Solid, 듀센병 치료제 관련 Sarepta에 양보하며 합병 및 R&D 개편 계획

화이자(PFE), 솔리드 바이오파마슈티컬스 인수… 듀센병 치료제 개발 난항 미국 제약사 화이자(PFE)가 유전자 치료제 개발 스타트업 솔리드 바이오파마슈티컬스(Solid Biosciences)를 인수하며 듀센병 치료제 시장에서의 입지를 강화하고 있습니다. 이번 인수는 솔리드 바이오파마슈티컬스에게는 개발 과정에서의 여러 난관으로 인해 주가가 폭락했던 상황에서 벗어나는 계기가 될 것으로 보입니다. 솔리드 바이오파마슈티컬스는 JP모건 출신의 일란 가놋(Ilan Ganot)이 약 10년 전 자신의 아들을 위한 듀센병 치료제 개발을 목표로 설립한 회사입니다. 듀센병은 진행성 근육 퇴행성 질환으로, 가놋은 아들의 진단 이후 솔리드 바이오파마슈티컬스를 설립하여 다양한 듀센병 치료법 개발에 나섰습니다. 초기에는 환자의 약해진 근육을 보완해 줄 수 있는 '소프트 엑소 슈트' 개발도 구상했으나, 점차 유전자 치료제 개발에 집중하게 되었습니다. 이를 위해 비공개 투자로 약 1억 5천만 달러, 기업 공개(IPO)를 통해 1억 2천 5백만 달러의 자금을 조달했습니다. 하지만 솔리드 바이오파마슈티컬스는 2018년 1월 주당 18달러로 상장했을 때부터 이미 문제에 직면해 있었습니다. 이후 회사는 시장 가치의 거의 전부를 잃었습니다. 듀센병 유전자 치료제 개발 경쟁에서 솔리드 바이오파마슈티컬스의 프로그램은 사렙타(Sarepta)와 화이자(PFE)의 프로그램과 함께 임상 시험을 진행해 왔습니다. 사렙타와 화이자의 치료제는 올해 시작된 후기 임상 시험으로 진입했으며, 사렙타는 지난 목요일 가속 승인을 위한 신청서를 공식 제출했습니다. 반면, 솔리드 바이오파마슈티컬스의 프로그램은 안전성 문제로 인해 여러 차례 지연되었습니다. 현재 초기 단계의 시험이 진행 중이며, 회사는 두 차례의 구조조정을 거쳤습니다. 가놋은 지난 금요일 컨퍼런스 콜에서 회사가 '단일 질환에 단일 자산'에 집중했던 전략이 시장 변동성에 취약하게 만들었다고 인정했습니다. 최근 솔리드 바이오파마슈티컬스는 더 강력한 효과를 기대하는 후속 치료제 개발에 투자를 시작했습니다. SGT-003으로 명명된 이 치료제가 새롭게 통합될 회사의 주력 프로그램이 될 예정입니다. 솔리드 바이오파마슈티컬스 경영진은 지난 금요일 미국 식품의약국(FDA)과의 최근 논의를 인용하며, 두 치료제의 시험 일정이 예상보다 가까워졌다고 밝혔습니다. 이러한 피드백을 바탕으로 회사는 내년 하반기에나 인간 대상 시험에 착수할 예정인 SGT-003을 우선적으로 개발하기로 결정했습니다. 솔리드 바이오파마슈티컬스의 최고경영자(CEO)인 콤보(Cumbo)는 금요일, 사렙타의 성공적인 행보를 언급하며 방향 전환 결정에 대해 "사렙타가 승리했고, 지난 몇 년간 훌륭한 진전을 이루었다"며 "그들이 매우 명확한 길을 제시했고, 우리는 그것을 따르기 위해 노력해야 한다. 우리는 번개처럼 빠르게 그곳에 도달하기 위해 움직일 것"이라고 말했습니다. 사렙타의 영향력은 솔리드 바이오파마슈티컬스의 새로운 전략에도 엿보입니다. 사렙타는 2020년 1억 7백만 달러의 자금으로 AavantiBio를 설립하는 데 도움을 주었으며, 8년간 사렙타의 최고 상업 책임자(CCO)를 역임했던 콤보가 AavantiBio를 이끌기 위해 회사를 떠났습니다. AavantiBio는 프리드리히 운동실조증과 BAG3 관련 확장성 심근병증이라는 유전성 심장 질환에 대한 치료제를 개발해 왔습니다. 후자의 질환은 지난주 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals)에 인수된 유전자 치료제의 대상이기도 했습니다. 이 두 프로그램 모두 전임상 단계에 있습니다. 솔리드 바이오파마슈티컬스는 2024년에 FDA에 프리드리히 운동실조증에 대한 인간 대상 임상 시험 시작을 요청할 것으로 예상됩니다.