년까지 독점권을 연장합니다. * **데피니움 테라퓨틱스(Definium Therapeutics, NASDAQ: DFTX):** 1월, MindMed에서 사명을 변경하며 환각제 연구 플랫폼에서 후기 단계 정신과 기업으로 전환을 알렸습니다. 범불안장애에 대한 FDA 혁신 치료제 지정을 받은 LSD 기반 구강 붕해정 형태의 주요 후보 물질 DT120은 2026년에 세 건의 3상 임상 시험 결과를 발표할 예정입니다. 또한 자폐 스펙트럼 장애를 대상으로 한 DT402의 2a상 임상 시험에서 첫 환자 투약을 완료했습니다. 데피니움 테라퓨틱스의 Rob Barrow CEO는 "환각제에 과학적 엄격함을 적용하여 정신과 치료의 새로운 시대를 열겠다는 우리의 사명은 확고합니다. 2026년에 세 건의 3상 임상 시험 결과를 발표할 예정이므로, 우리는 과학의 강점을 검증하고 환자 치료를 발전시키며 주주들에게 장기적인 가치를 지속적으로 제공할 수 있는 독보적인 위치에 있습니다"라고 말했습니다. 세 건의 임상 시험에는 2분기 범불안장애를 대상으로 한 Voyage, 중반기 주요 우울 장애를 대상으로 한 Emerge, 하반기 범불안장애를 대상으로 한 Panorama가 포함됩니다. 주요 우울 장애를 목표로 하는 네 번째 3상 임상 시험인 Ascend은 중반기 개시가 계획되어 있습니다. 범불안장애와 주요 우울 장애는 미국에서 총 5천만 명 이상에게 영향을 미칩니다. 티커는 1월 13일부터 MNMD에서 DFTX로 변경되었습니다. * **GH 리서치(GH Research, NASDAQ: GHRS):** 1월, FDA가 치료 저항성 우울증 치료를 위한 자체 흡입형 메부포테닌(5-MeO-DMT) 제형인 GH001에 대한 임상 보류를 해제했다고 발표하며, 미국 내 환자 등록 경로를 열었습니다. 해당 화합물의 2b상 임상 시험은 8일차에 15.5점의 위약 대비 MADRS 감소라는 주요 평가 지표를 충족했습니다(p<0.0001). 임상 보류는 회사가 유럽 임상 프로그램을 계속 진행하는 동안 미국 내 환자 등록을 중단시킨 바 있습니다. GH 리서치의 Velichka Valcheva CEO는 "FDA 승인은 중대한 이정표이며, GH001을 TRD 환자를 위한 잠재적인 초고속 및 지속적인 치료 옵션으로 발전시킬 수 있는 위치를 확보하게 합니다. 우리는 2026년에 글로벌 주요 임상 프로그램을 개시할 것으로 계속 기대하고 있습니다"라고 말했습니다. 글로벌 3상 임상 프로그램은 2b상 설계를 재현할 것으로 예상되며, 2026년 개시를 목표로 합니다. GH001은 임상 환경에서 자체 흡입 장치를 통해 투여되며, 세션은 1시간 미만으로 소요됩니다. 더블린에 본사를 둔 이 회사의 치료 저항성 우울증 접근 방식은 빠른 발현 메커니즘을 통해 5-HT 수용체 하위 유형을 표적으로 한다는 점에서 경구용 환각제 프로그램과 차별화됩니다. 회사는 GH001을 표준 항우울제에 반응하지 않는 우울증 환자의 약 1/3을 위한 잠재적인 패러다임 변화 치료제로 포지셔닝하고 있습니다. * **LB 파마슈티컬스(LB Pharmaceuticals, NASDAQ: LBRX):** 1월, 양극성 우울증 환자를 대상으로 약 320명의 환자를 30개 미국 기관에서 모집하는 LB-102의 2상 ILLUMINATE-1 임상 시험을 개시했습니다. LB-102는 D2, D3, 5-HT7 수용체를 표적으로 하는 새로운 일일 1회 경구용 벤즈아미드 항정신병 약물로, 조현병에 대한 2상 임상 시험에서 연구된 모든 용량에서 통계적으로 유의미한 이점을 보였습니다. LB 파마슈티컬스의 Heather Turner CEO는 "양극성 우울증 환자를 대상으로 한 이 2상 임상 시험 개시는 기분 장애 치료를 위한 LB-102의 잠재력을 확장하려는 당사의 전략에서 중요한 단계입니다. 우리는 2028년 1분기에 예정된 이 2상 임상 시험 결과와 함께, 이번 분기 중 개시 예정인 조현병 3상 임상 시험 결과를 포함한 다수의 후기 임상 촉매제를 기대하고 있습니다"라고 말했습니다. 회사는 2월에 Balyasny, Deep Track, Nantahala 등 기관 투자자들이 참여한 1억 달러 규모의 사모 펀드 조성을 완료했습니다. LB-102는 미국에서 최초로 승인되는 벤즈아미드 항정신병 약물이 될 수 있으며, 미국 내 약 700만 명, 전 세계 약 4천만 명의 양극성 장애 환자 시장을 공략할 수 있습니다. 조현병에 대한 2상 임상 시험 결과는 기존 항정신병 약물과 차별화되는 낮은 추체외로 증상 및 최소한의 진정 효과를 보였습니다.