화이자 ELREXFIO, 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자의 진행 없는 생존율 유의미하게 개선

로슈, 고혈압 신약 후보물질 zilebesiran 임상 3상 진입 스위스 제약사 로슈(Roche)가 RNA 기반 치료제 개발사인 Alnylam으로부터 도입한 고혈압 신약 후보물질 zilebesiran의 임상 3상 시험에 착수합니다. 로슈는 지난해 3억 1,000만 달러 규모의 계약을 통해 zilebesiran의 개발 및 상업화 권리를 확보했습니다. Alnylam은 희귀 질환 치료제 개발로 명성을 쌓아왔으며, 2018년 이후 네 가지 희귀 질환 치료제를 시장에 선보였습니다. 또한, 심혈관 질환 분야에도 꾸준히 연구 개발을 진행해 왔습니다. 과거 노바티스(Novartis)가 판매하는 콜레스테롤 저하제 Leqvio 개발에 참여했으며, 이번 zilebesiran 역시 심혈관 질환 치료제로서 기대를 모으고 있습니다. 심혈관 질환 치료제 개발은 막대한 비용과 시간이 소요되는 과정입니다. 특히, 약물이 심장 질환 및 사망 위험을 확실하게 감소시킬 수 있는지 입증하기 위해서는 대규모의 장기 임상 시험이 필수적입니다. Alnylam은 이러한 대규모 임상 시험 비용 부담과 상업화 관련 인프라 구축 대신 파트너십을 통해 개발을 진행해 왔습니다. 실제로 Alnylam은 2013년 Leqvio의 전신이 될 약물을 The Medicines Co.에 라이선스 아웃했으며, 10년 후인 지난해에는 로슈와 zilebesiran의 개발을 위한 파트너십을 체결했습니다. zilebesiran은 혈압 조절에 관여하는 단백질인 안지오텐시노겐(angiotensinogen)의 생성을 억제하도록 설계되었습니다. Alnylam은 표준 치료제에도 불구하고 혈압이 잘 조절되지 않는 환자들을 대상으로 zilebesiran을 개발하고 있습니다. 이번에 발표된 KARDIA-2 임상 시험은 zilebesiran을 기존의 세 가지 다른 유형의 고혈압 치료제에 병용 투여했을 때의 효과를 위약과 비교 평가했습니다. 회사 측은 아직 상세한 임상 결과는 공개하지 않았으며, 약물의 효과 크기에 대한 중요한 정보는 포함되지 않았습니다. 다만, zilebesiran 단회 투여와 표준 치료제 병용 시 3개월 시점에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 혈압 강하 효과를 확인했다고 밝혔습니다. 임상 결과는 오는 4월 7일 미국심장학회(American College of Cardiology) 연례 회의에서 발표될 예정입니다. William Blair의 애널리스트 Myles Minter는 고객 노트에서 심장 전문의와 규제 당국은 혈압 강하 폭이 5포인트 이상, 즉 심혈관 질환 발생의 평생 상대 위험을 10% 감소시키는 수준의 결과를 기대할 것이라고 언급했습니다. 한편, 이번에 발표된 새로운 임상 시험은 표준 치료에도 불구하고 혈압이 조절되지 않는 고혈압 환자 중 심장 질환 병력이 있거나 고위험군에 속하는 390명을 대상으로 진행될 예정입니다. 참가자들은 zilebesiran 단회 투여 후 3개월 시점에서 혈압 변화를 측정하게 됩니다. 이 임상 시험의 성공은 최종적인 "결과 중심" 임상 시험으로 이어질 수 있는 발판을 마련할 것입니다. 로슈는 지난해 체결된 파트너십에 따라 해당 임상 시험 비용의 60%를 부담하게 됩니다.