2022년 상반기에 주목해야 할 10가지 임상 시험

2021년 제약·바이오 업계, 연말 부진 딛고 새해 반등 노린다 유방암, 정신분열증, 알츠하이머 신약 기대감 솔솔… 주요 임상 결과 주목 2021년 연말, 제약·바이오 섹터는 침체기를 겪었습니다. 하지만 새해 들어 유방암, 정신분열증, 알츠하이머 치료제 분야에서 긍정적인 임상 결과가 기대되면서 업계의 분위기가 반전될 조짐을 보이고 있습니다. 지난해 초, 제약·바이오 섹터는 코로나19 백신 및 치료제 개발 성공에 힘입어 기록적인 상승세를 구가했습니다. 팬데믹을 늦추는 데 기여한 이러한 성과는 신규 상장 기업에 대한 투자 급증으로 이어졌고, 관련 주가 지수는 사상 최고치를 경신했습니다. 그러나 이러한 모멘텀은 급격히 사라졌습니다. 임상 및 규제 관련 차질과 더불어 미국 내 약가 개혁 가능성이 제기되면서 대기업과 중소기업 모두 주가 하락 압력을 받았습니다. BioPharma Dive의 데이터에 따르면, 2021년 IPO 기업의 약 80%가 공모가를 하회하는 성적을 기록하며 신규 상장 기업들은 어려움을 겪었습니다. 이러한 상황에서 긍정적인 임상 시험 결과는 투자자들의 마음을 사로잡고, 거래 성사 및 자금 조달에 도움을 줄 수 있는 중요한 요소로 작용할 것입니다. 특히 올해 상반기에는 유방암, 낭포성 섬유증, 궤양성 대장염 분야에서 주목할 만한 임상 결과 발표가 예정되어 있어 기대감을 높이고 있습니다. 주요 관심사 10가지 화이자(PFE), 70억 달러에 인수한 Arena 파마슈티컬스의 신약 '에트라시모드(etrasimod)'에 대한 기대감이 높습니다. 과거 비만 치료제 판매 부진을 겪었던 Arena는 염증성 질환 치료제 개발에 집중하며 재기했습니다. 에트라시모드는 셀젠(Celgene)의 핵심 신약이었던 제포시아(Zeposia)와 유사한 작용 기전을 가지고 있으며, 현재 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)가 판매하고 있습니다. 화이자는 일부 월스트리트 분석가들의 예상을 뒤엎고, 에트라시모드의 임상 시험 결과 발표 전에 Arena를 인수하는 승부수를 던졌습니다. 올해 발표될 임상 결과, 특히 궤양성 대장염 치료를 위한 Elevate 12 및 Elevate 52 연구 결과가 에트라시모드의 성공 가능성을 증명할 것으로 예상됩니다. 화이자는 이 결과를 바탕으로 류마티스 관절염 치료제 젤잔즈(Xeljanz)와 아브로시티닙(abrocitinib)의 안전성 문제로 어려움을 겪고 있는 염증성 질환 사업 부문의 성장을 도모할 계획입니다. 사노피(Sanofi)와 글락소스미스클라인(GSK)은 코로나19 백신 개발 파트너십을 맺었으나, 변이 바이러스 출현과 백신 효과 감소로 인해 개발이 지연되었습니다. 하지만 2022년에도 이들의 백신은 중요한 역할을 할 수 있습니다. 두 회사는 지난해 12월, 기존 백신 접종자들을 대상으로 한 부스터샷 임상에서 바이러스 항체 수치를 유의미하게 높이는 결과를 발표했습니다. 다만, 대규모 임상 시험을 통해 코로나19 예방 효과를 입증해야 승인을 받을 수 있으며, 이는 백신 접종률 증가로 인해 더욱 어려워지고 있습니다. 사노피와 GSK는 2022년 초 임상 결과 발표를 앞두고 있으며, 긍정적인 결과가 나올 경우 널리 보급되지 않은 지역에서 유용하게 활용될 수 있을 것으로 기대됩니다. 수십 년 만에 등장한 알츠하이머 신약 '아두헬름(Aduhelm)'의 효능에 대한 논란이 계속되고 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)의 승인 결정은 역사상 가장 논란이 많은 결정 중 하나로 꼽힙니다. 상반된 임상 시험 결과에 직면한 FDA는 아두헬름의 작용 기전에 기반하여 승인을 결정했습니다. 