초이스 호텔 인터내셔널, 분기 현금 배당 발표

노바티스, IgA 신증 치료제 Vanrafia(atrasentan) 미국 FDA 가속 승인 획득 - 단백뇨 감소 효과 입증, 기존 치료법에 추가 가능하며 REMS 프로그램 불필요 - 1년 미만 동안 신장 포트폴리오 3번째 FDA 승인, 신장 질환 치료 분야 리더십 강화 [2025년 4월 3일] 스위스 바젤 – 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)는 희귀 신장 질환인 면역글로불린 A 신증(IgAN) 환자의 단백뇨 감소를 위한 Vanrafia®(atrasentan)의 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인을 오늘 발표했습니다. Vanrafia는 강력하고 선택적인 엔도텔린 A(ETA) 수용체 길항제로, 빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 환자의 단백뇨 감소에 사용될 수 있습니다. 일반적으로 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR) 1.5g/g 이상으로 정의되는 환자들이 대상입니다. Vanrafia는 하루 한 번 복용하는 비스테로이드성 경구 치료제로, 레닌-안지오텐신 시스템(RAS) 억제제와 병용하거나, 또는 나트륨-포도당 공동수송체-2(SGLT2) 억제제와 함께 또는 단독으로 사용되는 지지 요법에 추가될 수 있습니다. 이번 가속 승인은 36주차 대비 위약군과의 단백뇨 감소를 평가한 3상 ALIGN 연구의 사전 지정된 중간 분석 결과를 기반으로 이루어졌습니다. Vanrafia가 IgAN 환자의 신장 기능 저하 속도를 늦추는지 여부는 아직 확립되지 않았습니다. Vanrafia의 지속적인 승인은 136주차 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소를 측정하여 질병 진행 속도를 늦추는지 평가하는 진행 중인 3상 ALIGN 연구에서 임상적 이익이 검증될 경우 조건부로 이루어질 수 있습니다. eGFR 데이터는 2026년에 발표될 예정이며, 전통적인 FDA 승인을 지원할 것으로 예상됩니다. 스탠포드 대학 의학 센터의 류마티스 및 사구체 질환 센터 교수이자 Vanrafia ALIGN 연구 조사위원인 Richard Lafayette 박사는 "오늘의 승인은 IgA 신증 환자들에게 중요한 이정표가 될 것입니다. 기존 치료 계획에 원활하게 통합될 수 있으며 REMS 프로그램이 필요 없는 새로운 치료 옵션을 제공합니다"라고 말했습니다. 그는 이어 "Vanrafia는 IgAN의 주요 위험 요소인 단백뇨를 효과적으로 감소시키는 선택적 ETA 수용체 길항제입니다. 조기에 결정적인 조치를 취하는 것은 신부전으로 진행되는 경우가 많은 환자들의 예후를 개선하는 데 중요합니다."라고 덧붙였습니다. IgAN은 면역 체계가 신장을 공격하여 종종 사구체 염증과 단백뇨를 유발하는 진행성 희귀 신장 질환입니다. 매년 미국에서 약 1,300만 명당 1명이 진단되는 이 질환은 가장 흔한 자가면역 신장 질환 중 하나이며, 환자마다 질병 경과가 다릅니다. 지속적인 단백뇨를 보이는 IgAN 환자의 최대 50%는 진단 후 10~20년 이내에 신부전으로 진행되어 유지 투석 및/또는 신장 이식을 필요로 할 수 있으며, 치료 반응은 다양할 수 있습니다. 다른 작용 기전을 가진 효과적이고 표적화된 치료법은 의사가 환자에게 가장 적합한 치료법을 선택하는 데 도움이 될 수 있습니다. IgA 신증 재단 이사이자 공동 설립자인 Bonnie Schneider는 "제 아들이 이 질환을 치료할 수 있는 약이 승인되기 훨씬 전에 IgA 신증 진단을 받았기 때문에, 여러 치료 옵션의 가용성은 이 커뮤니티에 매우 의미가 있습니다"라며, "Vanrafia의 승인은 치료 환경을 넓히고 각 환자에게 매우 다르게 영향을 미칠 수 있는 질병에 대한 맞춤형 치료 기회를 확대합니다."라고 말했습니다. 승인 지원 데이터 진행 중인 3상 ALIGN 연구에서 RAS 억제제와 병용 투여받은 Vanrafia 투여 환자들은 위약군 대비 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 36.1%의 단백뇨 감소 효과를 보였으며, 이는 6주차부터 관찰되어 36주차까지 지속되었습니다. Vanrafia의 UPCR에 대한 효과는 연령, 성별, 인종, 그리고 eGFR 및 단백뇨 수치와 같은 기저 질환 특성을 포함한 하위 그룹 전반에 걸쳐 일관되었습니다. RAS 억제제와 SGLT2 억제제를 모두 투여받은 추가 환자 그룹에서도 유사한 치료 효과가 관찰되었습니다(UPCR 37.4% 감소 대 위약군). ALIGN 연구는 Vanrafia가 이전에 보고된 데이터와 일관된 유리한 안전성 프로파일을 가지고 있음을 보여주었습니다. Vanrafia 투여 환자 중 2% 이상에서 위약보다 더 자주 보고된 이상 반응에는 말초 부종, 빈혈, 간 아미노전이효소 상승이 포함됩니다. 