화이자, 혈우병 치료제 Beqvez 캐나다 승인 획득, 첫 유전자 치료제

화이자, 혈우병 B 치료제 'Beqvez' 캐나다 승인 획득…CSL 'Hemgenix'와 경쟁 예고 화이자의 유전자 치료제 'Beqvez'가 캐나다 보건 당국의 승인을 획득하며 혈우병 B 치료제 시장에 본격적으로 진출했습니다. 이는 지난해 10월 캐나다에서 혈우병 B 치료제로 승인받은 CSL의 'Hemgenix'와 직접적인 경쟁을 예고하는 소식입니다. 혈우병을 비롯해 겸상 적혈구 질환, 베타 지중해 빈혈과 같은 혈액 질환 치료제 개발 분야는 최근 유전자 치료 분야에서 뜨거운 투자 열기를 보이고 있습니다. 실제로 지난 12월 미국 식품의약국(FDA)은 겸상 적혈구 질환 치료를 위해 버텍스 파마슈티컬스의 유전자 편집 치료제 'Casgevy'와 블루버드 바이오의 바이러스 벡터 치료제 'Lyfgenia'를 승인한 바 있습니다. 두 가지 유형의 출혈 장애 중 더 드문 것으로 알려진 혈우병 B의 경우, CSL의 'Hemgenix'는 2022년 11월부터 미국 시장에서 판매되고 있으며, 현재 350만 달러의 높은 가격표를 가지고 있습니다. 호주에 본사를 둔 CSL은 유전자 치료 선구자인 UniQure로부터 해당 치료제를 라이선스 받았으나, 가장 최근 재무 보고서에서는 'Hemgenix'의 구체적인 매출액을 공개하지 않았습니다. 캐나다 시장에서 두 회사는 약 700명의 환자를 대상으로 경쟁하게 됩니다. 이 중 일부 환자는 기존의 혈액 응고 인자 단백질 대체 요법으로 성공적인 치료를 받아 유전자 치료를 고려하지 않을 수도 있습니다. 신약 개발에 있어 시장 선점은 제약사에게 중요한 이점으로 작용하며, 특히 단 한 번의 치료를 목표로 하는 유전자 치료제의 경우 그 중요성은 더욱 커집니다. 화이자는 올해 초 유전자 치료 분야에서의 전략적 전환을 발표하며, "혁신과 투자가 차별화되고 고영향 의약품 및 백신을 창출하는 데 최적의 위치에 있는 프로그램에 집중하겠다"는 입장을 밝힌 바 있습니다. 이러한 전략적 움직임에는 바이러스 벡터 외의 유전자 치료 도구에 집중하고, 유전자 치료 시설을 매각하며, 지난 7월에는 일부 프로그램과 기술을 아스트라제네카의 희귀질환 사업부인 알렉시온에 최대 10억 달러에 매각하는 등의 내용이 포함되었습니다. 화이자가 유전자 치료 분야 지출을 줄이려는 움직임은 코로나19 백신 및 치료제 판매 급감으로 인해 예상치를 하회하는 매출을 기록하며 2024년 연구개발비를 중심으로 약 40억 달러의 비용 절감 계획을 발표하는 등 격동의 한 해를 보낸 가운데 나왔습니다.