Optimi Health, 1,500만 달러 규모의 초과 청약 공모 완료 발표

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 CAR-T 세포 치료제 '브레얀지(Breyanzi)'가 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL) 및 소림프구성 림프종(SLL) 환자 치료에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 추가 승인 가능성을 높였습니다. FDA는 브레얀지에 대한 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 접수했으며, 우선 심사 대상으로 지정했습니다. 이에 따라 FDA는 오는 2024년 3월 14일까지 해당 신청에 대한 최종 결정을 내릴 예정입니다. 이번 신청은 이전에 브루톤 티로신 키나제 억제제(BTKi)와 B세포 림프종 2 억제제(BCL2i) 치료를 받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 CLL 또는 SLL 성인 환자를 대상으로 브레얀지의 적응증 확대를 목표로 합니다. 만약 승인될 경우, 브레얀지는 해당 환자군에게 최초이자 유일한 CAR-T 세포 치료제가 될 전망입니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 앤 커버(Anne Kerber) 혈액학, 종양학, 세포 치료(HOCT) 부문 후기 임상 개발 총괄 부사장은 "현재 BTKi 및 BCL2i 기반 요법 치료 후 재발성 또는 불응성 CLL 또는 SLL을 앓고 있는 환자들에게는 표준 치료법이 없어 깊고 지속적인 반응을 제공하는 치료 옵션에 대한 중요한 미충족 수요가 존재한다"며, "이번 FDA 승인 접수는 이러한 환자들에게 처음으로 개인 맞춤형 T세포 기반 치료 옵션을 제공하는 데 한 걸음 더 다가선 것"이라고 밝혔습니다. 이번 신청은 브레얀지가 재발성 또는 불응성 CLL 또는 SLL 환자에게 임상적 이점을 보여준 최초의 주요 다기관 연구인 TRANSCEND CLL 004 연구의 1차 분석 결과를 기반으로 합니다. 이 연구는 CD19 표적 CAR-T 세포 치료제가 BTKi 및 BCL2i 치료 후 진행된 환자에게 임상적 이점을 보인 첫 번째 주요 다기관 연구입니다. TRANSCEND CLL 004 연구는 1/2상, 공개, 단일군, 다기관 연구로, 재발성 또는 불응성 CLL 또는 SLL 환자를 대상으로 브레얀지의 안전성과 권장 용량을 평가했습니다. 2상 연구의 1차 평가 변수는 국제 만성 림프구성 백혈병 워크숍(iWCLL) 2018 가이드라인에 따른 독립 검토 위원회의 완전 관해율이었습니다. 만성 림프구성 백혈병(CLL)은 성인에서 가장 흔한 백혈병 유형 중 하나입니다. CLL에서는 골수 내 너무 많은 혈액 줄기세포가 비정상적인 림프구로 변하며, 이 비정상 세포는 감염과 싸우는 데 어려움을 겪습니다. 비정상 세포 수가 증가함에 따라 건강한 백혈구, 적혈구 및 혈소판이 설 자리가 줄어듭니다. 소림프구성 림프종(SLL) 역시 림프구에 영향을 미치며, 암세포는 주로 림프절에서 발견됩니다. CLL 및 SLL에 대한 여러 치료법이 존재하지만, 표적 치료제 치료 후 재발성 또는 불응성 CLL 또는 SLL에 대한 표준 치료법은 없어 추가적인 효과적인 치료법의 필요성이 제기되고 있습니다. 재발성 또는 불응성 질환을 가진 환자는 치료 옵션이 제한적이며, 각 후속 치료에서 일반적으로 더 짧은 반응 기간을 경험합니다. 브레얀지는 4-1BB 공자극 도메인을 포함하는 CD19 표적 CAR-T 세포 치료제로, CAR-T 세포의 확장 및 지속성을 향상시킵니다. 브레얀지는 환자 자신의 T세포를 채취하여 유전적으로 재설계하여 CAR-T 세포로 만든 후, 일회성 주입 치료로 투여됩니다. 브레얀지는 현재 미국 FDA로부터 특정 유형의 거대 B세포 림프종(LBCL) 치료제로 승인받았습니다. 여기에는 특정 조건 하의 확산성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 고등급 B세포 림프종, 종격동 전거대 B세포 림프종, 여포성 림프종 3B 등급이 포함됩니다. 또한 일본, 유럽, 스위스, 캐나다 등에서도 특정 림프종 치료제로 승인받아 사용되고 있습니다. 브레얀지는 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경 독성에 대한 박스 경고를 포함한 중요한 안전성 정보를 가지고 있습니다.