Axsome Therapeutics, 알츠하이머병 초조증 치료제 AXS-05에 대한 보충 신약 신청서의 FDA 수락 및 우선 심사 발표

FDA, AXS-05 알츠하이머병 초조 증상 치료제에 우선 심사 지정… 2026년 4월 30일 목표 시점 미국 식품의약국(FDA)이 바이오 제약 기업 Axsome Therapeutics, Inc.(NASDAQ: AXSM)의 AXS-05(덱스트로메토르판 HBr 및 부프로피온 HCl)에 대한 알츠하이머병 초조 증상 치료 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 접수하고 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정했습니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 목표 시점을 2026년 4월 30일로 설정했습니다. 우선 심사는 승인될 경우 기존 표준 신청 대비 심각한 질환의 치료, 진단 또는 예방에 있어 효과성이나 안전성 측면에서 상당한 개선을 제공할 수 있는 의약품 신청에 부여됩니다. 우선 심사 지정은 FDA가 표준 심사 기간인 10개월보다 단축된 6개월 이내에 신청에 대한 조치를 취하는 것을 목표로 함을 의미합니다. Axsome Therapeutics의 Herriot Tabuteau 최고경영자(CEO)는 "FDA가 AXS-05의 알츠하이머병 초조 증상 치료를 위한 보충 신약 허가 신청을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정한 것에 매우 기쁘게 생각한다"며, "알츠하이머병 환자의 최대 76%가 초조 증상을 경험하며, 이는 환자와 보호자에게 상당한 미충족 의료 수요를 나타내지만 현재 승인된 치료법은 매우 부족한 실정이다. FDA와 남은 심사 기간 동안 긴밀히 협력하기를 기대한다"고 밝혔습니다. 앞서 FDA는 2020년 6월 AXS-05에 대해 알츠하이머병 초조 증상 치료제로 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정한 바 있습니다. 혁신 신약 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 대해 기존 치료법보다 임상적으로 중요한 지표에서 상당한 개선을 보일 수 있다는 예비 임상 증거가 있을 때, 유망한 연구 약물의 개발 및 심사 기간을 신속하게 진행하기 위해 부여됩니다. 이번 보충 신약 허가 신청은 네 건의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 3상 시험과 장기 안전성 시험을 포함한 알츠하이머병 초조 증상에 대한 AXS-05의 포괄적인 임상 개발 프로그램의 결실입니다. 알츠하이머병(AD)은 치매의 가장 흔한 형태로, 미국에서 약 7백만 명에게 영향을 미치고 있습니다. 초조 증상은 AD 환자의 최대 76%에서 보고되며, 정서적 고통, 언어적 및 신체적 공격성, 파괴적인 짜증, 금지 해제 등으로 특징지어집니다. AD 초조 증상은 인지 기능 저하 가속화, 보호자 부담 증가, 조기 요양 시설 입소, 사망률 증가와 관련이 있습니다. AXS-05(덱스트로메토르판-부프로피온)는 알츠하이머병 초조 증상 및 금연 치료를 위해 개발 중인 새로운 경구용 연구용 N-메틸-D-아스파르트산(NMDA) 수용체 길항제, 시그마-1 작용제, 아미노케톤 CYP2D6 억제제입니다. AXS-05는 덱스트로메토르판과 부프로피온의 독점적인 제형 및 용량, 그리고 Axsome의 대사 억제 기술을 활용하여 성분의 전달을 조절합니다. AXS-05의 덱스트로메토르판 성분은 글루타메이트 수용체 조절제로도 알려진 비경쟁적 NMDA 수용체 길항제이자 시그마-1 수용체 작용제입니다. AXS-05의 부프로피온 성분은 덱스트로메토르판의 생체 이용률을 높이며, 노르에피네프린 및 도파민 재흡수 억제제 역할을 합니다. AXS-05는 최소 2043년까지 적용되는 강력한 특허 포트폴리오로 보호받고 있습니다. AXS-05는 2020년 6월 알츠하이머병 초조 증상 치료에 대한 미국 FDA 혁신 신약으로 지정되었습니다. AXS-05(AUVELITY®)는 현재 미국에서 성인의 주요 우울 장애 치료제로 승인되어 있습니다. AXS-05는 알츠하이머병 초조 증상에 대해서는 FDA의 승인을 받지 않았습니다. Axsome Therapeutics는 중추신경계(CNS) 질환 치료의 새로운 시대를 선도하는 바이오 제약 기업입니다. 당사는 치료의 중요한 격차를 파악하고 환자 결과에 의미 있는 발전을 가능하게 하는 새로운 작용 기전에 중점을 둔 차별화된 제품을 개발함으로써 과학적 혁신을 제공합니다. 당사의 업계 선도적인 신경과학 포트폴리오는 주요 우울 장애, 기면증 및 폐쇄성 수면 무호흡증과 관련된 과도한 주간 졸음, 편두통에 대한 FDA 승인 치료제와 함께 미국 내 1억 5천만 명 이상에게 영향을 미치는 광범위한 심각한 신경 및 정신 질환을 다루는 다수의 후기 개발 프로그램을 포함합니다. 우리는 함께 뇌의 가장 큰 문제들을 해결하여 환자와 그 사랑하는 사람들이 번영할 수 있도록 노력하고 있습니다. 더 자세한 정보는 www.axsome.com을 방문하거나 LinkedIn 및 X에서 당사를 팔로우해 주시기 바랍니다.