Pfizer, 혈우병 유전자 치료제 후기 임상 시험 목표 달성 발표

화이자, 혈우병 A 유전자 치료제 임상 결과 발표…환자 부담 경감 기대 [서울=뉴시스] 김민지 기자 = 화이자(PFE)가 혈우병 A 치료를 위한 유전자 치료제 임상 연구에서 긍정적인 결과를 발표하며 환자들의 치료 부담을 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다. 이번 연구 결과는 화이자가 덜 흔한 형태의 출혈 질환에 대한 또 다른 유전자 치료제를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 지 몇 달 만에 나온 것이다. 연구 결과는 빈번한 제8인자 주사를 피하고 싶은 환자들에게 희망을 주고 있지만, 치료법에 대한 몇 가지 질문은 여전히 남아 있다. 한 번의 치료로 질환을 해결할 수 있다는 가능성을 제시하는 다른 유전자 치료제와 마찬가지로, 화이자의 치료법이 얼마나 오래 지속될지, 그리고 제8인자 주사의 필요성을 영구적으로 줄일 수 있을지는 불분명하다. 화이자는 궁극적으로 환자들을 최대 15년 동안 추적 관찰할 계획이다. 규제 당국은 또한 연구에 참여한 환자의 거의 50%에서 제8인자 수치가 150% 이상으로 상승한 점에 주목할 것으로 보인다. 이러한 환자들 사이에서 위험한 혈전 발생 가능성에 대한 우려는 2021년 11월 FDA가 임상 시험을 중단하게 만든 원인이었다. 화이자는 결국 FDA의 우려를 해소하고 조정된 프로토콜로 2022년에 임상 시험을 재개했다. 화이자는 수요일, 상승한 제8인자 수치는 일시적이었으며 효능 및 안전성 결과에 영향을 미치지 않았다고 밝혔다. 회사는 향후 몇 달 안에 규제 당국과 치료법의 다음 단계에 대해 협의할 계획이다. 혈우병 유전자 치료제 개발사들은 일반적으로 FDA와의 관계에서 순탄치 않은 길을 걸어왔다. FDA는 2020년 바이오마린(BioMarin)의 치료제를 거부하고 추가 데이터를 요구하며 업계를 놀라게 했다. 바이오마린은 결국 해당 치료제에 대한 승인을 받았지만, 판매 실적은 투자자들을 실망시켰다. 화이자는 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 함께 혈우병 A 치료제를 개발했다. 화이자의 다른 유전자 치료 연구는 엇갈린 결과를 낳았다. 화이자는 지난 4월 듀센형 근이영양증 치료를 위한 유전자 치료제 승인을 받았지만, 6월에는 뒤센형 근이영양증 연구에서 실패를 보고했다. 화이자는 2023년 초기 유전자 치료 프로그램을 아스트라제네카(AstraZeneca)에 매각했다.