280만 달러 유전자 치료제, Bluebird, 미국 약가 신기록 세워

블루버드 바이오, 280만 달러 유전자 치료제 '진테글로' 출시…역대 최고가 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전 질환 치료제 '진테글로(Zynteglo)'를 승인하면서, 이 치료제의 가격이 280만 달러(약 36억원)로 책정되어 미국 내 단일 치료제 중 최고가 기록을 세웠습니다. 이는 전 세계적으로도 최고가 수준입니다. 진테글로는 베타 지중해 빈혈증 환자에게 단 한 번의 투여로 완치가 가능할 수 있는 혁신적인 유전자 치료제입니다. 하지만 높은 가격으로 인해 환자들의 접근성과 보험사의 지급 여부에 대한 논의가 뜨겁습니다. 블루버드 바이오 측은 진테글로의 높은 가격을 정당화하기 위해 임상 시험에서의 명확한 치료 효과와 베타 지중해 빈혈증의 평생 치료 비용이 상당하다는 점을 강조하고 있습니다. 독립적인 평가 기관에서도 진테글로의 가치를 일부 인정하는 분위기입니다. 이번 진테글로의 가격 책정은 향후 개발될 다른 유전자 치료제들의 가격 기준이 될 수 있다는 점에서 업계의 주목을 받고 있습니다. 블루버드 바이오의 진테글로 마케팅 성공 여부는 다른 바이오테크 기업들에게 중요한 참고 자료가 될 전망입니다. RBC 캐피탈 마켓의 루카 이시 애널리스트는 "이번 사안은 바이오테크 산업, 보험사, 그리고 모든 이해관계자들에게 매우 중요한 시험대가 될 것"이라고 평가했습니다. 진테글로는 미국에서 승인된 세 번째 유전자 치료제입니다. 앞서 승인된 유전성 실명 치료제(85만 달러)와 척수성 근위축증 치료제(210만 달러) 역시 고가로 책정된 바 있습니다. 이 중 척수성 근위축증 치료제는 노바티스의 블록버스터 제품으로 자리 잡았습니다. 하지만 진테글로는 이러한 상업적 성공을 거두기 어려울 것이라는 전망도 나옵니다. 진테글로는 정기적인 수혈이 필요한 중증 베타 지중해 빈혈증 환자를 대상으로 합니다. 블루버드 바이오에 따르면 미국 내 해당 환자 수는 1,300명에서 1,500명 사이이며, 이 중 진테글로 치료가 가능한 환자는 800명에서 850명으로 추정됩니다. 블루버드 바이오의 톰 클리마 최고 상업 및 운영 책임자는 치료 대상 환자 중 약 3분의 1만이 진테글로 치료를 적극적으로 고려할 것이라고 예상했습니다. 나머지 3분의 1은 경과를 지켜볼 것이며, 나머지 환자들은 현재 치료에 만족하거나 유전자 치료에 관심이 없을 것이라고 덧붙였습니다. 치료 대상 환자 수가 적고 특정 질환에 국한된 만큼, 미국 보험사들이 높은 가격에도 불구하고 진테글로 보험 적용에 즉각적으로 반대하지는 않을 것이라는 분석도 있습니다. 이시 애널리스트는 "이것이 보험 시스템을 무너뜨릴 정도는 아닐 것"이라며 "희귀 질환이라는 점을 감안하면 보험사들이 비교적 잘 받아들일 것"이라고 말했습니다. 진테글로의 연간 최대 매출 전망치는 SVB 시큐리티스의 6,400만 달러부터 레이몬드 제임스의 2억 달러까지 다양하게 나타나고 있습니다. 블루버드 바이오에 따르면, 치료 대상 환자의 약 4분의 3은 상업 건강 보험에 가입되어 있으며, 나머지는 메디케이드(Medicaid)의 적용을 받습니다. 블루버드는 치료 후 2년 동안 환자가 여전히 수혈이 필요할 경우 치료 비용의 최대 80%를 환불해 줄 계획입니다. 임상 시험에서는 약 90%의 환자가 수혈이 더 이상 필요하지 않았습니다. 중증 베타 지중해 빈혈증 환자는 2주에서 5주마다 수혈을 받아야 하며, 이로 인한 철분 과다 축적을 관리하기 위한 추가적인 약물 치료도 필요합니다. 블루버드 바이오 추산에 따르면, 환자의 평생 동안 치료 및 관련 관리 비용은 600만 달러를 초과할 수 있으며, 이는 진테글로 가격 책정에 고려된 요소라고 클리마 책임자는 설명했습니다. 임상 및 경제적 검토 연구소(ICER)의 데이비드 린드 최고 의료 책임자는 진테글로가 이러한 비용을 일부 상쇄할 잠재력이 있다고 인정했습니다. 하지만 그는 "일부 비용은 먼 미래의 일"이라며 "30년 후의 비용을 오늘날의 280만 달러와 동일하게 볼 수는 없다"고 지적했습니다. ICER는 진테글로의 가치를 평가하면서 특정 기준을 적용할 경우 277만 달러의 가격으로도 비용 효과적이라고 판단했습니다. 그러나 약물로 인한 평생 절감액의 절반이 사회에 환원된다는 시나리오를 모델링했을 때는 130만 달러에서 180만 달러의 가격 범위를 제시했습니다. 린드 책임자는 "이 비싼 질병에 대한 비용 절감 효과를 고려할 때, 진테글로의 가격은 모든 이익을 제조업체에 귀속시키고 사회에는 아무것도 돌려주지 않는 것"이라며 "가격이 터무니없다고 말하기는 어렵지만, 사회로 돌아가는 이익이 0%라는 점은 안타깝다"고 덧붙였습니다. 블루버드 바이오 측은 보험사 및 전국 약품 관리 기관과 진테글로 보험 적용에 대해 협상을 진행 중이며, 클리마 책임자는 "가격 책정에 대한 보험사들의 긍정적인 피드백을 받고 있다"고 밝혔습니다. 블루버드 바이오는 3년 전 유럽에서 진테글로를 180만 달러(5년 분할)에 출시했지만, 유럽 국가들의 강력한 보험료 협상력으로 인해 상환 확보에 어려움을 겪었습니다. 독일 등지에서 합의점을 찾지 못한 블루버드 바이오는 유럽 시장에서 진테글로를 철수하고 유럽 사업을 축소한 바 있습니다. 클리마 책임자는 "미국에서는 유럽과 가치 인식이 다르다"며 "보험사와 의료계가 일회성 치료의 가치를 유럽과는 다르게 인식하고 있다"고 설명했습니다. 그는 현재로서는 미국 시장에 집중하고 있지만, 향후 유럽 등 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈증 환자가 많은 시장에 대한 옵션은 열어둘 것이라고 말했습니다. 블루버드 바이오의 가장 큰 과제 중 하나는 급격히 줄어드는 자금입니다. 회사는 이미 다음 해에 파산 위험이 있다고 경고했으며, 지난 4월에는 전체 직원의 30%를 감축했습니다. 회사는 FDA로부터 받은 진테글로 판매 관련 특별 바우처와 현재 심사 중인 또 다른 유전자 치료제 판매를 통해 자금을 확보하려 하고 있습니다. 블루버드 바이오의 재정적 위기는 5년 전과 비교하면 극적인 반전입니다. 당시 주가는 현재 약 5.70달러의 30배에 달하기도 했습니다. 이시 애널리스트는 "이것은 2022년의 바이오테크이지, 2017년이나 2018년의 바이오테크가 아니다"라며 "현금이 부족한 상황에서 결정을 내려야 한다"고 말했습니다.