Axsome Therapeutics, Narcolepsy 치료제 AXS-12 관련 NDA 제출 지원 FDA 사전 NDA 회의록 발표

Axsome Therapeutics, CNS 질환 치료제 AXS-12, 내년 1월 FDA 신약 허가 신청 목표 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AXS-12의 신약 허가 신청(NDA) 제출에 대한 긍정적인 사전 회의 결과를 통보받았다고 Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM)가 2025년 12월 31일 발표했습니다. AXS-12는 기면증 치료제로 개발 중인 약물로, 선택적이고 강력한 노르에피네프린 재흡수 억제제이자 피질 도파민 조절제입니다. 이번 FDA와의 사전 NDA 회의는 AXS-12의 임상 및 비임상 요구 사항을 포함하여 회사가 계획한 NDA 제출 내용 및 형식에 대한 합의를 도출하기 위해 진행되었습니다. FDA의 피드백에 따라, Axsome Therapeutics는 기면증 환자의 탈력발작 치료를 위한 AXS-12의 NDA 제출에 필요한 규제 데이터 패키지가 충분하다고 판단했습니다. 회사는 2026년 1월에 NDA 제출을 완료할 것으로 예상하고 있으며, 최종 NDA 승인 여부는 FDA의 검토 결과에 따라 결정될 예정입니다. Herriot Tabuteau, MD, Axsome CEO는 "FDA 사전 NDA 회의 결과에 만족하며, 이를 통해 2026년 1월에 기면증 환자의 탈력발작 치료를 위한 AXS-12의 NDA 제출을 곧 완료할 수 있게 되었다"고 밝혔습니다. 그는 또한 "AXS-12가 승인된다면, 이 심각한 질환으로 고통받는 환자들에게 새롭고 차별화된 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였습니다. AXS-12의 기면증 임상 개발 프로그램에는 세 건의 통제된 유효성 시험과 장기 안전성 시험이 포함되어 있습니다. AXS-12는 기면증 치료에 대해 희귀의약품으로 지정되었습니다. 희귀의약품 지정은 미국에서 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환의 안전하고 효과적인 치료를 목표로 하는 유망한 약물에 부여됩니다. 이 지정은 FDA 승인 시 미국 내 7년간의 시장 독점권을 부여하고, 처방의약품 사용자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act)에 따른 FDA 신청 사용자 수수료 납부 의무를 면제받을 수 있습니다. 기면증은 수면-각성 주기의 조절 장애를 유발하는 심각하고 debilitating한 희귀 신경 질환으로, 과도한 주간 졸음, 탈력발작, 환각, 수면 마비, 야간 수면 장애 등의 특징을 보입니다. 탈력발작은 기면증 환자의 약 70%에서 나타나며, 웃음, 두려움, 분노, 스트레스 또는 흥분과 같은 강한 감정에 의해 유발되는 갑작스러운 근육 긴장 저하 또는 상실을 의미합니다. 기면증은 평생 지속되는 질환으로 인지, 심리, 사회적 기능에 영향을 미치며, 직업 및 운전 관련 사고 위험을 증가시키고 사망률을 1.5배 높이는 것으로 알려져 있습니다. AXS-12 (reboxetine)는 기면증 치료를 위해 개발 중인 고도로 선택적이고 강력한 노르에피네프린 재흡수 억제제이자 피질 도파민 조절제입니다. AXS-12는 노르아드레날린 활동을 조절하여 각성 상태에서의 근육 긴장을 유지하고, 노르아드레날린 및 피질 도파민 신호를 촉진하여 각성을 증진시키고 인지 기능을 향상시키는 것으로 생각됩니다. AXS-12는 이미 FDA로부터 기면증 치료에 대한 희귀의약품 지정을 받았습니다. 또한, AXS-12는 최소 2039년까지 보호를 제공하는 특허로 보호받고 있습니다. AXS-12는 현재 FDA의 승인을 받지 않은 임상 시험 중인 의약품입니다. Axsome Therapeutics는 중추신경계(CNS) 질환 치료 분야를 선도하는 바이오 제약 기업입니다. 회사는 치료의 중요한 격차를 파악하고 환자 결과에 의미 있는 발전을 가능하게 하는 혁신적인 작용 기전에 초점을 맞춰 차별화된 제품을 개발함으로써 과학적 돌파구를 제공합니다. 회사의 업계 선도적인 신경과학 포트폴리오에는 주요 우울 장애, 기면증 및 폐쇄성 수면 무호흡증과 관련된 과도한 주간 졸음, 편두통에 대한 FDA 승인 치료제가 포함되어 있으며, 미국 내 1억 5천만 명 이상의 환자에게 영향을 미치는 광범위한 심각한 신경 및 정신 질환을 다루는 여러 후기 개발 프로그램이 진행 중입니다. Axsome Therapeutics는 뇌의 가장 큰 문제들을 해결하여 환자와 그 가족들이 번창할 수 있도록 하는 사명을 가지고 있습니다. 자세한 내용은 회사 웹사이트 www.axsome.com에서 확인할 수 있습니다.