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아스트라제네카, 희귀질환 치료제 Soliris 일본서 소아 중증근무력증 치료제로 승인 아스트라제네카(AstraZeneca, 티커: AZN)의 희귀질환 치료제 Soliris(성분명: 에쿨리주맙)가 일본에서 소아 중증근무력증(gMG) 치료제로 확대 승인받았습니다. 이번 승인은 일본 내에서 해당 환자군을 대상으로 승인된 최초이자 유일한 표적 치료제라는 점에서 의미가 있습니다. Soliris는 항아세틸콜린수용체(AChR) 항체 양성인 소아 중증근무력증 환자 중 고용량 면역글로불린(IVIG) 요법이나 혈장교환술(PLEX)로도 증상 조절이 어려운 경우에 사용될 수 있습니다. 이번 일본 후생노동성의 승인은 난치성 소아 중증근무력증 환자를 대상으로 진행된 Soliris의 임상 3상 시험 결과를 기반으로 이루어졌습니다. 임상 시험 결과, Soliris는 기존 면역억제 치료에 실패하고도 상당한 질병 증상을 지속적으로 겪고 있던 난치성 소아 중증근무력증 환자들에게 임상적 이점을 입증했습니다. 특히, 26주차에 측정된 중증근무력증 중증도 및 기능 평가 척도인 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 총점 변화에서 유의미한 개선을 보였습니다. (-5.8점, 95% 신뢰구간 -8.4, -3.13, p=0.0004). 중증근무력증은 신경근육 접합부의 기능 장애로 인해 근육 기능 상실과 심각한 근육 약화를 초래하는 희귀하고 만성적인 자가면역 질환입니다. 이 질환은 모든 연령대에서 발생할 수 있으나, 여성의 경우 40세 이전, 남성의 경우 60세 이후에 발병하는 경우가 많습니다. 초기 증상으로는 발음 불분명, 복시, 눈꺼풀 처짐, 균형 감각 상실 등이 나타날 수 있으며, 질환이 진행됨에 따라 삼킴 곤란, 질식, 극심한 피로, 호흡 부전 등 심각한 증상으로 이어질 수 있습니다. 도쿄 여성 의과대학 소아과 키코 이시가키 박사는 "소아 중증근무력증 환자의 관리는 매우 어렵습니다. 현재 사용 가능한 면역억제제와 같은 치료법으로는 질병 진행에 따른 충분한 조절이 어려울 수 있습니다"라며, "이번 Soliris의 일본 내 확대 승인은 C5 보체 억제가 중증근무력증 치료에 미치는 영향을 보여주며, 소아 환자들에게 근육 기능을 보존하고 질병 중증도를 줄일 수 있는 표적 치료 옵션을 제공하게 될 것"이라고 말했습니다. Alexion의 마크 뒤누아 최고경영자(CEO)는 "중증근무력증을 앓고 있는 소아 환자들은 표준 치료에 반응하지 않고 이동, 언어, 호흡에 영향을 미치는 증상을 지속적으로 경험할 수 있습니다"라며, "우리의 최초 C5 억제제인 Soliris는 소아 환자들과 그 가족들의 예후와 삶의 질을 개선할 잠재력을 가지고 있으며, 일본의 소아 중증근무력증 환자들에게 이 최초이자 유일한 표적 치료제를 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다"고 덧붙였습니다. 소아 환자 대상 Soliris의 유효성 및 안전성은 난치성 중증근무력증 성인 환자를 대상으로 한 임상 시험에서 확립된 Soliris의 프로파일과 일관된 것으로 나타났습니다. 임상 3상 시험에서 보고된 대부분의 이상 반응은 경증 또는 중등증으로 간주되었으며, 가장 흔한 이상 반응은 두통과 비인두염이었습니다. Soliris는 2017년 일본에서 특정 성인 중증근무력증 환자 치료제로 처음 승인받았으며, 미국, 중국, 유럽연합(EU)에서도 특정 성인 중증근무력증 치료제로 승인되어 있습니다. 최근에는 EU에서 항아세틸콜린수용체 항체 양성인 6세에서 17세 사이의 난치성 중증근무력증 소아 및 청소년 치료제로 확대 승인되었습니다. 현재 여러 보건 당국과 소아 중증근무력증 환자 치료를 위한 Soliris의 규제 제출이 진행 중이거나 계획되어 있습니다. Alexion은 아스트라제네카의 희귀질환 사업부로, 2021년 Alexion Pharmaceuticals, Inc. 인수 이후 희귀 질환 분야에 집중하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선두 주자로서, Alexion은 보체 계열의 새로운 분자 및 표적에 대한 연구를 통해 환자들에게 획기적인 의약품을 제공하고 있습니다.