일부 엔도텔린 수용체 길항제가 아미노전이효소 상승, 간 독성 및 간부전을 유발했기 때문에, 임상의는 Vanrafia 투여 시작 전 및 치료 중 임상적으로 필요한 경우 간 효소 검사를 받아야 합니다. Vanrafia는 심각한 선천적 기형을 유발할 수 있습니다. Vanrafia는 REMS 프로그램이 필요하지 않습니다. 신장 질환 치료의 변화 노바티스 미국 대표 Victor Bultó는 "오늘 FDA의 Vanrafia 가속 승인을 통해 IgA 신증 치료 환경을 확장하게 되어 자랑스럽습니다. IgAN은 차별화된 작용 기전을 가진 다양한 치료법이 필요한 이질적인 질환이며, 당사의 다중 자산 신장 질환 포트폴리오를 통해 광범위한 환자군을 지원하고 이 질환에 대한 치료를 발전시킬 수 있는 유리한 위치에 있습니다"라고 말했습니다. 그는 "신장학 분야에서의 오랜 유산을 바탕으로, 우리는 이 분야에서 역량을 빠르게 확장하고 있습니다. 각 신제품 출시는 환자들에게 가장 적합한 치료 옵션을 효과적으로 제공하고 신장 질환 치료를 혁신하겠다는 약속을 이행할 수 있게 합니다."라고 덧붙였습니다. 이는 노바티스가 지난 1년 동안 신장 질환 포트폴리오에 대해 받은 세 번째 미국 승인으로, Fabhalta®는 2025년 3월 C3 사구체병증(C3G)에 대해, 2024년 8월에는 IgAN에 대해 FDA 가속 승인을 받았습니다. Fabhalta는 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체 신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(LN)을 포함한 다양한 희귀 신장 질환에 대해서도 연구 중입니다. 이러한 조사 적응증에 대한 안전성 및 효능 프로파일을 평가하고 잠재적인 규제 제출을 지원하기 위한 연구가 진행 중입니다. Investigational 피하 투여 항-APRIL 단클론항체인 zigakibart는 현재 IgAN에 대한 3상 개발 중이며, 2026년에 결과가 발표될 예정입니다. ALIGN 연구 소개 ALIGN 연구(NCT04573478)는 진행성 신장 기능 손상 위험이 있는 IgAN 환자를 대상으로 Vanrafia와 위약의 효능 및 안전성을 비교하는 글로벌, 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 3상 임상 시험입니다. 총 340명의 생검으로 확인된 IgAN 환자 중 최적화된 RAS 억제제 치료에도 불구하고 기저 총 단백뇨가 1g/일 이상인 환자들이 1일 1회 경구 Vanrafia(0.75mg) 또는 위약을 약 132주 동안 투여받도록 무작위 배정되었습니다. 환자들은 지지 요법으로 최대 내약 용량의 안정적인 RAS 억제제를 계속 투여받았습니다(RAS 억제제 치료를 견디지 못하는 경우는 제외). 12주 이상 SGLT2 억제제를 투여받은 추가 64명의 환자 그룹도 등록되었습니다. 중간 분석의 주요 효능 평가 변수는 36주차까지의 24시간 UPCR로 측정한 단백뇨 변화입니다. 2차 및 탐색적 목표에는 136주차까지의 eGFR로 측정한 신장 기능 변화, 안전성 및 내약성 평가가 포함됩니다. 신장 질환 분야의 노바티스 이식 분야에서 시작된 40년의 유산을 바탕으로 노바티스는 충족되지 않은 상당한 요구가 있는 신장 질환부터 시작하여 신장 건강 분야의 혁신을 촉진하고 치료를 변화시키는 임무를 수행하고 있습니다. 역사적으로 이러한 질환은 상당한 연구 자금 지원과 연구가 부족하여, 주로 반응적 또는 말기 질환 관리에 초점을 맞춘 치료 환경으로 이어졌으며, 종종 상당한 신체적, 정서적, 재정적 부담을 안겨주었습니다. 노바티스의 파이프라인은 질병의 근본 원인을 표적으로 하며, 신장 건강을 보호하고 투석 및/또는 이식을 지연시키거나 예방하는 것을 목표로 합니다. 노바티스의 목표는 환자들이 직장, 학교, 또는 사랑하는 사람들과 함께하는 등 자신의 삶을 살아갈 수 있도록 돕는 것입니다. 환자, 옹호자, 임상의 및 정책 입안자와 협력하여 인식을 높이고, 진단을 가속화하며, 환자들이 더 빨리 적절한 치료를 받을 수 있도록 노력하고 있습니다.