UniQure, 비용 절감을 위해 직원 20% 감축 및 연구 중단

유니큐어, 헌팅턴병 치료제 집중 위해 파킨슨병 신약 후보 등 일부 프로그램 중단 미국 유전자 치료제 개발사 유니큐어(UniQure)가 헌팅턴병 치료제 개발에 역량을 집중하기 위해 파킨슨병 신약 후보 물질 등 일부 연구 프로그램을 중단한다고 밝혔습니다. 이는 회사의 운영 비용을 절감하고 핵심 파이프라인에 자원을 집중하려는 전략의 일환입니다. 유니큐어는 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈우병 B형 치료제로 첫 유전자 치료제 승인을 받은 'Hemgenix'로 큰 성공을 거둔 바 있습니다. 2020년 호주 제약사 CSL Behring에 Hemgenix를 4억 5천만 달러에 라이선스 아웃하며 확보한 자금으로 AMT-130 등 다른 프로그램 개발을 이어왔습니다. 유니큐어는 Hemgenix와 같은 성공을 재현하기 위해 향후 1년 동안 여러 유전자 치료제에 대한 임상 시험을 시작할 계획이며, 이 중 두 가지는 다음 분기에 시작될 예정입니다. 맷 카푸스타 유니큐어 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 "운영 비용을 절감하는 동시에 우선순위가 높은 임상 단계 프로그램의 개념 증명(proof-of-concept)을 최대한 신속하게 달성하는 데 필요한 자원을 확보하기 위한 중요한 조치를 취하고 있다"고 말했습니다. 유니큐어의 주력 치료제인 AMT-130은 돌연변이 형태로 축적되어 신경 세포를 손상시키는 '헌팅틴' 단백질을 유발하는 유전자를 침묵시키도록 설계되었습니다. 유니큐어의 1/2상 임상 시험에서 AMT-130 투여 후 1년 시점에서 환자의 돌연변이 헌팅틴 수치가 절반으로 감소하는 결과가 나왔습니다. 그러나 지난 6월 발표된 데이터에 따르면 2년 시점에서는 해당 수치가 다시 상승한 것으로 나타났습니다. AMT-130 연구에 대한 추가 데이터는 4분기에 발표될 예정입니다. 유니큐어는 내년에 미국 및 유럽 연구 데이터를 논의하기 위해 규제 당국과 만날 계획이라고 밝혔습니다. 이번에 발표된 비용 절감 조치에는 매사추세츠주 렉싱턴에 위치한 연구소 폐쇄와 파킨슨병 신약 후보 물질 개발 중단이 포함됩니다. 유니큐어는 여전히 간질, 루게릭병(ALS), 파브리병 치료제 개발은 계속할 예정입니다. 이번 구조조정으로 최고과학책임자(CSO)인 리카르도 돌메츠(Ricardo Dolmetsch)도 회사를 떠나게 됩니다. 그는 전 노바티스(Novartis) 임원으로 2020년 유니큐어에 합류했으며, 연말까지 컨설턴트로서 역할을 이어갈 예정입니다. 유니큐어는 올해 에디타스 메디슨(Editas Medicine), 프리라인 테라퓨틱스(Freeline Therapeutics), 인터갤럭틱 테라퓨틱스(Intergalactic Therapeutics) 등 약 12개의 유전자 치료제 바이오텍 기업들과 함께 인력 감축 대열에 합류했습니다.