FDA, Akebia 빈혈 치료제 승인, 거절 2년 만에

아케비아의 빈혈 치료제, FDA의 조건부 승인과 투자자들의 시선 미국 식품의약국(FDA)이 아케비아(Akebia)의 만성 신장 질환 환자를 위한 빈혈 치료제에 대해 조건부 승인을 내렸습니다. 추가적인 안전성 데이터를 검토한 후 결정되었으나, 해당 약물의 사용에 대해 엄격한 '블랙박스 경고(boxed warning)'를 부과했습니다. 이번에 승인된 약물은 Jesduvroq와 Vafseo로, 기존의 주사형 생물학적 제제인 Amgen의 Epogen과 같은 약물에 대한 대안으로 개발되었습니다. 개발사들은 이러한 경구용 약물이 더 안전하고 편리할 것이라는 기대를 가지고 있었습니다. Jesduvroq와 Vafseo는 생체 내에서 혈액 생성을 촉진하는 단백질인 에리트로포이에틴(erythropoietin)을 직접 모방하는 대신, HIF-PH라는 단백질을 차단하여 고지대 환경과 유사한 반응을 유도함으로써 적혈구 생성을 자극합니다. 하지만 FDA는 이러한 경구용 약물이 기존 생물학적 제제보다 안전하다고 보지 않는다는 입장을 분명히 했습니다. FDA는 블랙박스 경고를 통해 Vafseo가 헤모글로빈 수치를 데시리터당 11그램 이상으로 높이는 경우, 기존 생물학적 제제와 유사한 위험을 초래할 수 있다고 명시했습니다. 참고로 여성의 정상 헤모글로빈 수치는 12~16g/dL, 남성은 14~18g/dL입니다. FDA는 Vafseo를 사용하는 의사들에게 수혈의 필요성을 줄일 수 있는 저용량으로 처방할 것을 권고했습니다. FDA의 Vafseo 초기 거부는 아케비아에게 큰 타격을 주었으며, 회사는 전체 직원의 42%를 감축하는 구조조정을 단행했습니다. 당시 아케비아는 만성 신장 질환으로 인한 빈혈 환자를 위한 철분 보충 및 인산염 조절제인 Auryxia의 마케팅에 집중하는 방향으로 사업을 재편했습니다. 아케비아는 Jesduvroq의 승인과 Vafseo의 재심사 신청이 받아들여지면서 다시 한번 기회를 얻었습니다. FDA는 Jesduvroq 승인과 Vafseo 재심사 과정에서 외부 전문가들의 권고에 따라 투석 치료를 받는 환자에게만 사용을 고려했으며, 아직 투석이 필요하지 않은 환자에게는 적용 범위를 제한했습니다. 투석 환자에게만 국한된 이 약물들의 향후 전망은 불확실합니다. GSK의 2023년 연례 보고서에 따르면, Jesduvroq의 매출은 2,600만 파운드, 약 3,300만 달러에 불과했습니다. 이러한 소식에 아케비아의 주가는 목요일 장 초반 두 자릿수 하락세를 보였습니다.