미국 FDA, Agios의 AQVESME™ (mitapivat)를 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료제로 승인

Agios Pharmaceuticals, FDA, 희귀질환 치료제 AQVESME™ (mitapivat) 승인 미국 식품의약국(FDA)이 Agios Pharmaceuticals의 경구용 피루브산 키나아제(PK) 활성제인 AQVESME™ (mitapivat)를 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료제로 승인했습니다. 이로써 AQVESME는 비수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자의 빈혈 치료에 FDA 승인을 받은 유일한 의약품이 되었습니다. 지중해빈혈은 평생 관리가 필요하며 혈전, 심장 질환, 간 질환 등 생명을 위협하는 합병증에 대한 면밀한 모니터링이 요구되는 질환입니다. 그럼에도 불구하고 치료 옵션은 제한적이었습니다. 매사추세츠 종합병원 암 연구소의 혈액학/종양학 교수이자 하버드 의과대학 부교수인 Hanny Al-Samkari 박사는 "ENERGIZE 및 ENERGIZE-T 3상 임상시험 결과는 AQVESME가 빈혈, 피로, 정기적인 수혈의 필요성을 개선할 수 있음을 보여주었습니다. 이번 FDA 승인은 지중해빈혈 환자들에게 중요한 진전입니다."라고 밝혔습니다. 이번 승인은 비수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 진행된 글로벌 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 임상시험인 ENERGIZE 및 ENERGIZE-T의 결과를 기반으로 합니다. 총 452명의 환자가 참여한 이 임상시험에서 AQVESME는 위약 대비 용혈성 빈혈과 삶의 질 주요 지표를 개선했으며, 수혈 부담 감소 및 헤모글로빈 수치와 피로 개선에 유의미한 효과를 보였습니다. Agios의 최고 경영자 Brian Goff는 "오늘날은 지중해빈혈 커뮤니티에 있어 획기적인 순간입니다. 이 파괴적인 희귀 혈액 질환을 앓고 있는 사람들의 긴급한 요구를 해결할 혁신적인 경구용 의약품을 선보이게 되어 기쁩니다. AQVESME는 이제 비수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자의 빈혈 치료에 모두 사용될 수 있는 유일한 의약품이 되었습니다."라고 말했습니다. Cooley's Anemia Foundation의 전국 회장 Ralph Colasanti는 "올해는 지중해빈혈이 의학 문헌에 처음 기술된 지 100주년이 되는 해입니다. AQVESME와 같은 혁신적인 의약품은 환자들에게 새로운 희망을 제공하며, 미국 내 수천 명의 성인 지중해빈혈 환자들에게 중요한 새로운 치료 옵션을 제공합니다."라고 덧붙였습니다. 다만, ENERGIZE 및 ENERGIZE-T 3상 임상시험에서 AQVESME를 투여받은 환자 중 5명에게서 간세포 손상(HCI)을 시사하는 이상 반응이 나타났으며, 이 중 2명은 입원이 필요했습니다. 이러한 이상 반응은 투여 후 첫 6개월 이내에 발생했으며, AQVESME 투여 중단 후 간 기능 검사 수치가 개선되었습니다. 간세포 손상 위험을 완화하기 위해 AQVESME는 FDA 승인 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 프로그램인 AQVESME REMS를 통해서만 제공됩니다. AQVESME REMS 프로그램으로 인해, mitapivat은 미국에서 지중해빈혈 적응증에 대해 AQVESME라는 브랜드명으로 판매될 예정입니다. Mitapivat은 REMS 프로그램이 필요 없는 PK 결핍증 적응증에 대해서는 미국에서 PYRUKYND® (mitapivat)로 계속 판매될 것입니다. 미국 외 지역에서도 승인된 지역에서는 PK 결핍증 및 지중해빈혈 적응증에 대해 PYRUKYND로 계속 판매될 예정이며, 현재 규제 검토 중인 지역에서도 이 이름을 유지할 것입니다. Agios는 AQVESME REMS 프로그램이 시행된 후 2026년 1월 말에 미국에서 AQVESME를 출시할 것으로 예상하고 있습니다. Agios는 12월 24일 오전 8시(ET)에 AQVESME의 지중해빈혈 치료제 승인에 대한 가상 투자자 이벤트를 개최할 예정입니다.