유럽 위원회, AMGEN의 UPLIZNA®를 전신 중증근무력증 치료제로 승인

Amgen (NASDAQ: AMGN)의 항체 치료제 UPLIZNA® (Inebilizumab)가 유럽에서 성인 중증근무력증(gMG) 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로 승인받았습니다. 유럽위원회(EC)는 표준 치료법에 추가하여, 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항-근육 특이적 티로신 키나제(MuSK) 항체 양성인 성인 gMG 환자에게 UPLIZNA를 사용할 수 있도록 허가했습니다. 이번 승인은 환자들에게 장기적인 질병 관리가 가능한 새로운 표적 치료 옵션을 제공합니다. UPLIZNA는 초기 두 번의 투여 후, 연 2회 유지 용량으로 투여되어 편리성을 높였습니다. 중증근무력증(gMG)은 B세포 매개 자가면역 질환으로, 근육의 약화가 간헐적으로 나타나 삶의 질을 저하시킬 수 있습니다. 유럽에서는 약 56,000명에서 123,000명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있는 것으로 추정됩니다. Amgen의 메디컬 어페어즈 책임자인 Cesar Sanz Rodriguez는 "이번 승인은 유럽의 gMG 성인 환자들에게 중요한 진전"이라며, "심각한 증상을 완화하고, 임상적으로 적절한 경우 스테로이드 장기 사용을 줄일 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔습니다. 그는 또한 "연 2회 투여의 편리성과 항-AChR 및 항-MuSK 항체 양성 gMG 환자에게 지속적인 효과를 제공하는 UPLIZNA는 이 복잡한 질환에 대한 새로운 치료 접근법을 제시한다"고 덧붙였습니다. 유럽위원회의 이번 승인은 가장 큰 규모의 생물학적 제제 3상 임상시험인 'Myasthenia Gravis Inebilizumab (MINT)' 연구 데이터를 기반으로 합니다. MINT 연구는 AChR 양성 및 MuSK 양성 환자를 모두 포함했으며, 구조화된 스테로이드 감량 프로토콜을 성공적으로 통합한 최초의 연구입니다. 연구 결과, UPLIZNA 투여 환자의 87.4%가 26주차에 하루 5mg 이하의 프레드니손 용량으로 감량에 성공했으며, 이는 위약군(84.6%)과 유사한 수준이었습니다. 코펜하겐 대학병원 신경과 교수인 John Vissing 박사는 "UPLIZNA는 질병 발병에 핵심적인 역할을 하는 CD19 양성 B세포를 선택적으로 표적으로 삼아 gMG 치료에 새로운 접근법을 제공한다"며, "이번 승인은 의료진과 환자 모두에게 장기적인 효과를 기대할 수 있는 귀중한 새로운 치료 옵션을 제공하며, 장기간 스테로이드 노출의 어려움도 고려할 수 있게 한다"고 설명했습니다. UPLIZNA는 이미 희귀 자가면역 질환 치료에서도 효과를 입증했습니다. 2025년 11월에는 여러 장기에 영향을 미칠 수 있는 만성적이고 쇠약하게 하는 면역 매개 염증 질환인 IgG4 관련 질환(IgG4-RD) 성인 환자의 최초이자 유일한 치료제로 유럽위원회 승인을 받았습니다. 또한, 항-아쿠아포린-4 IgG (AQP4-IgG) 혈청 양성인 성인 신경염증성 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자에게도 단독 요법으로 승인된 바 있습니다. UPLIZNA는 미국 식품의약국(FDA), 캐나다 보건부, 브라질 보건 당국(ANVISA) 등에서도 여러 적응증에 대해 승인을 받았습니다. MINT 연구는 gMG 성인 환자의 UPLIZNA 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 평행 그룹 연구(NCT04524273)로 진행되었습니다. 총 238명의 gMG 성인 환자가 참여했으며, 이 중 190명은 AChR 양성, 48명은 MuSK 양성이었습니다. 연구의 주요 결과는 다음과 같습니다. 주요 평가 지표: 26주차에 UPLIZNA 투여군에서 위약군 대비 MG-ADL 점수가 1.9점 더 개선되었습니다 (-4.2점 대 -2.2점, p<0.0001). 주요 이차 평가 지표: 26주차에 UPLIZNA 투여군에서 위약군 대비 QMG 점수가 2.5점 더 개선되었습니다 (-4.8점 대 -2.3점, p=0.0002). AChR 양성 환자군에서는 MG-ADL 점수가 1.8점, QMG 점수가 2.5점 더 개선되었습니다. MuSK 양성 환자군에서는 MG-ADL 점수가 2.2점 개선되었으나, QMG 점수 개선은 통계적 유의성을 확보하지 못했습니다. 추가 탐색적 평가 지표: 52주차에 AChR 양성 환자군에서 UPLIZNA 투여군이 위약군 대비 MG-ADL 점수에서 2.8점, QMG 점수에서 4.3점 더 개선되었습니다. 또한, UPLIZNA 투여 환자의 87.4%와 위약군 환자의 84.6%가 26주차까지 하루 5mg 이하의 스테로이드 용량으로 감량에 성공했습니다. MG-ADL 척도는 gMG가 일상 기능에 미치는 영향을 평가하며, 0점에서 24점까지의 점수로 나타납니다. QMG 점수는 13개 항목으로 구성된 평가 시스템으로, 근육 약화를 중심으로 질병의 심각도를 측정하며 0점에서 39점까지의 점수로 나타납니다. 일반화된 중증근무력증(gMG)은 신경근육 전달 장애를 동반하는 희귀 만성 자가면역 질환으로, 근육 약화, 호흡 곤란, 연하 곤란, 언어 및 시력 장애 등을 유발할 수 있습니다. gMG 환자의 약 85%는 일반화된 형태를 겪고 있으며, 전 세계적으로 유병률과 발병률이 증가하는 추세입니다. 유럽에는 약 56,000명에서 123,000명의 gMG 환자가 있는 것으로 추정됩니다. gMG 환자의 약 85%는 AChR 항체, 약 7%는 MuSK 항체를 가지고 있습니다. 이 질환은 젊은 여성(20-30대)과 50세 이상 남성에게서 더 흔하게 발생합니다. B세포는 gMG 발병 기전에 중요한 역할을 하며, 특히 CD19 양성 형질세포와 일부 형질세포가 신경근육 접합부의 단백질을 공격하는 것으로 여겨집니다. UPLIZNA는 질병의 근본적인 과정에 기여하는 CD19 양성 B세포(형질세포 및 일부 형질세포 포함)를 표적으로 삼아 선택적이고 지속적인 감소를 유도하는 인간화 단일클론항체(mAb)입니다. UPLIZNA의 정확한 작용 기전은 아직 알려지지 않았습니다. 초기 두 번의 투여 후, 환자들은 6개월마다 유지 용량을 투여받습니다. Amgen은 전 세계의 심각한 질병 퇴치를 위한 혁신적인 의약품을 연구, 개발, 생산 및 공급하는 기업입니다.