올해 로슈(Roche)와 에자이(Eisai)의 임상 결과는 아두헬름의 개발사인 바이오젠(Biogen)과 FDA를 지지하거나, 약물의 승인을 더욱 불확실하게 만들 수 있습니다. 아두헬름, 로슈의 간테네루맙(gantenerumab), 에자이의 레카네맙(lecanemab)은 모두 뇌의 아밀로이드 단백질 응집체를 표적으로 합니다. 지난 10년간 아밀로이드 표적 신약들은 임상 시험에서 실패했습니다. 하지만 간테네루맙과 레카네맙은 표적 아밀로이드의 종류와 보다 정교한 임상 설계 덕분에 긍정적인 결과를 보일 것이라는 기대가 높습니다. 간테네루맙은 이전 연구에서 실패했지만, 더 높은 용량으로 재평가되고 있습니다. 에자이는 이미 레카네맙에 대한 가속 승인을 신청했으며, 로슈는 자사 약물에 대한 신속 승인을 추진하지 않을 것이라고 밝혔습니다. 두 회사 모두 2022년 하반기에 3상 임상 결과를 발표할 것으로 예상됩니다. 일라이 릴리(Eli Lilly)는 2023년 중반까지 알츠하이머 신약 '도나네맙(donanemab)'의 3상 임상 결과를 발표할 예정입니다. 또한, 아밀로이드 감소 데이터를 기반으로 가속 승인을 신청했으며, 2022년 말 FDA의 결정을 기다리고 있습니다. 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 낭포성 섬유증 치료제 시장을 장악하고 있지만, 애브비(AbbVie)가 유사한 성분의 3제 요법 복합제를 개발 중이라는 소식은 긴장을 고조시키고 있습니다. 애브비는 2018년 갈라파고스(Galapagos NV)의 낭포성 섬유증 포트폴리오를 인수했으며, 현재 개발 중인 복합제는 버텍스의 주력 신약인 트리카프타(Trikafta)보다 효능이 우수할 것으로 기대하고 있습니다. 애브비는 2022년 1분기에 일부 임상 결과를 발표할 예정이며, 연말에는 전체 결과를 공개할 것으로 예상됩니다. 이는 낭포성 섬유증 외 사업에서 부진한 성적을 보이고 있는 버텍스에게 중요한 영향을 미칠 수 있습니다. 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)는 10년 이상 항암제 분야에 막대한 투자를 해왔지만, 기대만큼의 성과를 거두지 못했습니다. 최근 4년간 3개의 항암제 승인을 받았지만, 매출은 여전히 HIV 치료제에 크게 못 미치고 있습니다. 항암제 '트로델비(Trodelvy)'는 길리어드의 항암 사업 전환의 핵심입니다. 2020년, 길리어드는 트로델비 개발사인 이뮤노메딕스(Immunomedics)를 210억 달러에 인수했습니다. 현재 트로델비는 삼중 음성 유방암 및 일부 방광암 치료제로만 승인되었습니다. 블록버스터 신약으로 발돋움하기 위해서는 HR 양성, HER2 음성 유방암 환자를 대상으로 한 TROPiCS-02 3상 임상 시험의 성공이 필수적입니다. 이 임상 시험은 2022년 1분기 긍정적인 결과가 나올 경우, 20억 달러의 매출 기회를 열고 길리어드 주가를 5~8% 상승시킬 것으로 예상됩니다. 정신 질환 치료제 개발은 매우 어려운 분야이며, 카루나 테라퓨틱스(Karuna Therapeutics)의 신약 '카르엑스티(KarXT)'는 이러한 어려움 속에서도 희망을 보여주고 있습니다. 카르엑스티는 강력한 항정신병 약물인 자노멜린(xanomeline)과 부작용을 완화하는 트로스피움(trospium)을 결합한 약물입니다. 1990년대 일라이 릴리가 자노멜린의 부작용 문제로 개발을 중단했지만, 카루나는 이를 극복하고 정신분열증 증상에 효과적인 결과를 보여주었습니다. 카르엑스티는 2022년 중반까지 3상 임상 시험인 EMERGENT-2의 결과를 발표할 예정이며, 신경계 무스카린 수용체 작용제 계열 약물 시장은 약 40억 달러 규모로 예상됩니다. 많은 유망한 신경계 약물들이 최종 임상 단계에서 실패한 사례가 있어, 카르엑스티의 결과에 귀추가 주목됩니다.