Novartis, PTC의 헌팅턴병 치료제에 수십억 달러 투자

노바티스, PTC 테라퓨틱스의 헌팅턴병 치료제 후보물질 공동 개발 나선다 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)가 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 실험용 뇌 질환 치료제 후보물질에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했습니다. 이번 계약으로 노바티스는 최대 약 30억 달러를 PTC 테라퓨틱스에 지급할 수 있습니다. 계약의 중심에는 현재 헌팅턴병 치료제로 약 250명을 대상으로 임상 시험 중인 실험용 의약품 PTC518이 있습니다. 이 임상 시험의 주요 결과는 내년 초 발표될 예정입니다. PTC 테라퓨틱스는 이 결과 발표를 앞두고 노바티스에 PTC518 및 관련 분자에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했습니다. 양사에 따르면 이번 계약은 3월 말 이전에 마무리될 예정입니다. 계약이 성사되면 PTC 테라퓨틱스는 계약금으로 10억 달러를 즉시 지급받게 됩니다. 또한, 미국 외 지역에서의 PTC518 판매에 대한 로열티 외에도 최대 19억 달러의 마일스톤 지급금을 받을 수 있습니다. 노바티스의 Vas Narasimhan CEO는 성명을 통해 "이번 PTC와의 계약은 우리의 신경과학 파이프라인을 강화하고, 충족되지 않은 의료 수요가 높은 신경퇴행성 질환에 대한 새롭고 잠재적으로 혁신적인 접근 방식을 탐색하려는 우리의 전략적 초점과 의지를 반영한다"고 밝혔습니다. PTC 테라퓨틱스는 이번 계약으로 확보된 자금을 'RNA 스플라이싱'에 중점을 둔 자체 신약 개발 플랫폼을 확장하고 상업 활동을 지원하는 데 사용할 계획입니다. 현재 PTC 테라퓨틱스는 인간 대상 시험에 진입한 4개의 다른 신약 프로그램을 보유하고 있으며, 이들은 근위축성 측삭 경화증(ALS)부터 페닐케톤뇨증(PKU)까지 다양한 희귀 질환을 표적으로 하고 있습니다. PTC의 Matthew Klein CEO는 "이번 협력은 소분자 스플라이싱 치료제 개발에 대한 PTC의 전문성과 신경과학 치료제의 글로벌 개발 및 상업화에 대한 노바티스의 전문성을 결합한다"고 말했습니다. 이번 계약은 미국 식품의약국(FDA)이 PTC518 임상 시험을 미국 내 시험 기관에서 재개하도록 허용한 지 약 6개월 만에 이루어졌습니다. 2022년 10월, PTC는 FDA가 해당 의약품에 대한 '추가 데이터'를 요청하여 환자 등록이 중단된 바 있습니다. 헌팅턴병은 헌팅틴(huntingtin)이라는 단백질을 코딩하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 이 단백질은 뇌에 주로 집중되어 있으며 다양한 유익한 기능을 수행하는 것으로 알려져 있습니다. 하지만 돌연변이가 발생하면 단백질이 뭉쳐 신경 세포를 손상시키고 결국 죽음에 이르게 합니다. 지난 6월, PTC는 하루 10mg 용량의 약물을 1년간 복용한 환자들의 혈액 및 뇌척수액에서 헌팅틴 단백질이 43% 감소했다고 발표했습니다. 제약 연구에서 가장 어려운 분야 중 하나로 여겨지는 신경과학 분야에서 긍정적인 결과는 드뭅니다. 불과 지난달, 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)의 주목받았던 약물이 헌팅턴병 환자 대상 연구에서 실패했습니다. 노바티스, 로슈(Roche), 바이오젠(Biogen)과 같은 대형 제약사들도 최근 몇 년간 새로운 헌팅턴병 치료제 개발에 어려움을 겪어왔습니다. 하지만 진전의 조짐도 나타나고 있습니다. 웨이브 라이프 사이언스(Wave Life Sciences)는 6월, 돌연변이 헌팅틴 단백질 생성을 억제하도록 설계된 약물 연구에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 한 달 뒤, 네덜란드에 본사를 둔 생명공학 기업인 유니큐어(UniQure)의 주가는 한 월스트리트 분석가가 "흥미롭고 긍정적"이라고 평가한 헌팅턴병 유전자 치료제 데이터를 공개한 후 급등했습니다. 새로운 계약을 통해 노바티스는 헌팅턴병 임상 시험의 위약 대조군 부분이 완료되면 PTC518의 개발, 제조 및 상업화를 책임지게 됩니다. 만약 PTC518이 승인될 경우, 노바티스와 PTC는 미국 내에서의 이익과 손실을 공유하기로 합의했으며, 노바티스가 60%, PTC가 40%를 부담하게 됩니다. PTC를 담당하는 RBC 캐피탈 마켓(RBC Capital Markets)의 분석가 Brian Abrahams는 이번 노바티스와의 계약을 "어떤 식으로 보든 좋은 거래"라고 평가했습니다. Abrahams는 월요일 고객에게 보낸 메모에서 선지급금이 중기 개발 단계의 약물에 대해 "견고하다"고 언급하며, 이는 PTC가 연구 자금을 계속 지원하고 PKU 치료제 출시를 준비하는 데 도움이 될 것이라고 밝혔습니다. PTC 주가는 월요일 오전 거래에서 15% 이상 상승했습니다.