TuHURA, 혈액암 치료를 위한 TBS-2025의 신약 임상시험계획서 제출

TuHURA Biosciences, NASDAQ: HURA, 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 개발 박차

TuHURA Biosciences, Inc. (NASDAQ: HURA)는 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료를 위한 새로운 면역항암제 개발에 속도를 내고 있습니다. 회사는 최근 미국 식품의약국(FDA)에 TBS-2025에 대한 임상시험계획(IND) 신청서를 제출했다고 밝혔습니다. TBS-2025는 VISTA를 억제하는 새로운 항체로, NPM1 변이 재발성/불응성(r/r) AML 환자를 대상으로 메닌 억제제와 병용 투여하는 연구가 진행될 예정입니다.

TuHURA는 2026년 2분기 초에 2상 임상시험을 시작할 계획이며, 2026년 3분기에는 1단계 결과 발표를 목표로 하고 있습니다. 이 임상시험은 메닌 억제제에 처음 투여받는 NPM1 변이 r/r AML 환자를 대상으로 진행됩니다.

James Bianco TuHURA Biosciences 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "NPM1 변이와 같이 AML에서 흔한 백혈병 유발 변이가 백혈병 세포 표면의 VISTA 발현을 유도할 수 있다는 광범위한 과학적 증거가 있습니다. 이는 치료 반응률을 낮추고 전체 생존율을 현저히 감소시키는 요인으로 작용합니다"라고 설명했습니다.

그는 이어 "메닌 억제제가 NPM1 변이 r/r AML 치료에 처음으로 승인된 치료법을 제공했지만, 전반적인 완전 관해(CR) 또는 완전 관해(혈액학적 회복 동반) 비율은 일반적으로 25% 미만이며 지속 기간도 짧아 여전히 충족되지 않은 의료 수요가 크다"고 덧붙였습니다.

Bianco CEO는 "강력한 과학적 근거를 바탕으로, 메닌 억제제에 TBS-2025를 병용하면 CR/CRh 비율과 지속 기간을 현저히 높여 이러한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대합니다. 성공적인 결과를 얻을 경우, FDA의 가속 승인 절차를 통해 TBS-2025 개발 가능성을 모색할 것입니다"라고 강조했습니다.

TBS-2025는 2025년 6월 30일 Kineta Inc.와의 합병을 통해 TuHURA가 인수한 독자적인 VISTA 억제 단클론 항체입니다. VISTA는 휴지기 T 세포에서 발현되고 골수 세포에서 높게 발현되는 새로운 면역 관문 단백질입니다. 고형암에서의 VISTA 발현과 달리, 혈액암에서의 역할은 잘 확립되어 있습니다.

과학적 증거에 따르면, AML 및 기타 골수성 악성 종양에서 가장 흔한 두 가지 변이인 NPM1 변이와 DNM3TA 변이는 백혈병 세포에서 VISTA 발현을 유도할 수 있으며, 이는 AML이 현재 치료법에 대한 반응이 좋지 않고 재발률이 높은 주된 기전으로 보고되고 있습니다. VISTA 발현은 백혈병 세포가 환자의 면역 체계로부터의 면역 인식 및 공격을 회피하도록 하여 AML의 높은 재발률과 관련이 있습니다. NPM1 변이 AML의 실험 모델에서 VISTA를 암호화하는 VSIR 유전자를 제거했을 때 면역 반응이 관찰되었고 생존율이 향상되었습니다.

TBS-2025는 원래 Kineta에 의해 진행성, 치료 불응성 암 환자(유방암, 폐암, 대장암, 난소암 포함)를 대상으로 단독 요법(n=24) 또는 펨브롤리주맙 병용 요법(n=15)으로 진행된 대규모 1상 임상시험에서 초기 조사가 이루어졌습니다. 이 연구의 목적은 안전성 프로파일을 조사하고 2상 임상시험에 권장되는 용량을 결정하는 것이었습니다. TBS-2025는 가장 높은 용량인 2주마다 1,000mg 투여 시에도 양호한 안전성 프로파일을 보였습니다. 약동학 및 약력학 데이터를 기반으로, 회사는 최적의 2상 임상시험 용량을 3주마다 750mg으로 보고 있습니다.

TuHURA Biosciences, Inc.는 3상 면역항암제 기업으로, 암 면역 치료에 대한 1차 및 2차 저항성을 극복하기 위한 혁신적인 기술을 개발하고 있습니다. 이러한 저항성은 대다수의 암 환자에서 암 면역 치료가 효과가 없거나 효과가 중단되는 가장 흔한 이유입니다. TuHURA의 주요 선천 면역 작용제인 IFx-2.0은 면역 관문 억제제에 대한 1차 저항성을 극복하도록 설계되었습니다. TuHURA는 진행성 또는 전이성 머켈세포암의 1차 치료에서 Keytruda®(펨브롤리주맙)와 함께 투여되는 IFx-2.0과 Keytruda®와 위약을 병용하는 단일 무작위 위약 대조 3상 등록 임상시험을 시작했습니다.

선천 면역 작용제 제품 후보 외에도, TuHURA는 2025년 6월 30일 Kineta Inc.와의 합병을 통해 TBS-2025를 인수했습니다. TBS-2025는 NPM1 변이 r/r AML 환자를 대상으로 2상 임상시험에 진입하는 VISTA 억제 항체입니다. 또한, TuHURA는 델타 오피오이드 수용체 기술을 활용하여 골수 유래 억제 세포를 표적으로 하는 최초의 이중 특이성, 이중 기능 항체-약물 접합체(ADC)를 개발하고 있습니다. 이는 종양 미세 환경에 대한 면역 억제 효과를 억제하여 T 세포 소진 및 면역 관문 억제제 및 세포 치료법에 대한 획득 저항성을 예방하는 것을 목표로 합니다.

더 자세한 정보는 www.tuhurabio.com에서 확인할 수 있으며, Facebook, X, LinkedIn에서 TuHURA를 팔로우할 수 있습니다.