Lilly, 신경 질환 유전자 치료제에 더 많은 자금 투입

유전자 치료제 시장, 혁신과 난관 속 투자 열기 뜨겁다 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 거대한 질병 치료 잠재력을 지닌 유전자 치료제가 거대 제약사들의 주목을 받고 있습니다. 스위스의 제약사 노바티스(Novartis)는 최근 실명으로 이어질 수 있는 안과 질환 치료를 위한 유전자 치료제를 개발 중인 비상장 기업 Gyroscope Therapeutics를 8억 달러에 인수하겠다고 발표했습니다. 일라이 릴리(Eli Lilly) 역시 유전자 치료 분야 투자를 확대하고 있습니다. 릴리는 2020년 말 Precision Biosciences와의 협력을 통해 유전체 편집 연구에 뛰어들었으며, 이후 약 9억 달러를 투자하여 파킨슨병 및 치매와 같은 뇌 및 중추신경계 질환 치료제를 개발하는 Prevail Therapeutics를 인수했습니다. 이러한 인수합병과 더불어 미국 식품의약국(FDA)의 승인 건수 증가는 유전자 치료제의 실현 가능성에 대한 신뢰를 높이고 있습니다. 하지만 최첨단 기술이 그러하듯, 유전자 치료 분야 역시 여전히 해결해야 할 과제들을 안고 있습니다. 가장 큰 난관 중 하나는 개발된 치료제를 정확한 세포 안으로 전달하는 것입니다. 이는 본래 복잡한 과정인데, 우리 몸이 외부 유전 물질을 억제하거나 파괴하기 위해 사용하는 다양한 방어 기제 때문에 더욱 어려워집니다. 최근 영국 컬럼비아 대학교(University of British Columbia) 연구진은 Nature에 발표한 논문에서 이러한 장애물들을 상세히 설명했습니다. DNA의 구성 요소인 핵산(nucleic acids)으로 만들어진 치료제가 효소에 의해 분해되거나, 원치 않는 면역 반응을 유발하거나, 세포 안으로 이동하기 어려운 화학적 특성을 가질 수 있다는 것입니다. 연구진은 "안전하고 효과적인 핵산 치료제를 개발하기 위해서는 정교한 전달 플랫폼 기술이 필수적"이라고 강조했습니다. 이러한 문제점을 해결할 수 있는 첨단 플랫폼 기술을 보유하고 있다고 주장하는 다수의 소규모 바이오텍 기업들이 등장하고 있습니다. 독특한 유형의 바이러스를 활용한 유전자 치료제 개발에 나선 Ring Therapeutics는 지난해 여름, 모더나(Moderna) 창업자인 Flagship Pioneering을 포함한 유명 벤처캐피털 기업들의 투자를 유치하며 1억 1,700만 달러의 자금을 조달했습니다. Dyno Therapeutics, Intergalactic Therapeutics, Ensoma와 같은 다른 바이오텍 기업들도 유전자 치료제 개발을 저해하는 전달 문제를 해결할 수 있다는 믿음 하에 수천만 달러의 투자를 유치했습니다. Entos 역시 이러한 기업들과 같은 그룹에 속해 있으며, 이제는 거대 제약사인 릴리의 지원을 받게 되었습니다. Entos의 창립자이자 CEO인 John Lewis는 목요일 성명을 통해 이번 계약이 "[Entos의] 전문성과 기술 플랫폼의 잠재적 가치를 중요한 방식으로 입증하는 것"이라고 밝혔습니다. 이는 Entos에게는 두 달 만에 두 번째 파트너십 체결이며, Entos는 지난해 11월 BioMarin Pharmaceutical과 협력을 시작했습니다. 향후 Entos는 협력 프로그램에 사용될 프로테오-리피드(proteo-lipid) 차량을 개발하고 최적화하는 역할을 맡게 됩니다. 릴리는 임상 개발 및 상업화로 이어질 차량을 선정하게 됩니다.