Dupixent® (dupilumab), 일본에서 6세~11세 소아 천식 환자에게 승인

일본, 소아 천식 치료제 '듀피젠트' 허가 확대 레제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals, Inc.)와 사노피(Sanofi)는 일본 후생노동성(MHLW)이 중증 또는 난치성 천식 소아 환자(6~11세)를 대상으로 하는 듀피젠트(Dupixent®, 성분명: dupilumab)의 제조 및 판매 허가를 승인했다고 23일 밝혔다. 이번 승인은 기존 12세 이상 환자에서 확대된 것으로, 일본 내 소아 천식 치료 영역에서 듀피젠트의 적용 범위를 넓혔다. 이번 일본 허가는 전 세계적으로 진행된 3상 임상시험인 VOYAGE 연구 데이터를 기반으로 한다. VOYAGE 연구는 조절되지 않는 중등도-중증 천식을 앓는 6~11세 소아 환자를 대상으로 듀피젠트를 평가했으며, 특히 제2형 염증 표현형(혈중 호산구 증가 또는 호기산화질소 분획 증가로 정의)을 가진 환자군에서도 유효성을 입증했다. 또한, VOYAGE 연구의 공개 연장 연구인 EXCURSION 연구의 일본 소아 환자 하위 그룹 데이터도 이번 허가에 기여했다. VOYAGE 연구 결과, 표준 치료법에 듀피젠트를 추가 투여한 결과 위약 대비 중증 천식 발작 발생률을 54%에서 65%까지 유의미하게 감소시켰으며(p<0.0001), 폐 기능 또한 4.68%에서 5.32%까지 개선하는 것으로 나타났다(p=0.0012, p=0.0009, p=0.0036). 이는 전체 환자군, 제2형 염증 표현형 환자군, 혈중 호산구 수치가 높은 환자군 모두에서 관찰되었다. 일본 소아 환자 하위 그룹에서도 듀피젠트는 12주차에 폐 기능 개선을 보였으며, 1년간의 추적 관찰 기간 동안 중증 천식 발작 발생률이 낮게 유지되었다. VOYAGE 및 EXCURSION 연구에서 보고된 가장 흔한 치료 관련 이상 반응으로는 주사 부위 반응(홍반, 부종, 경결)과 발열, 구순포진, 호산구 증가증 등이 있었다. 천식은 소아에서 가장 흔한 만성 질환 중 하나다. 현재 표준 치료제인 흡입용 코르티코스테로이드와 기관지 확장제에도 불구하고, 많은 소아 환자들이 기침, 쌕쌕거림, 호흡 곤란과 같은 심각한 증상을 경험한다. 특히 소아의 폐 기능 저하는 폐 성장 감소 및 지속적인 기도 폐쇄와 같은 장기적인 영향을 미칠 수 있어 조기 관리가 중요하다. 또한, 반복적인 전신 코르티코스테로이드 사용은 상당한 위험을 동반할 수 있다. 조절되지 않는 천식은 수면, 학업, 스포츠 활동 등 일상생활에 지장을 초래한다. 듀피젠트는 일본에서 천식 외에도 아토피 피부염, 비강 용종을 동반한 만성 부비동염(CRSwNP), 결절성 양진, 만성 자발성 두드러기(CSU), 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 등 다양한 질환 치료제로 승인받았다. 현재까지 전 세계 50개국에서 6~11세 소아 천식 치료제로 승인받았다. 듀피젠트는 일본에서 200mg 또는 300mg 프리필드 시린지 또는 프리필드 펜 형태로 제공되며, 체중에 따라 2주 또는 4주 간격으로 피하 주사한다. 의료 전문가의 교육 후 가정에서도 자가 투여가 가능하다. 12세 미만 소아의 경우, 가정 투여 시 보호자가 투여해야 한다. 레제네론의 독자적인 VelocImmune® 기술로 개발된 듀피젠트는 인터루킨-4(IL-4) 및 인터루킨-13(IL-13) 신호 전달을 억제하는 완전 인간 단일클론항체로 면역억제제가 아니다. 듀피젠트 개발 프로그램은 제2형 염증의 주요 원인인 IL-4와 IL-13을 표적으로 하여 다양한 관련 질환에서 임상적 이점을 보여왔다. 듀피젠트는 현재까지 60개국 이상에서 아토피 피부염, 천식, CRSwNP, 호산구성 식도염(EoE), 결절성 양진, CSU, COPD, 수포성 표피박리증(BP) 등 다양한 적응증으로 승인받았으며, 전 세계적으로 130만 명 이상의 환자가 듀피젠트로 치료받고 있다. 레제네론은 심각한 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 발굴, 개발, 상업화하는 선도적인 생명공학 기업이다. 의사 과학자들이 설립하고 이끌고 있으며, 과학을 의약품으로 일관되게 전환하는 독보적인 능력을 바탕으로 다수의 승인된 치료제와 개발 중인 후보 물질을 확보하고 있다. VelocSuite와 같은 독자적인 기술을 활용하여 최적화된 완전 인간 항체 및 새로운 계열의 이중 특이 항체를 개발하고 있다. 또한, Regeneron Genetics Center®의 데이터 기반 통찰력과 선구적인 유전 의학 플랫폼을 통해 혁신적인 표적을 발굴하고 질병 치료 또는 완치를 위한 보완적 접근 방식을 모색하고 있다.