화이자 혈우병 유전자 치료제, 불확실한 미래 속에 미국 상륙

화이자, 혈우병 유전자 치료제 'Beqvez' 미국 FDA 승인 획득 미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 혈우병 유전자 치료제 'Beqvez'를 승인했습니다. 이는 다른 혈우병 유전자 치료제들이 시장에서 기대만큼의 성과를 내지 못하고 있는 상황에서 나온 결정이라 주목받고 있습니다. 화이자는 Beqvez의 승인을 위해 수년간 공을 들여왔으며, 유전자 치료 분야에서의 입지를 다지고자 노력해왔습니다. Beqvez는 약 10년 전, 당시 Spark Therapeutics(현 Roche 자회사)와의 라이선스 계약을 통해 화이자에 도입되었습니다. 이는 화이자가 유전자 치료 포트폴리오 구축을 위해 체결한 여러 계약 중 첫 번째로 상용화된 제품이며, 캐나다에 이어 미국에서도 승인을 받게 되었습니다. 화이자는 현재 듀센 근육영양증 및 혈우병 A에 대한 실험적 치료제도 후기 임상 시험 단계에 두고 있지만, 초기 단계 프로젝트 일부는 AstraZeneca에 매각하기도 했습니다. 화이자의 최고 과학 책임자이자 연구개발 책임자인 Mikael Dolsten은 링크드인 게시물을 통해 "이 획기적인 치료제 개발까지 40년 이상이 걸렸으며, 우리는 혈우병 치료 패러다임을 발전시키기 위해 노력해왔다"고 밝혔습니다. Beqvez의 등장은 기존 혈우병 유전자 치료제들이 기대에 미치지 못하고 있다는 평가 속에서 이루어졌습니다. 지난해 FDA는 CSL과 UniQure의 Hemgenix, 그리고 BioMarin Pharmaceutical의 Roctavian을 혈우병 A 치료제로 승인했습니다. 이 두 치료제는 모두 잠재적인 블록버스터 약물로 여겨졌으며, 임상 시험에서 수년간 출혈을 억제하는 효과를 보였습니다. 또한, 높은 가격에도 불구하고 기존 치료법의 장기적인 대안이자 의료 시스템에 재정적 이점을 제공할 수 있는 유전자 치료제의 경제적 타당성을 보여주는 중요한 시험대였습니다. 하지만 현재까지 이들 치료제의 채택 속도는 더딘 것으로 나타났습니다. CSL의 Hemgenix 매출은 투자자 발표에서 별도로 언급될 만큼 크지 않았습니다. Roctavian은 2023년 총 350만 달러의 매출을 기록했으며, 2024년 첫 3개월 동안은 80만 달러에 그쳐 BioMarin은 해당 약물의 매각을 검토하고 있습니다. CEO Alexander Hardy는 Roctavian 판매의 '복잡성'을 언급하며, 이는 '동기 부여된 환자'와 지원적인 보험사 및 의사들이 필요한 다단계 과정이라고 설명했습니다. Piper Sandler의 분석가 Christopher Raymond는 최근 보고서에서 Roctavian을 "상업적 실패작"이라고 칭하며 "Roctavian에 대한 전망이 불투명하다"고 평가했습니다. 개발사들은 인내심을 촉구하고 있습니다. 지난 2월 실적 발표에서 CSL 경영진은 환자 의뢰가 가속화되고 있으며, 더 많은 환자들이 자사 약물을 사용할 것이라고 확신한다고 밝혔습니다. BioMarin 역시 완전히 포기하지 않았습니다. 수요일 투자자들과의 통화에서 Hardy CEO는 Roctavian의 '기회'를 이해하는 데 집중하고 있다고 말했습니다. 화이자의 미국 최고 상업 책임자인 Aamir Malik은 금요일 성명을 통해 화이자가 "혈우병 분야에서 40년 이상의 경험을 활용할 것"이라고 밝혔습니다. 그는 "화이자는 치료 센터, 지불 기관, 혈우병 커뮤니티와 적극적으로 협력하여 의료 시스템이 Beqvez의 혜택을 받을 수 있는 환자들에게 신속하게 제공될 수 있도록 준비하고 있다"고 덧붙였습니다. Beqvez는 현재 유럽에서도 승인 심사를 받고 있습니다. 화이자는 또한 미국과 유럽 규제 당국의 평가를 받고 있는 혈우병 A 및 B 치료용 항체 약물도 보유하고 있습니다.