FDA, Akebia 약물 거부하며 빈혈 치료제에 또 다른 타격

아케비아와 파이브로젠의 빈혈 치료제 개발에 제동이 걸렸습니다. 미국 식품의약국(FDA)이 두 회사의 경구용 HIF-PH 억제제 계열 약물에 대해 승인을 거부하면서, 이들 약물이 만성 신장 질환 관련 빈혈 치료에서 기존 주사제형 약물을 대체할 수 있을 것이라는 기대감에 찬물을 끼얹었습니다. HIF-PH 억제제는 체내 산소 부족 상태를 유도해 적혈구 생성을 촉진하는 기전으로, 기존에 널리 사용되던 Amgen의 Epogen 및 Aranesp와 같은 주사제형 약물의 대안으로 주목받아 왔습니다. 그러나 이들 주사제형 약물은 혈전으로 인한 심장 문제와 연관성이 제기되어 FDA가 용량 조절을 권고한 바 있습니다. 하지만 경구용 HIF-PH 억제제는 미국 규제 당국의 눈높이를 맞추지 못했습니다. 대표적으로 파이브로젠의 약물은 심혈관 안전성 지표에서 Aranesp보다 낮은 성적을 기록하며 FDA의 승인을 받지 못했습니다. 해당 임상 결과는 데이터 분석 방식 변경으로 인해 회사 측이 재검토해야 했습니다. 아케비아의 약물인 vadadustat 역시 3상 임상시험에서 Aranesp보다 안전성이 떨어진다는 평가를 받았습니다. 아케비아는 두 건의 대규모 임상시험에서 긍정적인 결과를 포함한 전체 데이터를 근거로 FDA에 제출했지만, 분석가들은 승인 가능성에 대해 회의적인 시각을 보였습니다. 일부에서는 투석 환자에게만 제한적으로 승인될 가능성을 제기하기도 했습니다. 그러나 FDA는 결국 vadadustat에 대해 "유익성-위험성 평가의 유리함을 입증하라"며 신규 임상시험을 요구하는 완전 거부 결정을 내렸습니다. 이러한 FDA의 결정은 GlaxoSmithKline(GSK)의 약물인 daprodustat의 미국 승인 가능성에도 의문을 제기합니다. daprodustat은 환자의 헤모글로빈 수치를 높이는 데는 성공했지만, Aranesp 대비 심장 문제 위험을 높이지는 않았습니다. GSK는 6월 말까지 FDA 승인을 신청할 계획이라고 밝힌 바 있습니다. 미국 규제 당국의 이러한 평가는 다른 지역과는 대조적입니다. 파이브로젠의 약물인 roxadustat는 유럽에서 이미 승인받았습니다. 아케비아의 치료제는 유럽 의약품 규제 당국의 검토를 받고 있으며, 아케비아와 GSK의 약물은 이미 일본 시장에 출시되어 있습니다. 이러한 소식에 아케비아의 주가는 오후 거래에서 67% 급락한 0.80달러를 기록했습니다.