FDA, 암 위험 질문으로 BioMarin의 유전자 치료제 중단 조치 지속

FDA, 유전자 치료제 안전성 감독 강화… 얀센·화이자 등도 주목 미국 식품의약국(FDA)이 유전자 치료제 개발에 대한 안전성 감독을 강화하고 있습니다. 최근 UniQure, Bluebird bio, Pfizer, Astellas Pharma 등 다수의 개발사에서 진행 중인 유전자 치료 임상 시험에서 안전성 위험 신호가 감지됨에 따라 FDA는 임상 중단 명령을 내리는 등 적극적인 조치를 취하고 있습니다. 일부 사례, 예를 들어 UniQure와 Bluebird bio의 경우, 개발사들이 치료제가 암 발생의 주요 원인이 아님을 입증하는 증거를 제시한 후 임상 중단 조치가 해제되기도 했습니다. 하지만 FDA는 경계를 늦추지 않고 있습니다. 지난해 9월에는 외부 전문가 회의를 소집하여 특정 유형의 유전자 치료제에서 나타날 수 있는 주요 안전성 위험에 대해 논의했습니다. 특히, 아데노 관련 바이러스(AAV)를 전달체로 사용하는 유전자 치료제가 지난 20년간의 설치류 연구에서 관찰된 것처럼 암 성장을 촉진할 가능성이 있는지에 대한 논의가 집중적으로 이루어졌습니다. FDA 자문위원들은 이러한 위험이 인간에게는 아직 이론적인 수준에 머물러 있다고 지적하면서도, 신중한 입장을 표명하며 유전자 치료 연구의 대폭적인 축소를 권고하지는 않았습니다. 이후에도 FDA는 Bluebird bio의 겸상 적혈구 유전자 치료제 임상 시험에 대한 중단 조치를 재부과했으며, 희귀 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 치료를 목표로 하는 BioMarin의 치료제에 대해서도 임상 중단을 명령했습니다. BioMarin은 이번 분기 내에 임상 중단 조치를 해제할 수 있을 것으로 기대했지만, FDA의 새로운 요청으로 인해 임상 시험은 더욱 연장될 전망입니다. BioMarin은 이전에 설치류에서 관찰된 바이러스 통합이 이후 발견된 암의 직접적인 원인일 가능성은 낮다고 밝힌 바 있습니다. BioMarin의 연구개발 책임자인 Hank Fuchs는 1월 9일 인터뷰에서 "통합이 발생했음을 입증할 수는 있지만, 이는 결코 단일한 사건이 아니며, 모든 종양에서 동일한 통합이 나타나는 것은 아닙니다. 따라서 통합은 원인이라기보다는 동반자적인 성격이 강한 것으로 보입니다."라고 말했습니다. 하지만 목요일 BioMarin의 발표 이후 일부 분석가들은 FDA의 관점에 의문을 제기하며, 추가적인 전임상 시험 요청이 규제 당국의 더욱 신중한 접근 방식을 시사하는 것인지 궁금해하고 있습니다. Piper Sandler의 Christopher Raymond 분석가는 2월 17일 고객 노트에서 "여기서 '파급 효과'에 대해 궁금해하지 않을 수 없습니다. BMN307이 BioMarin의 유전자 치료제 중 이 문제를 겪는 유일한 치료제일 수 있지만, 최근 FDA가 임상 중단을 내린 유일한 유전자 치료제는 아닙니다."라고 언급했습니다. RBC Capital Markets의 Kennen MacKay 분석가는 별도의 투자자 노트에서 "BMN307에 대한 임상 중단은 FDA가 유전자 치료제 개발에 대해 매우 신중한 접근 방식을 취하고 있음을 보여주는 대표적인 사례라고 계속 믿고 있습니다."라고 썼습니다. BioMarin은 어떤 연구를 수행해야 하는지 구체적으로 명시하지 않았지만, MacKay는 FDA가 설치류 독성 연구를 요청했을 가능성이 높다고 제안했습니다. PKU 유전자 치료제 관련 발표와 함께, BioMarin은 혈우병 A 치료를 위한 보다 진보된 치료제에 대한 연구가 계속 진행 중이라고 밝혔습니다. 이 회사는 올해 말 해당 치료제에 대한 승인 신청을 제출할 계획입니다. BioMarin의 주가는 금요일 오전 거래에서 5% 하락했습니다.