FDA 자문위원회, KRAS 약물 데이터 신뢰할 수 없다고 판단, Amgen에 타격

암젠의 폐암 치료제 루마크라스(Lumakras) 확증 임상시험 결과에 대한 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회의 부정적인 권고가 나왔습니다. 이는 루마크라스의 미국 시장 내 입지를 공고히 하려는 암젠의 노력에 차질을 빚게 했지만, 약물 철수로 이어질 가능성은 낮아 보입니다. 자문위원회의 다수 위원들은 '반대' 표결 이유를 설명하면서, 루마크라스 자체에 대한 평가보다는 CodeBreak 200 임상시험의 신뢰성에 국한된 판단이었음을 시사했습니다. 위원회 환자 대표인 제임스 판텔라스(James Pantelas)는 "저는 반대표를 던졌지만, 이는 약물 자체나 약물에 대한 제 생각, 혹은 제가 폐암 환자와 생존자 커뮤니티에 제공하는 중요성에 대한 질문이 아닙니다"라고 말했습니다. FDA 관계자들 역시 루마크라스의 가속 승인을 철회할 의사가 없음을 밝혔습니다. 루마크라스는 종양 축소 능력에 기반해 가속 승인을 받은 바 있습니다. FDA 종양학 부서 책임자인 하프리트 싱(Harpreet Singh)은 "확증 임상시험에 실패한 약물을 즉시 철회할 의도는 없습니다. 이 약물은 가속 승인 상태이며, 완전 승인을 확증하기 위한 여러 경로가 우리에게 열려 있습니다"라고 설명했습니다. 하지만 FDA와 자문위원들은 CodeBreak 200 임상시험 진행 방식에 여러 문제가 있었다는 점을 분명히 했습니다. 예를 들어, 임상시험에서 화학요법 그룹에 배정된 환자들의 치료 시작 전 이탈률이 상당히 높아, 환자들이 자신이 배정된 그룹을 인지하고 있었을 가능성을 시사했습니다. 또한, 종양 영상 스캔에 대한 독립적인 검토 결과가 연구자들의 결과와 상당한 차이를 보여 임상시험 편향에 대한 또 다른 의문을 제기했습니다. 버지니아 대학교 의과대학 교수이자 위원회 위원인 마크 코나웨이(Mark Conaway)는 "완벽한 무작위 대조 임상시험을 기대하는 사람은 아무도 없습니다. 하지만 우리는 임상시험 진행에 있어 소수의 문제와, 이러한 문제로 인한 불확실성을 견딜 수 있을 만큼 충분히 큰 효과를 기대합니다"라고 말했습니다. 그는 이어 "이번 임상시험에서는 정반대의 상황인 것 같습니다. 즉, 관찰된 작은 효과의 해석을 흐리게 하는 다수의 문제가 존재합니다"라고 덧붙였습니다. 특히 CodeBreak 200 임상시험 결과는 화학요법 대비 약 1개월의 무진행 생존기간(PFS) 이점을 보였지만, 전체 생존기간(OS)에서는 유의미한 차이를 보이지 않았습니다. 컬럼비아 대학교 메디컬 센터 종양학자인 닐 바산(Neil Vasan) 박사 겸 위원회 위원은 "효과의 크기가 작습니다. 통계적으로 유의미하지만 임상적으로 유의미하지는 않습니다"라고 평가했습니다. 표결 이후 발표한 성명에서 암젠은 루마크라스의 시험을 "계속 진행할 것"이며, 약물의 "완전 승인 경로에 대해 FDA와 긴밀히 협력할 것"이라고 밝혔습니다. 이번 차질은 루마크라스보다 늦게 시장에 출시된 경쟁 KRAS 약물인 크라자티(Krazati)를 판매하는 미라티 테라퓨틱스(Mirati Therapeutics)에게 유리하게 작용할 수 있습니다. 블룸버그 통신은 사노피(Sanofi)가 미라티 테라퓨틱스 인수를 검토 중이라고 보도했으며, 미라티 테라퓨틱스의 주가는 전날 45% 급등했습니다.