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알나일람의 신약, 심장 질환 치료제 시장 판도 바꿀까?

알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 개발 중인 ATTR 심근병증 치료제 '부트리시란(vutrisiran)'의 임상시험 결과가 공개되면서, 의료계와 투자 업계의 관심이 집중되고 있습니다. 전문가들은 부트리시란이 기존 치료제와 함께 환자들에게 새로운 선택지를 제공할 것으로 기대하면서도, 최적의 치료법을 결정하는 데 있어 여전히 어려운 과제가 남아있다고 지적합니다.

최근 발표된 Helios-B 임상시험의 상세 결과에 따르면, 부트리시란은 치명적인 심장 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR amyloidosis cardiomyopathy) 환자들에게서 유의미한 치료 효과를 보였습니다. 이 질환은 독성 단백질 축적으로 인해 심부전과 사망에 이르는 심각한 질병입니다.

이번 연구 결과는 뉴잉글랜드 의학 저널(The New England Journal of Medicine)에 게재되었으며, 유럽 심장학회 연례 회의에서도 발표되었습니다. 연구 결과에 따르면, 부트리시란 투여군은 위약군 대비 심혈관 질환 재발 또는 사망 위험을 28% 감소시켰습니다. 특히, 기존에 유일하게 승인된 치료제인 화이자(Pfizer)의 타파미디스(tafamidis)를 복용하지 않던 환자군에서는 사망 위험을 33% 줄이는 효과를 나타냈습니다. 심장 건강 관련 이차 지표에서도 긍정적인 결과가 관찰되었습니다.

클리블랜드 클리닉의 심장 전문의 마젠 하나(Mazen Hanna) 박사는 "매우 주목할 만한 결과"라며, "현대 환자 그룹에서 명확하고 임상적으로 의미 있는 시험이었다"고 평가했습니다. 스탠포드 헬스케어의 심혈관 의학 부교수 케빈 알렉산더(Kevin Alexander) 박사 역시 "상당히 긍정적인 결과"라고 언급했습니다.

다만, 전문가들은 부트리시란이 기존 치료제인 타파미디스(상품명: Vyndamax, Vyndaqel)와 직접 비교되지 않았다는 점을 지적합니다. 타파미디스는 지난해 33억 달러의 매출을 기록했으며, 올해는 이를 넘어설 것으로 예상됩니다. 또한, 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)의 아코라미디스(acoramidis) 역시 올해 하반기 승인 가능성이 점쳐지고 있어, ATTR 심근병증 치료제 시장은 더욱 경쟁이 치열해질 전망입니다.

알나일람의 최고 의료 책임자 푸슈칼 가르그(Pushkal Garg)는 부트리시란이 임상시험의 10가지 모든 목표를 달성했으며 "매우 명확하고 부인할 수 없는 이점"을 보여주었다고 강조했습니다. 그는 타파미디스 단독 치료로는 "놓치고 있는 효능이 분명히 있다"며, 부트리시란이 타파미디스와 병용될 경우 치료 효과를 더욱 높일 수 있다는 가능성을 시사했습니다.

하지만 뉴욕 대학교 랭곤 의과대학의 호세 알바레즈-카르도나(Jose Alvarez-Cardona) 박사는 "부트리시란이 다른 약물보다 우월하다고 지금 당장 말할 수는 없다"고 신중한 입장을 보였습니다. 그는 부트리시란이 단백질 생성을 억제하는 방식(silencer therapy)인 반면, 타파미디스와 아코라미디스는 질병을 유발하는 단백질을 안정화시키는 방식(stabilizer)이라는 점에서 작용 기전의 차이를 언급했습니다.

월스트리트 분석가들은 부트리시란의 생존율 개선 효과가 얼마나 빨리 나타나는지에 주목하고 있습니다. 초기 단계에서의 명확한 효과는 "질병 내 최고 프로필(best-in-disease profile)"을 확립하고, 특히 새로 진단받은 환자들에게 선호되는 옵션으로 자리매김할 수 있다는 기대를 낳고 있습니다.

그러나 각 임상시험의 환자군이 다르기 때문에 직접적인 비교는 "과대 해석"될 수 있다는 지적도 나옵니다. UVA 헬스의 모하마드 아부안나디(Mohammad Abuannadi) 교수는 "어떤 약을 먼저 시작해야 할지, 두 가지 약을 동시에 시작해야 할지, 솔직히 정답을 모르겠다"며, 의사들이 어려운 결정을 내려야 할 상황에 직면할 것이라고 말했습니다.

또한, 약가 문제도 중요한 고려 사항입니다. 타파미디스의 연간 약가는 25만 달러 이상이며, 이미 다른 형태의 질병에 승인된 부트리시란의 도매가는 46만 달러를 넘습니다. 의사들은 두 가지 치료법을 병용하는 것에 대한 명확한 근거, 치료법 전환 시점, 그리고 미국 식품의약국(FDA)의 라벨링 지침 등을 종합적으로 고려해야 할 것으로 보입니다.

알나일람은 올해 안에 부트리시란의 ATTR 심근병증 치료제 승인을 신청할 예정이며, 2025년 미국 시장 출시를 목표로 하고 있습니다. 부트리시란의 등장이 심장 질환 치료제 시장에 어떤 변화를 가져올지 귀추가 주목됩니다.