크로거, 팀 마사 수석 부사장 겸 최고 직원 경험 책임자 퇴임 발표

화이자, 혈우병 A 및 B 임상 3상에서 마르스타시맙 긍정적 결과 발표 화이자(Pfizer)가 혈우병 A 및 B 치료제로 개발 중인 마르스타시맙(Marstacimab)의 주요 임상 3상 시험인 BASIS(NCT03938792)에서 긍정적인 결과를 얻었다고 30일 발표했습니다. 이번 임상시험은 기존 예방 요법 및 필요 시 정맥 주사 요법 대비 연간 출혈률(ABR)을 통계적으로 유의미하고 임상적으로도 중요한 수준으로 감소시키는 효과를 입증했습니다. 마르스타시맙은 승인될 경우, 혈우병 B 환자에게는 최초의 주 1회 피하 주사 치료제가 될 수 있으며, 혈우병 A 또는 B 환자에게는 일률적인 용량으로 투여되는 최초의 치료제가 될 잠재력을 가지고 있습니다. 크리스 보쇼프(Chris Boshoff) 화이자 종양학 및 희귀질환 부문 최고 개발 책임자는 "최근 몇 년간 치료법이 크게 발전했음에도 불구하고, 많은 혈우병 환자들이 여전히 출혈을 경험하고 있으며 빈번한 정맥 주사로 질병을 관리해야 하는 어려움을 겪고 있습니다"라며, "이번 결과는 마르스타시맙이 혈우병 B 환자에게 최초의 주 1회 비인자 치료제가 될 수 있으며, 혈우병 A 또는 B 환자의 다양한 요구를 충족시키는 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다. 여기에는 과도하거나 생명을 위협할 수 있는 출혈을 예방하는 것과 동시에, 주 1회 피하 투여를 통해 치료 부담을 줄이는 것이 포함됩니다"라고 말했습니다. BASIS 임상시험 결과, 마르스타시맙 예방 요법은 항체 보유 여부와 관계없이 중증 혈우병 A 및 중등증에서 중증 혈우병 B 환자의 연간 출혈률(ABR)을 통계적으로 유의미하고 임상적으로 관련성 있게 감소시켰습니다. 임상시험에는 116명의 혈우병 환자가 12개월 동안 마르스타시맙 치료를 받았으며, 이는 6개월의 사전 관찰 기간 동안 일반적인 치료로 시행된 FVIII 또는 FIX 정맥 주사 예방 요법 및 필요 시 요법과 비교되었습니다. 사전 관찰 기간 동안 필요 시 인자 대체 정맥 주사 요법을 받은 환자군에서 마르스타시맙은 92%의 출혈 감소율을 보이며 우월성을 입증했습니다(P<0.0001). 또한, 예방 요법과 비교했을 때도 35%의 ABR 감소를 보이며 우월성을 나타냈습니다(p=0.0376). 마르스타시맙의 안전성 프로파일은 1/2상 임상시험 결과와 일관되었으며, 치료는 전반적으로 잘 내약되었습니다. 임상시험에 등록된 혈우병 환자 중 사망 사례는 보고되지 않았으며, 혈전색전증 또는 소모성 응고 장애 사례도 기록되지 않았습니다. 화이자 과학자들이 개발한 마르스타시맙은 현재 혈우병 표준 치료법인 FVIII 및 FIX 대체 요법과는 다른 작용 기전을 가지고 있습니다. 마르스타시맙은 결핍되거나 불충분한 응고 인자를 대체하는 대신, 혈액 응고 개시를 억제하는 신체의 자연적인 메커니즘 중 하나인 조직 인자 경로 억제제(TFPI)를 표적으로 합니다. TFPI의 쿠니츠-2 도메인을 표적으로 함으로써, 마르스타시맙은 출혈과 혈전 형성 사이의 균형을 재정립하는 데 도움을 줄 수 있습니다. 마르스타시맙은 항체 보유 여부와 관계없이 중증 혈우병 A 또는 중등증에서 중증 혈우병 B 환자의 출혈 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 예방적 치료제로 개발 중입니다. BASIS 임상시험의 항체 보유 환자군 등록은 완료 단계에 있으며, 2024년 말경 결과가 나올 것으로 예상됩니다. 다비데 마티노(Davide Matino) 맥마스터 대학교 조교수는 "BASIS 임상시험의 고무적인 결과는 마르스타시맙이 많은 혈우병 환자들에게 현재 표준 치료법보다 개선된 피하 주사 치료 옵션이 될 잠재력을 보여줍니다"라며, "승인될 경우, 마르스타시맙은 출혈을 예방하고 현재 항체 보유 여부와 관계없이 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 많은 환자들이 직면한 치료 부담을 줄여줄 수 있을 것입니다"라고 말했습니다. 현재 3상 임상시험 데이터 전체에 대한 분석이 진행 중이며, 결과는 향후 과학 학회에서 발표될 예정입니다. 화이자는 이러한 데이터를 규제 당국과 논의하고 수개월 내에 규제 서류 제출을 시작할 계획입니다. 