Sarepta, 듀센 근이영양증 유전자 치료제에 대한 FDA 가속 승인 요청

사렙타 테라퓨틱스, 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 FDA 가속 승인 신청 준비 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제에 대한 식품의약국(FDA) 가속 승인 신청을 올 가을 진행할 것으로 예상된다. 회사는 현재까지 수집된 데이터 검토 결과, FDA의 가속 심사 지침을 충족할 가능성이 있다고 밝혔다. 이번 발표는 FDA 승인 결정 시점을 최소 1년 앞당기는 것이다. 투자자들은 사렙타가 SRP-9001 또는 델란디스트로젠 목세파르벡(delandistrogene moxeparvovec)으로 알려진 이 약물의 위약 대조 3상 임상시험이 2023년 말 완료된 후에야 신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상해왔다. 사렙타 경영진은 SRP-9001 데이터에 대해 FDA 검토 담당자들과 논의해왔다고 밝혔다. 이들의 피드백을 받은 후, 사렙타는 '가속 승인(accelerated approval)' 경로를 통한 신청을 진행하기로 결정했다. 이 경로는 FDA가 기능 개선이나 질병 진행 지연과 같은 임상 결과가 아닌, 대체 지표나 바이오마커 측정을 기반으로 약물을 허가할 수 있도록 한다. 이번 신청은 아직 보행이 가능한 뒤센 근이영양증 환자를 대상으로 한다. 사렙타 CEO 더그 잉그램(Doug Ingram)은 성명을 통해 "올해 시작되어 2023년 상반기까지 이어질 협력적인 검토를 기대한다"고 말했다. 회사는 2021년 초 가속 승인에 대한 기존 계획을 보류해야만 했다. 당시 2상 임상시험에서 유전자 치료제를 투여받은 환자들 사이에 운동 기능의 통계적으로 유의미한 개선이 나타나지 않았기 때문이다. 이 결과는 화이자(Pfizer)가 경쟁 뒤센 근이영양증 유전자 치료제의 3상 임상시험에서 첫 환자에게 투약을 시작했다고 발표한 같은 날 나왔다. 파트너사인 로슈(Roche)와 함께 사렙타는 최근까지 치료받은 환자들에 대한 분석 결과를 발표했다. 이 분석은 치료를 받은 환자들이 서고, 걷고, 균형을 잡는 능력을 측정하는 검사에서 이점을 보였다고 시사했다. SVB Securities의 애널리스트 조셉 슈워츠(Joseph Schwartz)는 해당 데이터가 "가속 승인 신청의 기초를 형성할 수 있었다"고 언급했다. 이전에도, 지난 1월 사렙타는 다른 시험 데이터를 공개하고 FDA와 신청에 대해 논의할 의사를 내비친 바 있다. 한편, 화이자의 임상시험은 환자 사망 및 다른 환자들에게서 근력 약화 부작용이 발생한 이후 지연되었다. 지난 4월, 화이자는 해당 임상시험에서 환자 투약을 재개할 수 있도록 승인받았다. 슈워츠는 7월 29일 고객에게 보낸 메모에서 가속 승인이 "SRP-9001의 시장 선점 지위를 확보할 것"이라고 썼다. 그러나 슈워츠와 다른 애널리스트들은 가속 승인이 승인되더라도, 2023년 말 3상 임상시험 결과가 나올 때까지 보험 적용이 이루어지지 않을 수 있다고 경고했다. 만약 SRP-9001이 가속 승인을 받는다면, 이는 사렙타의 네 번째 뒤센 근이영양증 치료제가 될 것이다. 이 치료제들은 초기 데이터나 바이오마커 데이터를 기반으로 시장에 출시될 예정이다. 지금까지 이들 중 어느 것도 가속 승인의 조건으로 요구되는 확증 시험을 완료하지 못했다. 사렙타 주가는 금요일 오전 거래에서 9% 상승했다.