BridgeBio의 FDA 바우처 판매, Bluebird 및 기타 바이오테크 판매자에게 좋은 소식

FDA 희귀의약품 우선심사권(PRV) 거래 활발, 바이오텍 자금 조달 숨통 트이나 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 질환 치료제 등에 부여하는 우선심사권(Priority Review Voucher, PRV)이 최근 바이오텍 기업들 사이에서 1억 달러 이상의 고가에 활발하게 거래되면서, 자금난을 겪는 기업들의 숨통을 트여줄 수 있을지 주목받고 있습니다. PRV는 2014년 BioMarin Pharmaceutical이 Sanofi와 Regeneron에 처음 판매한 이후 꾸준히 거래되어 왔습니다. FDA는 특정 희귀 질환, 열대성 질환 또는 특정 의료 대응책에 대한 신약 승인을 받은 기업에 PRV를 부여합니다. PRV의 가치는 그동안 FDA의 추가 부여 등으로 변동성을 보여왔으나, 최근에는 1억 달러에서 1억 1,000만 달러 사이에서 안정적인 가격대를 형성하고 있습니다. BridgeBio가 최근 PRV를 판매한 것을 포함해, 2020년 말 이후 약 1억 달러 이상의 가격에 PRV를 성공적으로 매각한 사례는 Y-mAbs Therapeutics, Rhythm Pharmaceuticals, Liminal BioSciences, Albireo Pharma, Mirum Pharmaceuticals, 그리고 BioMarin 등 다수입니다. 이러한 PRV 가격의 안정세는 voucher 판매를 통해 자금 확보를 기대하는 바이오텍 기업들에게 긍정적인 소식입니다. 특히 Bluebird bio는 현재 FDA 심사 중인 두 가지 유전자 치료제 승인을 통해 PRV 두 개를 확보하고 이를 매각하는 데 재정적 미래를 걸고 있는 상황입니다. Bluebird bio의 두 유전자 치료제는 각각 희귀 혈액 질환과 뇌 질환을 치료하는 약물로, FDA는 6월 초 자문위원회 심의를 예정하고 있습니다. 앞서 FDA는 beti-cel과 eli-cel로 알려진 이 두 약물의 심사 기간을 연장한 바 있습니다. 한편, Bluebird bio는 재정적 압박 속에서 비용 절감에 착수했습니다. 전체 직원의 약 3분의 1을 감축하고 올해 지출을 35%에서 40%까지 줄일 계획을 발표했습니다. 지난 3월에는 2023년 초까지 회사의 존속 능력에 대한 "상당한 의구심"이 있다고 투자자들에게 경고하기도 했습니다. 만약 Bluebird bio의 치료제가 승인된다면, PRV 판매는 회사의 현금 보유고를 강화하는 데 도움이 될 수 있습니다. Bluebird bio는 또한 공개 또는 비공개 주식 자금 조달을 고려하고 있다고 밝혔으나, 지난해 이후 바이오텍 기업 주식 시장이 크게 하락하면서 자금 조달이 더욱 어려워진 상황입니다. Bluebird bio 외에도 Marinus Pharmaceuticals는 2022년 3월 자사 약물 Ztalmy의 승인으로 획득한 PRV를 판매할 계획을 가지고 있습니다. BridgeBio는 작년 12월, 주요 신약 중 하나가 임상 시험에서 실패하는 좌절을 겪은 후 예상보다 어려운 재정 상황에 직면했습니다. 이로 인해 회사는 감원과 구조조정을 단행했으며, 최근의 움직임들도 이러한 맥락에서 이루어지고 있습니다. BridgeBio는 또한 신용 계약을 수정하여 이자 지급 기간을 2년 연장하고 원금 상환 시기를 2026년 11월로 연기하는 데 합의했습니다. BridgeBio의 CFO인 Brian Stephenson은 성명을 통해 "이번 계약과 수정된 대출 계약을 통해 우리는 부채 상환 기간 내에 더 많은 데이터를 확보하고, 앞으로 수년간 환자들에게 의미 있는 의약품을 제공할 기회를 얻을 수 있을 것으로 믿는다"고 밝혔습니다. BridgeBio는 작년 12월 부정적인 12개월 결과를 발표했던 임상 시험의 30개월 데이터 발표를 계획하고 있으며, 이를 통해 2024년까지 운영 자금을 충당할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. BridgeBio의 주가는 금요일 오전 거래에서 10% 이상 상승했습니다.