Bristol Myers Squibb, 청소년 oHCM 환자 대상 Camzyos 3상 SCOUT-HCM서 긍정적 결과 발표

브리스톨 마이어스 스큅, 청소년 비대흉근성 심근병증 치료제 Camzyos(mavacamten) 임상 3상 SCOUT-HCM 연구에서 긍정적 결과 발표 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)은 증상이 있는 비대흉근성 심근병증(oHCM)을 앓고 있는 청소년 환자를 대상으로 Camzyos(mavacamten)의 유효성을 평가한 임상 3상 SCOUT-HCM 연구에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 이번 연구는 심장 근육 수축 억제제(cardiac myosin inhibitor, CMI)가 청소년 환자에게 적용된 첫 사례입니다. SCOUT-HCM 연구는 28주차에 위약 대비 발살바법 좌심실 유출로(LVOT) 기울기 감소에서 통계적으로 유의미한 효과를 입증하며 1차 평가 변수를 충족했습니다. 이는 Camzyos가 LVOT 폐쇄 개선에 효과적임을 시사합니다. 또한, 질병의 임상적으로 의미 있는 측면을 포함한 다수의 2차 평가 변수에서도 통계적 유의성을 확보했습니다. 이번 연구에서 나타난 전반적인 안전성 결과는 성인 환자에서 확립된 Camzyos의 안전성 프로파일과 일관되었으며, 새로운 젊은 환자군에서 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았습니다. 현재 해당 연구는 활성 치료 및 장기 연장 기간을 진행 중입니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 수석 부사장 겸 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer)인 Cristian Massacesi 박사는 "청소년 oHCM은 상당한 이환율 및 사망률과 관련된 심각하고 희귀한 질환입니다. SCOUT-HCM 연구의 탑라인 결과는 Camzyos가 청소년 oHCM 환자를 위한 최초의 심장 근육 수축 억제제가 될 잠재력을 강조합니다."라며, "Camzyos는 미국에서만 2만 명 이상의 환자가 처방받으며 성인 symptomatic oHCM의 치료 패러다임을 재정의했으며, 청소년 환자군에서도 임상 치료를 변화시킬 수 있는 잠재적 기회를 기대합니다."라고 말했습니다. 연구의 주요 연구자이자 필라델피아 아동병원 심장학과 과장인 Joseph Rossano 박사는 "SCOUT-HCM 연구는 소아 심장학 분야에서 매우 드물게 긍정적인 임상 3상 결과를 도출한 무작위 대조 임상 시험 중 하나로서 환자와 분야에 매우 중요합니다."라며, "현재 청소년 oHCM 환자의 치료 옵션은 증상 관리 약물이나 침습적 수술에 국한되어 있습니다. 수십 년간 이 분야에서 환자를 진료해 온 임상의로서, FDA 승인을 받는다면 이러한 치료제가 환자들에게 제공할 수 있는 잠재적 기회에 매우 기대가 큽니다."라고 덧붙였습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 주요 연구자들과 협력하여 향후 의료 학회에서 상세한 결과를 발표하고 보건 당국과 데이터를 논의할 예정입니다. Camzyos는 CMI 계열에서 가장 큰 규모의 글로벌 임상 시험 및 실제 임상 데이터 기반을 갖추고 있으며, 심장 근육의 과도한 액틴-미오신 교차 결합을 억제하여 과도한 수축성을 감소시킴으로써 성인 symptomatic oHCM 치료에 중요한 역할을 하고 있습니다. SCOUT-HCM 임상 3상 연구(NCT06253221)는 증상이 있는 oHCM을 앓고 있는 44명의 청소년 환자(12세 이상 ~ 18세 미만)를 대상으로 진행된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 국제 임상 시험입니다. 이 연구는 총 200주까지 진행되며, 28주간의 위약 대조 기간, 28주간의 활성 치료 기간(위약군 환자는 Camzyos로 전환), 최대 144주간의 개방형 장기 연장 기간으로 구성됩니다. 1차 평가 변수는 28주차까지의 발살바법 LVOT 기울기 변화이며, 2차 평가 변수에는 휴식 및 운동 후 LVOT 기울기, 최대 산소 소비량, 증상 및 건강 상태, 안전성 및 약동학적 변수가 포함됩니다. 비대흉근성 심근병증(HCM)은 심장 근육 세포의 사코메어 단백질에 대한 유전적 결함 또는 알려지지 않은 원인으로 인해 발생할 수 있는 원발성 심장 질환입니다. 비대흉근성 심근병증을 앓는 청소년들은 주로 운동 능력 저하와 관련된 상당한 이환율을 겪습니다. 기존 치료법은 증상 개선에 도움이 될 수 있지만, 청소년 환자에게는 부작용(예: 베타 차단제의 부작용) 또는 침습적 시술의 위험과 같은 중대한 제한이 있습니다. CAMZYOS® (mavacamten)는 가장 광범위하게 연구된 심장 근육 수축 억제제(CMI)로, 전 세계 5개 대륙 50개 이상의 국가 및 지역 규제 기관의 승인을 받았습니다. 미국에서 CAMZYOS는 증상이 있는 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 II-III 비대흉근성 심근병증(oHCM) 성인 환자의 기능 능력 및 증상 개선을 위해 사용됩니다. 유럽 연합에서는 증상이 있는(NYHA, 클래스 II-III) oHCM 성인 환자의 치료에 사용됩니다. CAMZYOS는 심장 근육 수축 억제제로서, 심장 근육의 과도한 수축성을 감소시켜 oHCM의 병태생리를 표적으로 하며, 이는 symptomatic oHCM 환자의 증상 개선으로 이어져 일상생활에서의 활동성을 높여줍니다. CAMZYOS는 새로 진단된 환자를 포함하여 기존 치료 요법과 병용 또는 단독으로 사용할 수 있습니다. CAMZYOS는 CMI 치료 계열에서 가장 광범위한 전 세계적 증거를 기반으로 하며, 최대 약 4년간의 추적 관찰 데이터를 통해 폐쇄 감소, 증상 개선 및 심장 구조에 미치는 영향을 보여주고 있습니다. 미국에서만 4,000명 이상의 의료 전문가가 2만 명 이상의 환자에게 CAMZYOS를 처방했습니다.