Pfizer, Beam 연구 계약으로 유전자 편집 분야 진출

화이자, 염기 편집 기술 선도 기업 빔 테라퓨틱스와 파트너십 체결 화이자가 코로나19 백신 개발을 통해 축적한 mRNA(메신저 리보핵산) 기술 역량을 기반으로 유전자 편집 분야로 사업 영역을 확장한다. 고도로 정밀한 유전자 편집 기술인 염기 편집(base editing) 분야의 선두 주자인 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)와 연구 파트너십을 맺고, 차세대 치료제 개발에 나선다. 이번 파트너십은 화이자의 연구개발 총괄 책임자이자 최고 과학자인 미카엘 돌스텐(Mikael Dolsten) 박사가 코로나19 백신 개발에서 성공적으로 활용된 mRNA 기술의 새로운 응용 분야를 모색하던 중 구체화되었다. 화이자는 이미 인플루엔자 및 기타 감염병 백신의 개선을 위해 mRNA 기술을 활용할 계획이었으나, 더 넓은 잠재력을 확인했다. 특히, mRNA를 매개체로 사용하여 체내에서 수행될 수 있는 더욱 정밀한 유전자 편집 방식인 염기 편집 기술에 주목했다. 화이자는 2024년 1월 8일(현지시간), 염기 편집 기술과 해당 치료제를 체내로 전달하는 데 사용되는 mRNA 구성 요소 전문 기업인 빔 테라퓨틱스와 4년간의 연구 파트너십을 발표하며 이러한 비전을 향한 중요한 발걸음을 내디뎠다. 화이자는 빔 테라퓨틱스에 초기 계약금으로 3억 달러를 지급한다. 이에 대한 대가로 빔 테라퓨틱스는 간, 근육, 중추신경계의 세 가지 미공개 염기 편집 표적에 대한 연구를 수행하게 된다. 만약 이 연구를 통해 신약 후보 물질이 도출될 경우, 화이자는 글로벌 권리를 인수할 수 있는 옵션을 가지게 되며, 이후 임상 개발을 주도하게 된다. 성공적으로 진행될 경우, 빔 테라퓨틱스는 세 가지 프로그램에 걸쳐 최대 10억 달러의 조건부 지급금을 받을 수 있다. 빔 테라퓨틱스의 CEO인 존 에반스(John Evans)는 인터뷰에서 "이러한 종류의 제품에 대해 빔 테라퓨틱스와 협력하는 데 많은 시너지를 보았다"며, "이는 현재 우리가 하지 않는 일들이므로 우리의 활동 범위를 넓혀주고, 화이자의 손에서 이러한 표적들이 훌륭하게 개발될 것이라고 생각한다"고 밝혔다. 빔 테라퓨틱스로의 초기 접촉은 돌스텐 박사로부터 시작되었으며, 에반스 CEO에 따르면 화상 회의를 통해 화이자와 빔 테라퓨틱스 팀 간의 논의가 신속하게 진행되어 거래가 빠르게 성사되었다. 이번 파트너십 발표는 통상 바이오 및 제약 산업에서 주요 라이선스 계약이나 인수합병이 논의되는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스의 첫날과 시기를 같이한다. 올해 컨퍼런스는 코로나19로 인해 가상으로 개최되고 있다. 빔 테라퓨틱스는 5년 전 하버드 대학교 데이비드 리우(David Liu) 연구실의 연구를 기반으로 설립되었다. 이 연구는 유전자를 더욱 정밀하게 편집할 수 있는 방법을 제시했다. DNA의 두 가닥을 모두 절단하는 1세대 CRISPR 기반 유전자 편집 기술과 달리, 염기 편집은 이중 가닥 절단 없이 단일 DNA '문자'를 다른 문자로 변경하도록 설계되었다. CRISPR과 마찬가지로 염기 편집 기술의 잠재력은 방대하다. 이 기술은 질병을 유발하는 돌연변이를 교정하거나, 유전자를 억제 또는 활성화하는 데 사용될 수 있으며, 이론적으로 원치 않는 유전적 변화를 유발할 위험이 낮다. 최근 염기 편집을 포함한 최초의 임상 시험을 시작한 빔 테라퓨틱스는 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈과 같은 혈액 질환뿐만 아니라 희귀 간 질환 및 안과 질환 치료제 개발을 계획하고 있다. 빔 테라퓨틱스를 비롯한 다른 유전자 편집 개발자들이 직면한 가장 큰 과제 중 하나는 편집기를 구성하는 핵산과 단백질을 세포 안으로 전달하는 신뢰할 수 있는 방법을 개발하는 것이다. 체내 편집을 위해 빔 테라퓨틱스는 편집 장치를 mRNA로 인코딩하고, 이를 지질 나노 입자(lipid nanoparticle)로 알려진 지방 껍질 안에 싸서 전달한다. 이 두 가지 구성 요소, 즉 mRNA 서열과 지질 나노 입자는 화이자와 파트너 바이오엔테크가 개발한 코로나19 mRNA 백신의 핵심이다. 에반스 CEO는 "화이자가 지질 나노 입자와 mRNA를 통해 구축한 역량을 보며 '이제 이 역량을 가지고 무엇을 할 것인가?'라고 생각했을 것"이라고 말했다. 빔 테라퓨틱스는 지질 나노 입자가 간과 같이 주입된 약물이 자주 도달하는 부위보다 도달하기 어려운 근육 및 중추신경계와 같은 조직에 어떻게 도달하도록 설계될 수 있는지 탐구하는 데 유리한 위치에 있다. 예를 들어, 빔 테라퓨틱스는 작년 2월 인수를 통해 지질 나노 입자에 DNA '바코드'를 태그할 수 있는 기술에 접근할 수 있게 되었으며, 이를 통해 연구자들은 어떤 제형이 표적 조직에 가장 효과적으로 도달하는지 확인할 수 있다. 빔 테라퓨틱스의 최고 과학 책임자인 주세페 시아라멜라(Giuseppe Ciaramella)는 "이는 선두를 제공한다"며, "여전히 자신이 한 일을 확인해야 하지만, 어떤 특징이 의미 있는지 정확히 파악하는 데 매우 빠르게 앞서 나갈 수 있다"고 덧붙였다. 빔 테라퓨틱스와의 파트너십은 화이자가 유전자 편집 분야에 진출하는 가장 실질적인 행보다. 지금까지 화이자는 유전자 대체 요법에 더 많은 투자를 해왔으며, 현재 혈우병 및 뒤셴 근이영양증에 대한 두 가지 치료제가 후기 임상 시험 단계에 있다. 또한, 빔 테라퓨틱스를 선택함으로써 화이자는 1세대 CRISPR 편집을 건너뛰고 염기 편집을 채택했으며, 실험실에서 변형된 세포로 만든 치료법보다는 체내 치료에 집중하고 있다. CRISPR Therapeutics 및 Vertex와 같은 기업의 치료법과 같은 후자의 치료법은 임상 개발이 더 진행되었지만, 물류적으로 더 복잡하고 다른 위험을 수반한다. 한편, 빔 테라퓨틱스는 이번 거래로 현금 보유액이 약 12억 달러로 늘어나며, 에반스 CEO에 따르면 연구 투자를 가속화할 수 있게 될 것이다. 빔 테라퓨틱스는 또한 초기 연구 이후 화이자와 함께 개발 및 공동 상업화할 수 있는 세 가지 프로그램 중 하나에 대해 수수료를 지불하고 옵션을 보유한다. 이 경우, 양사는 비용과 이익을 공유하게 되며, 빔 테라퓨틱스가 35%, 화이자가 65%를 차지하게 된다.