Alnylam, 주요 연구 데이터 대기 중, 차세대 희귀 질환 치료제 개발 박차

알나일람의 신약, TTR 심근병증 치료 가능성 타진… 화이자(PFE) 등 경쟁사 주목 트랜스티레틴 아밀로이드증(TTR)은 희귀하지만 치명적인 질환으로, 과거에는 간 이식이나 신경 손상을 늦추는 일반 의약품이 유일한 치료법이었습니다. 하지만 최근 들어 유전성 TTR 환자들의 치료 전망이 크게 개선되고 있습니다. 2018년 이후 미국에서는 알나일람 파마슈티컬스, 아이오니스 파마슈티컬스, 화이자(PFE)가 개발한 세 가지 신약이 승인되었습니다. 이 중 알나일람의 Onpattro와 아이오니스의 Tegsedi는 신경학적 증상을 보이는 환자들을 위한 RNA 기반 치료제이며, 화이자(PFE)의 Vyndamax는 심장 질환 환자를 대상으로 합니다. 이후 여러 제약사들이 TTR 치료제 시장에 뛰어들어 기존 치료법을 개선하고 더 넓은 범위의 환자들에게 도움을 주고자 노력하고 있습니다. 지난 한 해 동안 아스트라제네카와 노보 노디스크는 TTR 치료제를 인수했으며, 인텔리아 테라퓨틱스의 유전자 편집 치료제도 초기 유망성을 보였습니다. 알나일람 역시 경쟁에 대비하여 자체 개발한 후속 약물인 vutrisiran을 준비하고 있습니다. Onpattro가 3주마다 정맥 주입 방식으로 투여되는 것과 달리, vutrisiran은 3개월마다 피하 주사로 투여됩니다. 알나일람은 현재 6개월마다 투여하는 방식도 테스트 중입니다. 최근 공개된 vutrisiran의 18개월 치료 결과는 주목할 만합니다. Stifel의 애널리스트 Paul Matteis는 이 약물이 "매우 효과적"이며 "최고 수준의 잠재력"을 가지고 있다고 평가했습니다. 그러나 이 결과만으로는 알나일람이 직면한 가장 큰 질문, 즉 이 약물들이 더 빠르게 진행되고 치명적이며 훨씬 더 흔한 심장 질환 형태의 TTR 환자들에게도 도움이 될 수 있는지 여부에 대한 명확한 답을 제시하지는 못했습니다. 월스트리트 애널리스트들과 투자자들은 알나일람의 약물 성공에 대해 높은 기대를 가지고 있었습니다. 하지만 지난 12월, 브릿지바이오의 약물이 예상보다 좋은 위약 효과를 보이며 실패하자 이러한 기대감은 흔들렸습니다. 브릿지바이오의 주가는 급락했으며, 알나일람의 주가도 함께 하락했습니다. 알나일람은 vutrisiran 치료를 받은 환자들이 심장 관련 바이오마커 및 스캔에서 긍정적인 지표를 보였다고 밝혔습니다. 이는 연구의 탐색적 평가 항목이었습니다. 그러나 심장 질환에 대한 약물의 실제 효과는 2024년으로 예정된 TTR 심근병증 환자를 대상으로 한 임상 시험 결과가 나와야 명확해질 것입니다. 그럼에도 불구하고, 해당 임상 시험 결과 발표 전에 중요한 단서가 나올 수 있습니다. 알나일람은 올해 중반까지 TTR 심근병증 환자를 대상으로 한 Onpattro 임상 시험인 APOLLO-B의 결과를 발표할 것으로 예상하고 있습니다. Matteis 애널리스트는 새로운 결과가 "긍정적"이라고 언급하면서도, "APOLLO-B 임상 시험에 직접적으로 적용될지는 논쟁의 여지가 있다"고 덧붙였습니다.