Regeneron 유전자 치료법, 어린이 두 명의 청력 개선

Regeneron, 유전자 치료로 선천성 난청 아동 청력 개선 가능성 제시 [서울=뉴스핌] 김지현 기자 = 미국 제약사 Regeneron이 개발 중인 유전자 치료제가 선천성 난청을 앓고 있는 어린 아동의 청력 개선에 긍정적인 결과를 보였다. 이는 유전자 치료가 어린 난청 아동의 예후를 개선할 수 있다는 초기 증거를 뒷받침하는 것으로, 향후 난청 치료의 새로운 지평을 열 것으로 기대된다. Regeneron의 이번 발표는 경쟁사인 Eli Lilly가 개발한 실험적 유전자 치료제가 선천적으로 청력을 잃은 11세 소년에게 청력을 회복시켜 준다는 소식에 뒤이어 나왔다. Eli Lilly의 치료제는 생명공학 기업 Akouos를 인수하며 확보한 기술로, Regeneron의 치료제와 마찬가지로 오토페르린(otoferlin) 유전자를 표적으로 한다. 이러한 결과들은 유전자 치료가 선천성 난청 환자들에게 실현 가능한 치료 옵션이 될 수 있음을 시사한다. 실제로 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene and Cell Therapy) 연례 회의에서 발표된 여러 초록에서도 이 분야에 대한 높은 관심을 확인할 수 있었다. 중국과 미국 연구진의 한 연구에서는 11명의 환자 중 10명에게서 청력 회복이 관찰되었다. Regeneron은 지난 8월 Decibel Therapeutics를 1억 900만 달러에 인수하며 이 분야에 진출했다. 이 인수 계약에는 Decibel 주주들에게 특정 마일스톤 달성 시 최대 1억 400만 달러의 추가 지급 가능성도 포함되어 있다. 컬럼비아 대학교 이비인후과 과장인 Lawrence Lustig 교수는 Regeneron의 DB-OTO 임상시험에서 어린 아동의 성공 사례가 언어와 같은 다른 발달 이정표에도 희망을 줄 수 있다고 언급했다. 그는 "심각한 유전성 난청으로 태어난 어린이들에게 소리의 완전한 복잡성과 스펙트럼을 제공할 기회가 제 평생에 볼 것이라고 예상하지 못했던 현상"이라며, "이것이 개인의 발달에 어떻게 영향을 미칠지 기대된다"고 Regeneron의 발표문을 통해 밝혔다. DB-OTO는 전신 마취 하에 환자를 진정시킨 후 달팽이관에 주사하여 정상적인 오토페르린 유전자를 전달하도록 설계되었다. Eli Lilly의 실험 치료제와 마찬가지로 Regeneron의 치료제 역시 특수하게 설계된 바이러스를 이용해 유전자를 전달한다. Regeneron의 치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 지정을 받은 바 있다.