Ionis, 주요 승인 획득; 또 다른 FDA 고위 관계자 사임

이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 희귀질환 치료제 '트링골자(Tryngolza)'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이는 이오니스 파마슈슈티컬스가 자체적으로 개발하고 판매하는 첫 번째 의약품이라는 점에서 의미가 있습니다. 트링골자는 가족성 고카일로마이클론증(familial chylomicronemia syndrome, FCS)이라는 희귀하고 치명적인 질환에 대한 미국 내 첫 치료제로 승인되었습니다. 이 약은 식이요법과 병행하여 환자의 중성지방 수치를 낮추는 데 사용되며, 연간 약 59만 5천 달러의 약가가 책정되었습니다. 이번 승인은 이오니스 파마슈티컬스가 신약을 외부로 라이선스하는 것을 넘어 자체적으로 시장에 출시하는 기업으로 나아가는 중요한 발걸음입니다. 이오니스는 지난 12개월간 두 건의 신약 승인을 받았으며, 트링골자를 통해 완전한 소유권을 가진 첫 번째 판매 의약품을 확보하게 되었습니다. 한편, 미국 FDA에서는 고위직 인사들의 연쇄적인 이탈 소식이 전해졌습니다. 50년 이상 FDA에서 근무한 로버트 템플(Robert Temple) 선임 고문이 연말을 기점으로 은퇴합니다. 템플 고문은 현재 FDA의 임상 과학 및 약물 검토 부문에서 선임 고문으로 활동하고 있습니다. 그의 퇴진은 지난 1월 말로 예정된 남안제 범퍼스(Namandjé Bumpus)와 더그 스록모턴(Doug Throckmorton) 두 명의 고위 인사들의 퇴사 발표에 이은 것입니다. 이와 별도로, 덴마크 제약사 젤란드 파마(Zealand Pharma)가 개발 중인 단장증후군(short bowel syndrome, SBS) 치료제 '글레파글루타이드(glepaglutide)'는 FDA의 승인을 받지 못했습니다. 젤란드 파마는 주 2회 투여하는 이 치료제가 정맥 수액 및 영양 공급의 필요성을 위약 대비 유의미하게 감소시켰다는 임상 결과를 바탕으로 승인을 신청했으나, FDA는 안전성 및 유효성 요건 충족을 위해 추가 임상시험이 필요하다고 판단했습니다. 젤란드 파마는 2025년에 해당 임상시험을 시작하여 미국 재승인 신청 및 해외 허가 절차를 진행할 계획입니다. 유전자 치료 분야에서는 산가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 아스텔라스 제약(Astellas Pharma)에 뇌 전달용 바이러스 캡시드(capsid) 사용 권리를 부여하는 계약을 체결했습니다. 이번 계약을 통해 아스텔라스 제약은 특정 신경 질환 치료를 위한 유전체 의약품 개발을 목표로, 한 가지 표적에 대한 캡시드 사용 권한을 확보했으며, 최대 4가지 추가 표적으로 확대할 수 있는 옵션을 갖게 되었습니다. 산가모 테라퓨틱스는 계약금으로 2천만 달러를 즉시 지급받고, 향후 라이선스 비용 및 마일스톤 지급을 통해 최대 13억 달러까지 추가 수익을 올릴 수 있습니다. 최근 비만 치료제 임상시험 중단을 발표했던 바이오에이지 랩스(BioAge Labs)는 노바티스(Novartis)와 협력하여 노화 관련 질환 치료제 개발을 위한 다년간의 파트너십을 체결했습니다. 이번 협력을 통해 양사는 노화 관련 질환을 유발하는 생물학적 메커니즘을 연구하여 새로운 신약 표적을 발굴할 예정입니다. 바이오에이지 랩스는 계약금 및 연구 자금으로 최대 2천만 달러를 지급받으며, 향후 최대 5억 3천만 달러의 추가 지급금을 받을 수 있습니다. 양사는 이번 협력을 통해 도출되는 신약 후보 물질 개발을 공동으로 진행할 수 있습니다.