화이자는 현재 혈우병 환자를 위한 새로운 치료 옵션을 조사하는 세 가지 3상 프로그램을 진행 중입니다. BASIS 연구 외에도, fidanacogene elaparvovec와 giroctocogene fitelparvovec는 각각 혈우병 B 및 혈우병 A 성인 환자 치료를 위해 연구 중인 유전자 치료제입니다. BASIS는 약 145명의 12세 이상 <75세의 중증 혈우병 A(FVIII <1%로 정의) 또는 중등증에서 중증 혈우병 B(FIX 활성도 <=2%로 정의) 환자(항체 보유 여부 무관)를 대상으로 마르스타시맙의 연간 출혈률을 12개월간 평가하는 글로벌 3상, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 참여자의 약 20%는 청소년(12세 이상 <18세)입니다. 이 연구는 6개월의 관찰 기간 동안 환자의 처방된 인자 대체 요법 또는 우회 요법을 비교하며, 12개월의 활성 치료 기간 동안 참가자들은 예방 요법(마르스타시맙 300mg 피하 로딩 용량 후 주 1회 150mg 피하 투여)을 받게 되며, 주 1회 300mg으로 용량 증량이 가능합니다. 화이자는 또한 18세 미만 중증 혈우병 A 또는 중등증에서 중증 혈우병 B(항체 보유 여부 무관) 환자를 대상으로 마르스타시맙의 안전성과 유효성을 조사하는 공개 라벨 연구인 BASIS KIDS도 진행 중입니다. 이 연구는 12개월간의 과거 표준 치료와 마르스타시맙 예방 요법을 비교할 것입니다. 마르스타시맙(PF-06741086)은 혈액 응고 형성을 방지하는 천연 항응고 단백질인 조직 인자 경로 억제제(TFPI)의 쿠니츠 2 도메인을 표적으로 하는 인간 단클론 면역글로불린 G 이소타입, 서브클래스 1(IgG1)입니다. 마르스타시맙은 항체 보유 여부와 관계없이 중증 혈우병 A 또는 중등증에서 중증 혈우병 B 환자의 출혈 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 예방적 치료제로 개발 중입니다. 2019년 9월, 미국 식품의약국(FDA)은 항체 보유 혈우병 A 또는 항체 보유 혈우병 B 환자의 출혈 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 일상적인 예방 요법으로 마르스타시맙에 대해 신속 심사(Fast Track) 지정을 부여했습니다. 혈우병은 응고 인자 결핍(혈우병 A의 경우 FVIII, 혈우병 B의 경우 FIX)으로 인해 정상적인 혈액 응고가 이루어지지 않는 희귀 유전성 혈액 질환입니다. 혈우병은 어린 시절에 진단되며 전 세계적으로 400,000명 이상에게 영향을 미칩니다. 혈액이 제대로 응고되지 않으면 관절 내부에서 통증을 동반한 출혈 위험이 증가할 수 있으며, 이는 관절 흉터 및 손상을 유발할 수 있습니다. 혈우병 환자는 반복적인 출혈 에피소드 후 영구적인 관절 손상을 겪을 수 있습니다. 수십 년 동안 혈우병 A 및 B의 가장 일반적인 치료 접근 방식은 결핍된 응고 인자를 대체하는 인자 대체 요법이었습니다. 인자 대체 요법은 신체의 응고 인자 양을 개선하여 출혈을 줄이는 수준으로 증가시킵니다. 혈우병 A 환자의 약 25-30%, 혈우병 B 환자의 약 3-5%는 FVIII 및 FIX에 대한 항체가 발생하여 인자 대체 요법을 지속할 수 없습니다. 화이자는 과학과 글로벌 자원을 활용하여 사람들의 삶을 연장하고 현저하게 개선하는 치료법을 제공합니다. 우리는 혁신적인 의약품 및 백신을 포함한 건강 관리 제품의 발견, 개발 및 제조에서 품질, 안전 및 가치의 표준을 설정하기 위해 노력합니다. 매일 화이자 직원들은 선진국 및 신흥 시장에서 웰빙, 예방, 치료 및 질병 퇴치를 발전시키기 위해 노력합니다. 세계 최고의 혁신적인 바이오 제약 회사 중 하나로서의 책임에 따라, 우리는 의료 제공업체, 정부 및 지역 사회와 협력하여 전 세계적으로 신뢰할 수 있고 저렴한 의료 서비스에 대한 접근을 지원하고 확대합니다. 170년 이상 동안 우리는 우리에게 의존하는 모든 사람들을 위해 변화를 만들기 위해 노력해 왔습니다. 우리는 투자자에게 중요할 수 있는 정보를 당사 웹사이트에서 정기적으로 게시합니다. 또한, 더 자세한 정보를 얻으려면 당사 웹사이트를 방문하고 Twitter에서 @Pfizer 및 @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube를 팔로우하고 Facebook에서 Facebook.com/Pfizer를 좋아해 주세요.