Pfizer와 Sangamo, 안전성 지연 후 유전자 치료 연구 재개 예정

화이자, 혈우병 A 유전자 치료제 임상 3상 재개…안전성 우려 극복 기대 화이자(PFE)와 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 혈우병 A 치료를 위한 유전자 치료제의 임상 3상 시험을 곧 재개합니다. 지난해 안전성 문제로 임상이 중단된 지 약 1년 만입니다. 양사는 목요일 저녁, 이달 중 환자 모집을 재개하고 오는 10월부터 치료제 투여를 시작할 계획이라고 밝혔습니다. 이 임상 시험은 지난해 가을, 혈전 생성 위험에 대한 안전성 우려로 일시 중단된 바 있습니다. 'giroctocogene fitelparvovec'으로 명명된 이 유전자 치료제는 필수 혈액 응고 단백질이 부족하거나 낮은 수준인 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 개발 중입니다. 일부 환자에게서 치료 후 해당 혈액 응고 단백질 수치가 정상보다 높아졌으며, 이로 인해 경구용 항응고제를 복용한 사례가 있었습니다. 이후 화이자는 한 환자가 혈액 응고 단백질 수치 상승과 함께 심부정맥 혈전증을 경험했다고 공개했습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 5월 부과했던 임상 보류 조치를 해제했으며, 화이자와 상가모 테라퓨틱스는 임상 프로토콜을 수정한 후 시험을 진행할 수 있게 되었습니다. 당초 양사는 9월 말 이전에 치료제 투여를 재개할 목표였으나, 현재는 다소 늦어질 것으로 예상하고 있습니다. 화이자는 목요일, 당초 2023년으로 예상되었던 임상 데이터 발표 시점이 2024년 초로 연기될 것이라고 밝혔습니다. 이번 임상 시험 지연은 화이자와 상가모 테라퓨틱스의 치료제가 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 경쟁 치료제보다 뒤처질 수 있다는 우려를 낳고 있습니다. 바이오마린의 치료제는 2020년 FDA에서 거부되었으나, 회사는 추가 데이터를 확보하여 이달 중 FDA에 재신청할 것으로 예상됩니다. 'Roctavian'으로 알려진 이 치료제는 지난해 8월 유럽에서 승인을 받았습니다. 한편, 로슈(Roche)는 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics) 인수를 통해 확보한 혈우병 유전자 치료제 개발에서 더 뒤처진 상황입니다.