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신생 바이오텍 레나상트 바이오, 희귀 신장 질환 치료제 개발에 도전

새로운 바이오테크 기업 레나상트 바이오(Renasant Bio)가 희귀 신장 질환인 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 치료제 개발에 나섰습니다. 이 회사는 5AM Ventures, Atlas Venture, OrbiMed, Qiming Venture Partners USA 등 유수의 투자자들로부터 5,450만 달러의 시드 투자를 유치하며 본격적인 행보를 시작했습니다.

ADPKD는 전 세계적으로 약 1,200만 명의 환자가 있는 것으로 추정되는 희귀 질환입니다. 현재 미국에서는 오츠카(Otsuka)의 약물인 Jynarque가 2018년 승인되어 신장 기능 저하 속도를 늦추는 데 사용되고 있지만, 환자들이 선택할 수 있는 치료 옵션은 매우 제한적입니다. 과거 사노피(Sanofi)가 개발하던 venglustat은 임상 시험에서 부정적인 결과로 2021년 개발이 중단되기도 했습니다.

이러한 가운데, 노바티스(Novartis)는 지난 4월 레귤러스 테라퓨틱스(Regulus Therapeutics)와 실험 약물인 farabursen을 8억 달러에 인수하며 ADPKD 치료제 개발에 대한 관심을 보였습니다. 레나상트 바이오 역시 이러한 시장 상황 속에서 새로운 접근 방식으로 주목받고 있습니다.

레나상트 바이오는 캘리포니아 대학교 샌프란시스코(UCSF)의 제레미 라이터(Jeremy Reiter) 교수와 마커스 델링(Markus Delling) 교수의 연구를 기반으로 설립되었습니다. 회사의 CEO는 스탠포드 대학교 과학자 출신으로, 장내 미생물 바이오텍인 Federation Bio를 이끌었고 유전체 검사 기업 23AndMe에서 사업 개발을 총괄했던 에밀리 콘리(Emily Conley)입니다.

레나상트 바이오의 핵심 전략은 낭포성 섬유증 치료제 개발에서 얻은 영감입니다. 낭포성 섬유증은 폐 질환이지만, ADPKD와 마찬가지로 이온 채널의 이상과 관련이 있습니다. 낭포성 섬유증 치료제인 Vertex Pharmaceuticals의 Trikafta가 이온 채널 단백질의 기능을 교정하고 강화하는 방식으로 작용하는 것처럼, 레나상트 바이오는 ADPKD와 관련된 이온 채널을 복구하고 개방하는 "교정제(corrector)"와 "증강제(potentiator)" 치료제를 개발하고자 합니다.

콘리 CEO는 "교정제는 잘못 접힌 단백질이 제대로 접히도록 돕습니다. 단백질이 올바른 형태로 만들어지면 제 기능을 할 수 있게 되고, 증강제는 이온 채널을 열린 상태로 유지시킵니다"라고 설명했습니다. 이어 "무엇이 잘못되었는지 알고 있습니다. 교정제와 증강제로 이를 해결할 수 있다면 환자 결과에 매우 극적인 영향을 미칠 수 있을 것입니다"라고 덧붙였습니다.

현재 전임상 단계에 있는 레나상트 바이오의 주요 후보 물질은 ADPKD를 유발하는 다양한 돌연변이를 가진 환자들에게 효과가 있을 것으로 기대되는 저분자 교정제입니다. 이 물질은 단독 치료제로 사용될 수 있으며, 신장 낭종 형성을 억제하거나 성장을 막기 위해 증강제와 함께 사용될 수도 있습니다. 회사는 향후 몇 년 안에 임상 시험에 진입할 계획입니다.

레나상트 바이오의 과학 연구는 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson) 및 머크(Merck & Co.)와 같은 대형 제약사 출신의 베테랑인 거스 거스타프슨(Gus Gustafson)이 총괄하고 있습니다. 이사회는 Third Harmonic Bio의 전 CEO인 나탈리 홀레스(Natalie Holles)가 이끌고 있으며, 낭포성 섬유증 치료제 개발사인 Sionna Therapeutics의 최고 의료 책임자(CMO)인 샬럿 맥키(Charlotte McKee)와 벤처 투자자들이 참여하고 있습니다.

레나상트 바이오를 인큐베이팅한 5AM의 파트너인 데보라 팔레스트란트(Deborah Palestrant)는 "레나상트 바이오는 다낭성 질환에 대한 수년간의 연구 경험을 바탕으로 올바른 과학적 접근 방식을 구축한 적합한 팀을 구성했습니다"라고 말했습니다.

레나상트 바이오 외에도 노바티스, 레귤러스 테라퓨틱스, 버텍스(Vertex) 등 여러 기업들이 ADPKD 치료제 개발에 힘쓰고 있어, 향후 이 분야의 경쟁이 치열해질 것으로 예상됩니다.