Pfizer, ASH에서 차세대 겸상 적혈구 치료제에 대한 진전 보고

화이자, 겸상 적혈구 치료제 GBT-601 임상 2/3상 순항 화이자가 개발 중인 겸상 적혈구 질환 치료제 GBT-601이 추가 임상 시험을 진행할 만큼 유망한 결과를 보였습니다. 이는 최근 미국 규제 당국의 승인을 받은 두 가지 유전자 치료제와 더불어 겸상 적혈구 질환 치료제 파이프라인이 확장되고 있음을 시사합니다. GBT-601은 화이자가 2022년 Global Blood Therapeutics 인수 당시 확보한 약물로, 이미 시판 중인 치료제인 Oxbryta의 후속 개발을 목표로 하고 있습니다. 두 약물 모두 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈을 안정화시켜 적혈구가 딱딱한 겸상 모양으로 변형되어 혈관을 막는 것을 방지하는 방식으로 작용합니다. 화이자의 김 스미스-휘틀리 고문은 "최근 승인된 유전자 치료제인 Casgevy와 Lyfgenia가 획기적인 치료 효과를 제공할 잠재력을 가지고 있지만, 겸상 적혈구 질환의 '넓은 변동성' 때문에 경구용 약물에 대한 수요도 여전히 높다"고 밝혔습니다. 겸상 적혈구 질환은 오랫동안 연구가 부족했던 분야로, 2019년 이전까지 대부분의 환자에게는 기존의 항암제가 주요 치료 옵션이었습니다. 골수 이식은 완치가 가능하지만 소수의 환자에게만 적용 가능하며 추가적인 위험을 동반합니다. 일부 겸상 적혈구 질환 환자에게 Casgevy와 Lyfgenia는 질병의 최악의 결과를 제거할 수 있지만, 많은 환자에게는 적합하지 않을 수 있으며 초기에는 소수의 전문 치료 센터에서만 이용 가능할 것으로 예상됩니다. 또한, 이들 치료제는 매우 고가입니다. Vertex의 Casgevy 가격은 220만 달러이며, Bluebird의 Lyfgenia는 310만 달러로 책정되었습니다. 보험사의 보장 범위는 불확실한 상황입니다. 캘리포니아대학교 샌프란시스코 소아 겸상 적혈구 빈혈 센터의 엘리엇 비친스키 소장은 "하나의 치료법이 다른 치료법을 배제하는 것은 아니다. 치료법의 종류가 많을수록 좋다. 다만 이러한 치료법들을 어떻게 배분하고 어디에 자금을 투자할지에 대한 문제가 있을 것"이라고 말했습니다. 화이자의 GBT-601 데이터는 임상 2/3상 연구의 '파트 A'에 참여한 35명의 성인 환자를 대상으로 수집되었습니다. 이 중 17명은 100mg, 나머지는 150mg 용량을 투여받았습니다. 두 그룹 모두 12주 후 헤모글로빈 수치가 약 3g/dL 증가했습니다. 이번 임상 시험은 겸상 적혈구 질환의 특징적인 증상인 극심한 통증 발작, 즉 혈관 폐쇄 위기의 빈도를 공식적으로 평가하도록 설계되지는 않았습니다. 그러나 화이자의 연구진은 적혈구 사멸인 용혈과 관련된 바이오마커를 분석했으며, 개선 징후를 발견했습니다. 특히, 9명의 참가자에게서 '부착된' 혈액 세포를 관찰한 결과 치료 후 감소하는 경향을 보여 혈관 막힘 위험 감소 가능성을 시사했습니다. 임상 참가자 35명 중 6명은 치료 시작 후 최소 한 건의 심각한 이상 반응을 경험했으며, 이 중 3명은 겸상 적혈구 빈혈과 위기를 겪었습니다. 한 참가자는 뇌혈관 사건으로 사망했으며, 이는 연구진이 치료와 관련이 없다고 판단했습니다. 화이자의 스미스-휘틀리 고문은 "산업계, 정부, 과학자들이 이러한 임상 시험을 완료하고 장기적으로 새로운 치료법을 개발하기 위해 이 커뮤니티에 헌신한다면 매우 흥미로운 시기가 될 것"이라며 "향후 10년 안에 성숙할 수 있는 치료법에 대한 이토록 많은 관심과 잠재력을 보는 것은 생존율 증가뿐만 아니라 겸상 적혈구 질환 환자들의 삶의 질 향상으로 이어질 것으로 희망한다"고 덧붙였습니다.